盤點(diǎn)3月FDA發(fā)出的44項(xiàng)孤兒藥資格

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-04-02

信達(dá)生物、君實(shí)生物、艾伯維、安進(jìn)等40家公司產(chǎn)品獲得資格。3月美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)出了44項(xiàng)孤兒藥資格，有40種藥物或療法獲得孤兒藥資格。

信達(dá)生物、君實(shí)生物、艾伯維、安進(jìn)等40家公司產(chǎn)品獲得資格。

3月美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)出了44項(xiàng)孤兒藥資格，有40種藥物或療法獲得孤兒藥資格。

44項(xiàng)孤兒藥資格中有3項(xiàng)治療胰腺癌，5項(xiàng)治療淋巴瘤的資格，還有2項(xiàng)針對(duì)嬰幼兒罕見病用藥，情況如下：

3項(xiàng)治療胰腺癌

RNR BioMedical公司：4-Methylumbelliferone（透明質(zhì)酸生物合成抑制劑）、

Amplia Therapeutics：AMP945

Apexigen：APX005M

5項(xiàng)治療淋巴瘤的資格

Myeloid Therapeutics的靶向CD5的激活轉(zhuǎn)染殺傷（ATAK）骨髓細(xì)胞

吉利德子公司Kite Pharma的Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）（兩項(xiàng)資格）

信達(dá)生物的Sintilimab（IBI308）和

TG Therapeutics的umbralisib（TGR-1202）；

2項(xiàng)針對(duì)嬰幼兒罕見病用藥

Anida Pharma可以預(yù)防早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變的AP-001

Thetis Pharmaceuticals治療小兒潰瘍性結(jié)腸炎的TP-317

獲得資格的40種藥物或療法大部分來自美國本土企業(yè)，歐洲地區(qū)有德國、法國、英國等6個(gè)國家的企業(yè)，亞洲則有韓國的韓美制藥、Chong Kun Dang 和中國的信達(dá)生物。

以上分類按照藥品注冊(cè)地區(qū)劃分

不做藥品企業(yè)歸屬劃分

吉利德旗下細(xì)胞治療公司Kite Pharma開發(fā)的CD19 CAR-T細(xì)胞療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在3月份獲得了結(jié)外邊緣區(qū)淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴結(jié)邊緣區(qū)淋巴瘤（nodal MZL）2個(gè)孤兒藥資格，至此Yescarta已獲得5個(gè)孤兒藥資格，另外3個(gè)分別為：治療濾泡性淋巴瘤（FL）、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）。

來自韓國的韓美制藥開發(fā)的HM15211獲得了治療原發(fā)性硬化性膽管炎和原發(fā)性膽汁性膽管炎兩項(xiàng)資格。

F2G首款獲得突破性療法認(rèn)定的抗真菌藥物Olorofim也在3月11日獲得了孤兒藥資格。

3月初，吉利德科學(xué)向FDA尋求瑞德西韋作為COVID-19潛在療法的孤兒藥資格。當(dāng)?shù)貢r(shí)間3月23日，F(xiàn)DA授予瑞德西韋孤兒藥資格，用于治療COVID-19。但是兩天后，吉利德科學(xué)向美國FDA提出申請(qǐng)，要求撤銷remdesivir（瑞德西韋）治療COVID-19的孤兒藥資格，并放棄所有與該資格相關(guān)的優(yōu)惠權(quán)益。

44項(xiàng)孤兒藥資格詳情如下：