首頁制藥產(chǎn)品大全原料藥 4,7-二氮雜螺[2.5]辛烷-4-甲酸叔丁酯

4,7-二氮雜螺[2.5]辛烷-4-甲酸叔丁酯

更新時間：2025-06-09

價格：面議

CAS號： 674792-08-6

藥典：中國藥典,美國藥典,英國藥典,歐洲藥典,日本藥典,企業(yè)標準

級別：藥用級

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產(chǎn)品詳情

產(chǎn)品關鍵詞：利司撲蘭中間體

是否為生產(chǎn)商：是

產(chǎn)品包裝規(guī)格： 1kg/袋

包裝材質(zhì)：鋁箔袋

主要銷售市場：中國,北美洲,中/南美洲,西歐,東歐,大洋洲,亞洲,中東,非洲

是否提供樣品：是

產(chǎn)品描述：

適應癥利司撲蘭適用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。作用機制脊髓性肌萎縮癥SMA的主要發(fā)病原因是患者SMN1基因的缺失或突變，導致全身功能性SMN蛋白表達不足。利司撲蘭（Risdiplam）是一種運動神經(jīng)元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修飾劑，通過雙位點特異性調(diào)控SMN2基因（SMN1同源基因）的剪接，可促進外顯子7包含進SMN2mRNA轉(zhuǎn)錄本中，從而增加SMN蛋白的表達量。應用利司撲蘭是全球首個獲批直接以RNA為靶點發(fā)揮作用的小分子藥物，通過特異性地剪接修飾基因，增加功能性SMN蛋白水平。利司撲蘭能夠穿透血腦屏障，分布于中樞和外周，提高中樞和外周SMN蛋白水平。脊肌萎縮癥脊肌萎縮癥（SMA）是一種運動神經(jīng)元疾病，因控制肌肉活動的運動神經(jīng)細胞退化，導致肌肉虛弱和萎縮，患者逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。它是導致嬰幼兒死亡最常見的遺傳病因，大約每一萬一千名活產(chǎn)兒中有一例SMA。嚴重的I型SMA患者永遠不能坐著，僅有兩歲左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但無法獨立站立，通常在成年早期死亡。癥狀最溫和的III型SMA患者運動功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。

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