Vertex開展囊性纖維化三聯(lián)療法3期試驗(yàn)

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-02-02

2月1日，美國(guó)波士頓制藥公司Vertex公布稱，公司計(jì)劃將VX-659和VX-445分別作為兩種不同三聯(lián)療法的組成成分，推進(jìn)至用于囊性纖維化（CF）患者治療的臨床3期研究中。

2月1日，美國(guó)波士頓制藥公司Vertex公布稱，公司計(jì)劃將VX-659和VX-445分別作為兩種不同三聯(lián)療法的組成成分，推進(jìn)至用于囊性纖維化（CF）患者治療的臨床3期研究中。該決定是基于相關(guān)臨床2期研究數(shù)據(jù)，其中目前正在進(jìn)行中的2期試驗(yàn)最新數(shù)據(jù)顯示，通過4周的治療，相較于基線水平，含有VX-659 (400mg QD) 或 VX-445 (200mg QD)成分的三聯(lián)療法在具有一種F508del突變和一種極小功能突變（F508del/Min）患者中，可以分別獲得預(yù)測(cè)1秒鐘內(nèi)用力呼氣量百分比（ppFEV1）超過13.3%及13.8%的平均絕對(duì)改善。

CF是一種罕見的、縮短生命的遺傳性疾病，在北美、歐洲和澳大利亞影響者約75,000人。

CF是由CFTR基因突變導(dǎo)致CFTR蛋白缺陷或缺失引起的。兒童必須繼承兩個(gè)有缺陷的CFTR基因才會(huì)罹患CF，通常是父母各自一個(gè)基因。CFTR中有大約2,000個(gè)已知的可能突變基因。其中一些突變可通過基因檢測(cè)或基因分型檢測(cè)來確定，突變通常導(dǎo)致細(xì)胞表面產(chǎn)生不工作或過少的CFTR蛋白，進(jìn)而導(dǎo)致CF。CFTR蛋白的功能缺陷或缺乏導(dǎo)致許多器官細(xì)胞中的鹽和水進(jìn)出不良。在肺中，會(huì)使異常多的黏液積聚，導(dǎo)致患者發(fā)生慢性肺部感染和進(jìn)行性肺損傷，最終導(dǎo)致死亡。患病到死亡的平均時(shí)間是20年。

公司目前正在進(jìn)行同監(jiān)管機(jī)構(gòu)的討論，以最后確定VX-659和VX-445臨床3期試驗(yàn)的設(shè)計(jì)。之后，Vertex計(jì)劃在2018年上半年啟動(dòng)一項(xiàng)臨床3期項(xiàng)目，評(píng)估VX-659與tezacaftor和ivaraftor聯(lián)用的療效。此外，該公司還計(jì)劃在2018年中期啟動(dòng)另一3期試驗(yàn)，評(píng)估每日一次VX-445與tezacaftor和VX-561三聯(lián)療法的療效。在2018年上半年期間，公司將等待其他研究數(shù)據(jù)，包括VX-445與tezacaftor和VX-561聯(lián)用的2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)。臨床2期及3期試驗(yàn)開發(fā)策略將會(huì)在2017年財(cái)務(wù)結(jié)果投資者溝通會(huì)中進(jìn)行討論。

這兩種不同的三聯(lián)療法均顯示良好耐受性，大多數(shù)不良反應(yīng)在嚴(yán)重程度上是輕微到中度的。在整個(gè)研究中，不良事件導(dǎo)致的中止率很低。

Vertex高級(jí)副總裁及首席醫(yī)學(xué)官Jeffrey Chodakewitz博士表示：“這些2期結(jié)果支持了將VX-659或VX-445三聯(lián)方案推進(jìn)至臨床3期的選擇，并證明了這些方案可為90%的CF患者群體提供重大臨床獲益的潛力。我們期待與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通討論并在今年上半年開始該3期研究，我們的目的就是盡快給這些病人帶來具有更大價(jià)值的三聯(lián)治療方案。”

科羅拉多國(guó)立猶太衛(wèi)生醫(yī)學(xué)和兒科副教授、Vertex三聯(lián)療法策劃委員會(huì)主席Jennifer Taylor-Cousar博士表示：“三聯(lián)療法的試驗(yàn)數(shù)據(jù)證明了我們?cè)谥委烠F的本質(zhì)方面所取得的迅速進(jìn)展。所有到目前為止的2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)都提供了進(jìn)一步的證據(jù)，證明在tezacaftor和ivaraftor中增加新一代治療組分具有為含有兩種相關(guān)突變的患者提供更大臨床益處的潛力，這類患者目前還沒有一種藥物可以治療其潛在病因。這些數(shù)據(jù)還為適于接受CFTR調(diào)節(jié)劑治療的至少有一個(gè)f508del突變的患者提供了另外的可用治療方案。”（新浪醫(yī)藥編譯/David，編輯/Kerr）

文章參考來源：Vertex Selects Two Next-Generation Correctors, VX-659 and VX-445, to Advance into Phase 3 Development as Part of Two Different Triple Combination Regimens for People with Cystic Fibrosis

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