2018年FDA陸續(xù)批準(zhǔn)4款新藥上市

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作者：滄海月瑩來源：米內(nèi)網(wǎng) 　

2018-03-02

2017年是美國藥物批準(zhǔn)的大年，美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了46種新藥以及兩款CAR-T療法、一款基因療法。2018年也會是批準(zhǔn)的大年嗎?目前言之尚早，但目前的趨勢來看，2018年依舊會有較多新藥獲批。

據(jù)FDA官網(wǎng)2018年3月1日提供的最新公布結(jié)果，F(xiàn)DA在2018年前兩個(gè)月陸續(xù)批準(zhǔn)了4款新藥。

圖1：美國CDER1997-2017年批準(zhǔn)的新藥數(shù)量

（數(shù)據(jù)來源：米內(nèi)網(wǎng)綜合整理）

4款新藥，藥企巨頭依舊是研發(fā)主力

表1：2018年1、2月批準(zhǔn)的4款新藥

（數(shù)據(jù)來源：米內(nèi)網(wǎng)綜合整理）

首款多肽受體**核素療法：Lutathera

2018年1月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了新的一年以來第一款新藥Lutathera。它由諾華(Novartis)集團(tuán)公司的Advanced Accelerator Applications開發(fā)，用于治療生長抑素受體陽性的胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤(GEP-NETs)。這也是美國FDA批準(zhǔn)的首款多肽受體**核素療法(PRRT)。

Lutathera此次獲批基于兩項(xiàng)研究。第一項(xiàng)是NETTER-1研究，受試者為229名SST受體陽性的GEP-NET晚期患者。試驗(yàn)中患者隨機(jī)接受Lutathera+奧曲肽治療或奧曲肽單獨(dú)治療。與僅接受奧曲肽治療的患者相比，Lutathera+奧曲肽治療患者的中位無進(jìn)展生存期更長(40個(gè)月VS8個(gè)月)。第二項(xiàng)是基于一項(xiàng)由1214名SST受體陽性腫瘤(包括GEP-NETS)患者參與的研究數(shù)據(jù)。在GEP-NETs亞組(360例)有16%的人達(dá)到完全或部分緩解。

這項(xiàng)批準(zhǔn)為這些罕見癌癥的患者帶來了新的治療方案。這也彰顯了FDA愿意考慮‘擴(kuò)大使用’項(xiàng)目中的數(shù)據(jù)，來支持新療法的批準(zhǔn)。

三合一抗艾藥物，吉利德又添一員大將：Biktarvy

2018年2月7日，Gilead Sciences宣布美國FDA批準(zhǔn)了其新藥Biktarvy上市，作為每日一次的單片片劑療法，治療HIV-1感染。Biktarvy是一種三合一的復(fù)方劑型，由bictegravir(50mg)、emtricitabine(200mg)、與tenofovir alafenamide(25mg)三種成分組成。與Gilead的另一款抗HIV藥物Descovy(FTC/TAF)相比，Biktarvy多了bictegravir(一款全新的整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑INSTI)。

FDA批準(zhǔn)Biktarvy后，Leerink Partners分析師Geoffrey Porges評價(jià)道，由于該組合的“卓越的安全性和有效性”以及一個(gè)包含四個(gè)成功的Ⅲ期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，被FDA提前批準(zhǔn)是毋庸置疑的。且該團(tuán)隊(duì)對Biktarvy抱有極大的信心，預(yù)計(jì)其將在2018年為Gilead帶來可觀的收益，并將在2021年的銷售中一路攀升至63億美元。

第3款針對囊性纖維化根本病因的藥物：Symdeko

近日，Vertex醫(yī)藥公司宣布Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上的囊性纖維化(cysticfibrosis，CF)患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)基因攜帶兩個(gè)F508del突變拷貝或者至少攜帶一個(gè)對tezacaftor/ivacaftor藥物有反應(yīng)的突變。

Symdeko是Vertex獲得FDA批準(zhǔn)的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。囊性纖維化是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病，影響了北美、歐洲和澳大利亞約75000 名患者，由基因突變導(dǎo)致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。

此次Symdeko給更多的患者提供了一種重要的新型治療選擇，能讓更多患者從中獲益。據(jù)悉，歐洲藥品管理局(EMA)已經(jīng)確認(rèn)了tezacaftor/ivacaftor 組合藥物的營銷授權(quán)申請(MAA)。公司預(yù)計(jì)在 2018 年下半年獲得歐盟批準(zhǔn)。

再添重磅抗癌新藥，強(qiáng)生的不斷努力：Erleada

2018年2月14日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)強(qiáng)生Erleada (apalutamide) 上市，用于治療非轉(zhuǎn)移性(前列腺癌細(xì)胞未擴(kuò)散)去勢抵抗(激素治療后疾病仍進(jìn)展)的前列腺癌。Erleada獲得過FDA的優(yōu)先審評資格，是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗前列腺癌的藥物，也是首個(gè)憑借無轉(zhuǎn)移生存期(metastasis-free survival，MFS)的臨床終點(diǎn)獲批上市的腫瘤新藥。

Erleada屬于第二代高選擇性雄激素受體(AR)拮抗劑，與雄激素受體的親和力是第一代AR拮抗劑的5倍以上。強(qiáng)生在2013年8月以10億美元(6.5億美元首付款+3.5億美元里程金)收購Argon公司將ARN-509(JNJ-56021927， apalutamide)收入囊中，作為對自己前列腺癌產(chǎn)品線的補(bǔ)充。在一項(xiàng)包含了1,207名非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌患者的3期臨床試驗(yàn)SPARTAN中，Erleada的療效和安全性在臨床試驗(yàn)中得到了充分的證實(shí)。良好的療效，使得業(yè)內(nèi)對Erleada的市場前景非?？春?，預(yù)計(jì)未來五年銷售額峰值能達(dá)到14.5億美元。

結(jié)語

創(chuàng)新驅(qū)動進(jìn)步，新藥的獲批意味著患者有更多的治療選擇。隨著國內(nèi)對藥物研發(fā)的重視，各種激勵政策的實(shí)施和各大藥企的不斷投入，在各大疾病領(lǐng)域新藥開發(fā)中出現(xiàn)了越來越多國內(nèi)企業(yè)的身影。相信隨著國內(nèi)企業(yè)的不斷努力，未來在新藥研發(fā)領(lǐng)域也能取得舉足輕重的地位。

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