開發(fā)基因療法，Ionis達成17億美元許可

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2018-03-19

Ionis Pharmaceuticals與其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球獨家授權許可Akcea進行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）兩項藥物的開發(fā)和推廣，該協(xié)議總值達17億美元。

通過利用Ionis的前期準備以及Akcea的商業(yè)基礎和布局，此次協(xié)議旨在強化產(chǎn)品成功上市的能力。新組合的Akcea團隊正準備在美國和歐盟上市Inotersen，該藥物預計計劃于2018年中批準，用以治療遺傳性甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性（hATTR）——一種系統(tǒng)性、進行性和致命性的疾病。這種疾病是錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白（TTR）的蛋白質基因突變的結果。這導致聚集在神經(jīng)，心臟和胃腸道中的淀粉樣蛋白原纖維的形成。這種疾病影響著全球約50,000人。

兩家公司也在研發(fā)用于治療遺傳和野生型ATTR的AKCEA-TTR-LRx。AKCEA-TTR-LRx計劃于2018年進入臨床。

根據(jù)協(xié)議，Ionis將收到Akcea的1.5億美元預付款。美國和歐盟監(jiān)管機構的批準將推動Ionis收到5000萬美元和4000萬美元的里程碑付款。Akcea可以選擇使用股票而不是現(xiàn)金支付預付款和相關費用。此外，該協(xié)議還有另外13億美元的里程碑款項。

▲Ionis Pharmaceuticals首席執(zhí)行官兼董事長Stanley T. Crooke 博士（圖片來源：Ionis Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）

Ionis首席執(zhí)行官兼董事長Stanley T. Crooke 博士說：“此次合作反映了我們對inotersen價值的信心，并體現(xiàn)了我們利用商業(yè)分支機構進行藥物商業(yè)化的戰(zhàn)略，使Ionis的核心專注于創(chuàng)新和反義基因療法的研發(fā)管線。這一合作將有利于Ionis-Akcea團隊迅速將藥物推向急需這種治療的患者。我們與Akcea的合作將使inotersen和TTR產(chǎn)品的價值化。”

▲Akcea Therapeutics首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士（圖片來源：Akcea Therapeutics官方網(wǎng)站）

Akcea Therapeutics首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士說：“這項合作對Akcea來說具有轉型意義。增加兩種潛在的、改變生活質量的療法——inotersen和AKCEA-TTR-LRx，擴大了我們的研發(fā)管線。Akcea以患者為中心的商業(yè)模式和我們的專注及專業(yè)有益于推動Inotersen的成功上市。我們已經(jīng)配備了我們的能力和團隊，致力于成為罕見病領域的領先企業(yè)。”

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