NIH資助研究：索拉非尼能改善罕見肉瘤患者無進展生存期

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2018-03-30

一項用于纖維瘤或侵襲性纖維瘤?。―T / DF）治療研究的臨床3期隨機試驗表明，相較安慰劑，治療藥物甲苯磺酸索拉非尼（多吉美）可以延長這些疾病患者的無進展生存期。

一項用于纖維瘤或侵襲性纖維瘤?。―T / DF）治療研究的臨床3期隨機試驗表明，相較安慰劑，治療藥物甲苯磺酸索拉非尼（多吉美）可以延長這些疾病患者的無進展生存期。無進展生存期是指患者在出現(xiàn)疾病惡化前的生存時間?；谶@些中期結(jié)果，監(jiān)督試驗的數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會建議公布此項研究的主要結(jié)果。

這項試驗由國家癌癥研究所(NCI)資助，該研究所是美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）的一部分。試驗由腫瘤臨床試驗聯(lián)盟的研究人員設(shè)計和指導(dǎo)；拜耳公司負責(zé)臨床研究用藥的支持與供給工作。

臨床研究首席調(diào)查員和研究主任、紐約市斯隆·凱特林癌癥紀念中心的肉瘤醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)家的Mrinal M. Gounder博士表示：“索拉非尼是治療這種罕見癌癥的一種新方法。這項臨床3期試驗極具希望的結(jié)果代表了纖維瘤患者的治療模式正在轉(zhuǎn)變。”

DT/DF是一種罕見的肉瘤，估計每年在美國大約有1000人患上該類肉瘤疾病，他們中的很多人還很年輕。肉瘤通常發(fā)生在四肢或腹部，偶爾還會伴有家族性腺瘤性息肉病或加德納綜合征。DT/DF具有局部侵襲性，可導(dǎo)致疼痛和活動能力下降，并可侵犯人的重要器官或結(jié)構(gòu)，導(dǎo)致腸梗阻和其他嚴重并發(fā)癥。

NCI癌癥治療與診斷部門臨床主任Jeff Abrams博士表示：“目前，這種罕見的疾病還沒有標準的治療方法，用于這種疾病的治療手段有手術(shù)、放療和化療，但效果通常是有限的。但是這項試驗的中期結(jié)果是有希望的，可能會給患者帶來一種新的治療方法。”

索拉非尼是一種口服靶向治療藥物，可干擾癌細胞的生長和腫瘤生長所需的新血管生成。經(jīng)美國FDA批準，該藥物可用于治療晚期腎癌、肝癌和甲狀腺癌患者。選擇索拉非尼進行這次臨床研究是因為在早期的回顧性研究中，索拉非尼治療的患者，纖維瘤出現(xiàn)了縮小，同時疼痛和其他癥狀減輕。

這項名為A091105的臨床3期試驗，于2014-2016年間共招募了87名DT/DF患者。入組病人必須患有無法通過手術(shù)切除、生長中或?qū)е掳Y狀并符合特定標準的疾病。患者被隨機分配到兩個治療組中的一個：一組服用索拉非尼(400毫克/天)，另一組服用安慰劑。兩組患者會持續(xù)治療，直到腫瘤生長或治療后出現(xiàn)不良反應(yīng)為止。在研究中腫瘤進展的病人會被告知他們的治療分配情況，而那些正接受安慰劑的患者則被允許接受索拉非尼治療。

研究的主要終點為無進展生存期。該試驗的目標是將安慰劑6個月的無進展生存期改善為索拉非尼的15個月。根據(jù)對前75名患者的中期分析，觀察到的無進展生存期改善已超過了試驗設(shè)計的目標。接受索拉非尼治療的患者比服用安慰劑的患者更容易發(fā)生藥物相關(guān)不良事件。但一般不嚴重，副作用包括疲勞、皮疹、胃腸道并發(fā)癥、感染以及高血壓。

這項研究的全部細節(jié)將在即將召開的科學(xué)會議和同行評審的出版物上公布。

Abrams博士稱：“如果沒有一個龐大的全國性的研究人員網(wǎng)絡(luò)以及NCI支持的招募罕見癌癥患者的NCTN（國家臨床試驗網(wǎng)絡(luò)）項目，這個試驗是不可能完成的。”

根據(jù)數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會的建議，治療分配已向研究中仍在接受治療的病人及其醫(yī)生披露。在試驗中接受索拉非尼的患者可以繼續(xù)治療，而那些接受安慰劑的患者在與醫(yī)生討論治療方案后，如果有必要，可以接受索拉非尼治療。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章參考來源：NIH-funded study shows sorafenib improves progression-free survival for patients with rare sarcomas

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