諾和諾德4億美元收獲基因控制療法治療遺傳病

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來源：藥明康德

2018-04-08

今日，諾和諾德（Novo Nordisk）與EpiDestiny簽訂了一項價值4億美元的許可協(xié)議（PDF），諾和諾德將獲得基因控制療法EPI01的全球權(quán)利，該療法近期剛剛完成對鐮狀細胞病的1期試驗。

鐮狀細胞?。⊿CD）是由不易溶解的鐮狀血紅蛋白（HbS）在紅細胞中的聚集和沉淀引起的，這會破壞紅細胞并阻塞血管，導(dǎo)致器官損傷、疼痛危機和過早死亡。但到目前為止，尚無方法可以治愈SCD?，F(xiàn)有的治療方法既不針對疾病的根本原因，也不會延緩疾病進展。這一領(lǐng)域還有巨大的未被滿足的醫(yī)療需求。

EpiDestiny研發(fā)的EPI01是四氫尿苷（tetrahydrouridine）和地西他濱（decitabine）的組合，這些組分可以共同抑制DNMT1，這是一種可以通過表觀遺傳沉默胎兒血紅蛋白（HbF）的酶。HbF增加對SCD和β地中海貧血患者都很重要，它通過干擾突變的鐮狀血紅蛋白的聚合來改善SCD患者的預(yù)后。HbF升高與紅細胞半衰期增加、疼痛次數(shù)減少和預(yù)期壽命增加相關(guān)。抑制DNMT1就可以增加HbF，從而改善治療結(jié)局。

EPI01的療效在1期研究中得到了證實。在一小部分患者中進行的試驗顯示，EPI01增加了HbF的水平。EpiDestiny表示，EPI01提供了一種控制基因表達的有效方法，而不會引起羥基脲的**問題。

根據(jù)協(xié)議條款，諾和諾德將向EpiDestiny支付4億美元的前期付款和研發(fā)及推廣里程碑付款。作為回報，諾和諾德將獲得EPI01在SCD和β-地中海貧血方面的全球權(quán)利，EpiDestiny則保持其在癌癥適應(yīng)癥中的權(quán)利。

▲諾和諾德首席科學(xué)官Mads Krogsgaard Thomsen博士（圖片來源：Novo Nordisk官方網(wǎng)站）

“這是諾和諾德進入一個新的治療領(lǐng)域的絕佳機會，這一領(lǐng)域與我們現(xiàn)有的生物醫(yī)藥業(yè)務(wù)密切相關(guān)，因此可以利用我們的核心研發(fā)和推廣能力為患有嚴重慢性病的患者帶來顯著差異。我們期待與EpiDestiny、以及鐮狀細胞病專家和患者群體緊密合作。我們相信，我們可以共同為全球的SCD患者及其家屬帶來重大改變。”諾和諾德首席科學(xué)官Mads Krogsgaard Thomsen博士在一份聲明中表示。

我們期待兩家公司的合作能盡快為SCD患者帶來有效治療。

參考資料：

[1] Novo moves into sickle cell with $400M EpiDestiny deal

[2] Novo Nordisk Ties Up Sickle Cell Disease Treatment in $400M Deal

[3] EpiDestiny官方網(wǎng)站

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