知名財經(jīng)網(wǎng)站RTTNews指出,在剛剛過去的一周,生物技術領域為投資者帶來了一些驚喜,同時也帶來了一些壞消息。其中一個驚喜是Pacira公司產(chǎn)品Exparel作為局部**神經(jīng)阻滯劑的補充新藥申請,之前已被FDA專家委員會否決,卻在4月7日意外獲得了FDA的批準。
上周,SELLAS生命科學集團(SLE)表現(xiàn),得益于NeuVax治療乳腺癌II期臨床的積極中期數(shù)據(jù),該公司股價幾乎翻了一倍(99%)。
NewLink Genetics上周表現(xiàn)最差,在默沙東與Incyte組合療法Keytruda/epacadostat治療黑色素瘤III期臨床遭遇滑鐵盧后,該公司宣布了將重新審查臨床項目的決定,導致股價暴跌42%。
RTTNews溫馨提醒,在本周以下公司將有重要消息發(fā)布,投資者需保持警惕。
1、Selecta Biosciences Inc.(SELB)
Selecta是一家臨床階段的生物制藥公司,致力于開發(fā)有針對性的免疫治療(藥物)和**,用以調(diào)節(jié)免疫應答治療疾病。其先導候選產(chǎn)品為SEL-212正在一項II期臨床研究中,評估治療慢性重度痛風的潛力。去年6月15日,Selecta公布了該項II期研究的初步數(shù)據(jù)后,公司股價當天上漲9%。來自該研究的更新數(shù)據(jù)于2017年11月7日公布,隨后公司大幅下挫54%。
溫馨提示:Selecta將在本月10日在泛美抗風濕聯(lián)盟(PANLAR)大會上公布正在進行的SEL-212治療慢性重度痛風的II期研究數(shù)據(jù)。
上周五,該公司股票收盤價為10.20美元,下降3.04%。
2、Eiger BioPharmaceuticals Inc. (EIGR)
Eiger是一家專注于罕見病新藥研發(fā)的臨床階段生物制藥公司。公司將在4月11日更新慢性定型肝炎病毒(HDV)注冊項目的最新進展。lonafarnib是該公司HDV項目中的先導藥物,預計將在今年底進入III期臨床開發(fā)。
溫馨提示:Eiger另一HDV候選藥物是lambda,目前正處于一項II期臨床研究(LIMT HDV),該研究的積極中期分析數(shù)據(jù)已在2017年美國肝病研究協(xié)會(AASLD 2017)會議上公布。
上周五,該公司股票收盤價為9.10美元,下降11.65%。
3、Aeglea BioTherapeutics Inc. (AGLE)
Aeglea是一家臨床階段的生物技術公司,專注于開發(fā)創(chuàng)新的工程化人酶療法,用于罕見遺傳性疾病和癌癥的治療。公司的先導候選藥物為pegzilarginase(AEB1102),目前正處于I/II期臨床開發(fā),治療成人及兒童精氨酸酶1缺乏癥。該項研究旨在招募10例患者(成人和兒童),研究包括2個部分:單劑量部分和重復劑量部分。
精氨酸酶1缺乏癥是一種罕見的遺傳性疾病,特征是血液中氨的逐漸積累。在2018年3月12日,該公司公布了I/II期臨床研究令人鼓舞的數(shù)據(jù),包括pegzilarginase治療2例成人患者的重復劑量數(shù)據(jù)以及1例兒科患者的單劑量遞增數(shù)據(jù)。
溫馨提示:來自該項I/II期研究的新數(shù)據(jù),預計將在4月12日召開的美國醫(yī)學遺傳學和基因組學會(ACMG)年度臨床遺傳學會議上公布。
上周五,該公司股票收盤價為8.92美元,下降8.89%。
4、MediciNova Inc. (MNOV)
MediciNova是一家專注于開發(fā)治療神經(jīng)、呼吸、肝 臟疾病領域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司。公司的核心臨床項目之一是MN-001,用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和特發(fā)性肺纖維化(IPF)。
4月1日,公司宣布基于中期分期所取得的顯著療效數(shù)據(jù),將提前終止MN-001治療NASH和伴高甘油三酯血癥的非酒精性脂肪性肝 臟疾病的II期臨床研究。中期分析顯示,經(jīng)過8周治療后,MN-001使平均血清甘油三酯顯著降低,從治療前的260.1mg/dL下降至185.2mg/dL,達到了研究的主要終點。在研究過程中,未發(fā)生明顯的臨床安全性和耐受性問題。
溫馨提示:詳細的中期分析數(shù)據(jù)將在4月11-15日在法國巴黎舉行的2018年第53屆歐洲肝病研究學會年會暨國際肝病大會(ILC2018/EASL)上公布。
上周五,該公司股票收盤價為12.24美元,下降4%。
5、Galectin Therapeutics Inc. (GALT)
Galectin是一家專注于開發(fā)治療慢性肝病、皮膚病、癌癥創(chuàng)新藥物的生物制藥公司。公司的先導候選藥物為GR-MD-02,用于治療伴有肝硬化的NASH,這是伴肝纖維化NASH的最晚期類型。
GR-MD-02治療NASH肝硬化已在一項IIb期臨床研究(NASH-CX)中獲得成功。根據(jù)2017年12月5日公布的數(shù)據(jù),在沒有食管靜脈曲張的NASH肝硬化患者中,與安慰劑相比,GR-MD-02使HVPG評價結(jié)果(肝靜脈壓力梯度)實現(xiàn)了統(tǒng)計學顯著和臨床意義的降低,達到了研究的主要終點。該研究中,沒有食管靜脈曲張的NASH肝硬化患者約占入組該研究患者總數(shù)的50%。
溫馨提示:Galectin預計將在ILC2018/EASL上公布IIb期臨床研究NASH-CX的數(shù)據(jù)以及公司在NASH肝硬化和門靜脈高壓患者中開展的創(chuàng)新工作。
上周五,Galectin公司股價為4.68美元,增長2.41%。
6、Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY)
Alnylam是新興的RNA干擾(RNAi)技術領域的先驅(qū),其先導RNAi候選藥物為patisiran,用于治療遺傳性ATTR(hATTR)淀粉樣變性的治療。目前,patisiran正在接受FDA的審查,預計將在2018年8月11日獲得審查結(jié)果。
Alnylam另一款實驗性RNAi藥物是givosiran,用于治療急性肝卟啉癥(AHPs),目前正在進行的研究包括:
(1)一項I/II臨床研究,評價givosiran皮下制劑的長期安全性和臨床療效;
(2)一項III期臨床研究ENVISION,評價givosiran治療AHPs的療效和安全性;
(3)一項多國前瞻性觀察性研究EXPLORE,旨在描述經(jīng)歷反復發(fā)作或接受預防性治療來預防發(fā)作的AHPs患者的自然史和臨床管理。
溫馨提示:來自I/II期研究的新數(shù)據(jù)以及來自EXPLORE研究的數(shù)據(jù)將在ILC2018/EASL上公布。
上周五,該公司股票收盤價為95.08美元,下降1.41%。
7、Blueprint Medicines Corp. (BPMC)
Blueprint是一家專注于開發(fā)新一代靶向和強效激酶藥物用于改善基因組病患者的生物制藥公司?;蚪M病是指涉及DNA序列為基礎的鄰接基因重排機制的某些綜合征。
該公司的臨床候選藥物包括avapritinib(BLU-285)、BLU-554、BLU-667,目前均處于I期臨床測試。其中,BLU-285用于治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤和晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥,BLU-554用于治療晚期肝細胞癌,BLU-667則是一種強效選擇性RET抑制劑,用于治療存在RET異常改變(突變、融合、耐藥突變)的癌癥類型。
溫馨提示:BLU-667治療RET異常改變的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌、其他晚期實體瘤的I期臨床研究的初步數(shù)據(jù)將在2018年4月15日舉行的美國癌癥研究協(xié)會(AACR)年度會議上公布。
上周五,該公司股票收盤價為89.64美元,下降2.57%。
8、ArQule Inc. (ARQL)
ArQule是一家專注于開發(fā)靶向療法治療癌癥和罕見病的生物制藥公司。該公司的臨床候選藥物包括:
(1)ARQ 087(derazantinib),處于III期臨床,治療肝內(nèi)膽管癌;
(2)ARQ 531,處于Ia/Ib期臨床,治療血紅素惡性腫瘤;
(3)ARQ 092(miransertib),處于Ib期臨床,聯(lián)合卡鉑+紫杉醇、聯(lián)合紫杉醇、聯(lián)合阿那曲唑治療所選定的實體腫瘤;
(4)ARQ 751,處于I期劑量遞增研究,治療攜帶AKT-1/2/3基因改變、PI3K激活突變、PTEN缺失及其他可訴性PETN突變的晚期實體瘤。
溫馨提示:來自Ib期臨床研究中ARQ 092聯(lián)合阿那曲唑治療PIK3CA或AKT1突變的子宮內(nèi)膜癌和卵巢癌的數(shù)據(jù),以及ARQ 751 I期劑量遞增研究的數(shù)據(jù),將在4月15日公布。
上周五,該公司股票收盤價為2.85美元,下降3.39%。
9、百時美施貴寶 (BMY)
百時美施貴寶(BMS)是一家以科研為基礎的跨國生物制藥,在2018年全球藥企排行榜中名列第13位。
溫馨提示:BMS免疫組合療法Opdivo+Yervoy治療中高風險晚期腎細胞癌的補充生物制品許可正在接受FDA的優(yōu)先審查,預計將在4月16日獲得最終審查結(jié)果。
Opdivo和Yervoy 是BMS最暢銷的藥物。2017年,Opdivo的全球銷售額為49.5億美元,較2016年增長31%;Yervoy的全球銷售額為12.4億美元,較2016年增長18%。
上周五,BMS股票收盤價為60.88美元,下降2.29%。(新浪醫(yī)藥編譯/newborn)
文章參考來源:An Ear To The Pharma: 9 Stocks To Watch This Week (SELB, AGLE, BPMC, MNOV…)
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