血友病是一組遺傳性凝血因子缺乏導致的出血性疾病，主要分為甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數(shù)約占80%～85%，乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人數(shù)約占15%～20%。
血友病的治療很簡單，只需要按時注射“凝血因子”，預防出血的發(fā)生，血友病人就可以像正常人一樣健康。那么目前國內(nèi)市場上的“凝血因子”都有哪些呢？哪些品種可以國產(chǎn)？又有哪些新藥正在研發(fā)中？今天是世界血友病日，讓我們一起走進血友病患者的守護神——“凝血因子”的世界。
據(jù)藥統(tǒng)計目前在國內(nèi)已上市治療A型血友病的藥物有人凝血因子Ⅷ，注射用重組人凝血因子Ⅷ，注射用重組人凝血因子Ⅶa；治療血友病B的藥物主要有注射用重組人凝血因子Ⅸ，注射用重組人凝血因子Ⅶa，人凝血酶原復合物。
不過，目前能夠國產(chǎn)的僅有2個品種，分別是人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復合物，且由于生產(chǎn)這兩種藥物要求的技術含量甚高，國內(nèi)目前獲批生產(chǎn)的企業(yè)寥寥無幾。生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ的企業(yè)有華蘭生物工程股份有限公司，綠十字生物制品，上海萊士血液制品等企業(yè)，詳情如下表:
生產(chǎn)人凝血酶原復合物的有上海萊士血液制品、華蘭生物、上海新興醫(yī)藥等企業(yè)，詳情如下表：
其它，如注射用重組人凝血因子Ⅷ，注射用重組人凝血因子Ⅸ，注射用重組人凝血因子Ⅶa 3種藥物只能靠進口。據(jù)藥智藥品中標數(shù)據(jù)庫顯示，注射用重組人凝血因子Ⅷ已經(jīng)在25個地區(qū)有中標消息，250IU*1這個規(guī)格2017年的中標平均價格為1033.75元；注射用重組人凝血因子Ⅸ在11個地區(qū)中標消息，250IU*1這個規(guī)格2017年的中標平均價格為2135元；注射用重組人凝血因子Ⅶa在25個地區(qū)有中標消息，1mg(50K單位)*1這個規(guī)格2017年的中標平均價格為5990.73元。
由此，我們也可以看出，3個進口藥在市場上分布較廣，而且價格昂貴，相對于可以國產(chǎn)的人凝血因子Ⅷ200IU*1這個規(guī)格2017年的平均中標價（408.4元），高出2倍甚至十幾倍。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)和世界血友病聯(lián)盟(WHF)統(tǒng)計，目前中國約有10萬人患有血友病，且每五年按70%增長。面對血友病患者如此嚴峻的增長速度，可想而知，市場對藥物的需求量將會日益增大。
就目前國內(nèi)相關產(chǎn)品的上市和市場情況來講，不僅滿足不了患者的需求量，更不能減輕患者的經(jīng)濟負擔，盡管以上提及的5個品種有4個（除注射用重組人凝血因子Ⅶa）已經(jīng)納入醫(yī)保，但是醫(yī)?？梢詧箐N的也是少數(shù)費用，大多數(shù)還是要血友病患者自己承擔。
不過，慶幸的是，國內(nèi)企業(yè)從未停下過研發(fā)血友病藥物的腳步。目前已有企業(yè)拿到生產(chǎn)批件的品種，如人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復合物，還有很多企業(yè)正在努力申報臨床或生產(chǎn)；只能依靠進口的品種，也有國內(nèi)企業(yè)正在申請相關新藥。
據(jù)藥智注冊與受理數(shù)據(jù)庫顯示，截止目前，CDE共受理的人凝血因子Ⅷ新藥批件共40個，其中報臨床31個，報生產(chǎn)9個。報生產(chǎn)的9個批件中，有6個已經(jīng)獲批，其余3個批件為博雅生物、陜西康寶生物和成都蓉生藥業(yè)在2017-2018年期間申報，前兩個企業(yè)為上市申請，后1個企業(yè)的批件已被納入優(yōu)先審評審批（具體如圖1）。
圖1
CDE共受理的人凝血酶原復合物新藥批件共28個，其中報臨床17個，報生產(chǎn)11個。報生產(chǎn)的11個批件中，南岳生物、山西康寶生物為2017年新申報企業(yè)，前者為上市申請，后者已被納入優(yōu)先審評審批品種（具體如圖2）。
圖2
另外，僅依靠進口的3個品種中，只有注射用重組人凝血因子Ⅷ有國內(nèi)企業(yè)申報新藥的記錄，共9條，都為報臨床。其中正大天晴和神州細胞工程兩個公司的批件已批準臨床（具體如圖3）。
圖3
據(jù)藥智中國臨床試驗數(shù)據(jù)庫顯示，神州細胞工程申報的注射用重組人凝血因子Ⅷ治療甲型血友病的臨床研究已經(jīng)進入3期試驗（具體如圖4）。
圖4
值得一提的是，開封制藥申報的注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白，也于2018年3月9日獲CDE受理，而且由于開封制藥于2017年11月被輔仁藥業(yè)并購，該藥也被一并被輔仁藥業(yè)收入囊中。據(jù)輔仁公告顯示，該藥是一種治療血友病A類新藥，采用了Fc融合技術以提高凝血因子Ⅷ的半衰期，具有提供長效止血功能、降低給藥頻率的潛力。
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