治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的新藥DS-5141是由日本藥企第一三共開(kāi)發(fā)，下屬的孤兒藥治療研究所（ODTI）來(lái)執(zhí)行。
DS-5141主要通過(guò)誘導(dǎo)外顯子45跳越的肌營(yíng)養(yǎng)蛋白R(shí)NA中介刺激，從而產(chǎn)生功能不全但仍然具有功能的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白來(lái)治療DMD。
孤兒藥治療研究所（ODTI）是第一三共和三菱UFJ銀行于2013年投資成立，屬于公司風(fēng)險(xiǎn)投資（VC）項(xiàng)目。
這個(gè)一期和二期臨床試驗(yàn)總共計(jì)劃招募6名5歲-10歲的DMD患者。其中，患者皮下注射給藥，每周一次劑量遞增。
臨床試驗(yàn)從2016年開(kāi)始，共計(jì)12周的治療，連續(xù)給藥，計(jì)劃今年完成。
DS-5141在去年4月被授予“先驅(qū)療法”指定，這是一個(gè)日本政府鼓勵(lì)全球最新的突破性療法研發(fā)，加速治療罕見(jiàn)病等重大疾病的政策。
先驅(qū)療法的項(xiàng)目一般在臨床試驗(yàn)和新藥獲批方面得到優(yōu)先審評(píng)和事先溝通。
第一三共近期公布了評(píng)價(jià)DS-5141的安全性和有效性的試驗(yàn)的結(jié)果。
結(jié)果顯示，作為主要研究終點(diǎn)的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白表達(dá)雖然部分發(fā)現(xiàn)，但是并沒(méi)有在全部患者中被明確證實(shí)。
但是，作為次要終點(diǎn)，DS-5141在所有患者中證實(shí)，通過(guò)外顯子45跳躍獲得的RNA中介刺激的產(chǎn)生。
在安全性方面，這項(xiàng)研究沒(méi)有發(fā)現(xiàn)安全性問(wèn)題，如停藥和臨床問(wèn)題的不良事件。
未達(dá)到主的研究終點(diǎn)，并不意味著這個(gè)新藥的結(jié)束，第一三共表示將爬起來(lái)再戰(zhàn)。
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良發(fā)病沒(méi)有民族差異，每3500名新生男嬰中就有一例發(fā)生，因此，對(duì)此的努力不能停止，公司在新聞稿中表示。
“本研究證實(shí)了安全性和外顯子跳躍活性，我們將繼續(xù)致力于盡快為肌營(yíng)養(yǎng)不良患者開(kāi)發(fā)新的治療方案。”
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