當(dāng)明星科學(xué)家開(kāi)始創(chuàng)業(yè)，會(huì)發(fā)生什么？
5月15日，80后華人科學(xué)家、美國(guó)博德研究所核心成員張鋒教授和David Liu 教授等人共同創(chuàng)立 Beam Therapeutics，將以革命性的基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)的遺傳療法。值得一提的是，這家新銳也是首個(gè)利用 CRISPR 單堿基基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)全新療法的公司。
公司成立當(dāng)日即宣布完成了高達(dá)8700萬(wàn)美元的A輪融資，本輪融資由知名風(fēng)投機(jī)構(gòu)F -Prime Capital Partners 與 ARCH Venture Partners 共同領(lǐng)投。
張鋒作為當(dāng)今CRISPR領(lǐng)域首屈一指的科學(xué)家，在2017年年初贏得了基因編輯技術(shù)專利戰(zhàn)，奠定了自己在基因編輯領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。贏得最珍貴的基因編輯技術(shù)專利戰(zhàn)最明顯地一項(xiàng)影響是，讓其公司Editas Medicine 在當(dāng)天股價(jià)立刻大漲28.84%。
憑借此項(xiàng)技術(shù)，他在2017年8月15日獲得被視為“諾獎(jiǎng)風(fēng)向標(biāo)”之一的阿爾伯尼生物醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)，成為繼北京大學(xué)教授謝曉亮之后，第二名獲此殊榮的華人科學(xué)家。
1.張鋒要做什么？
基因療法的概念最早來(lái)自20世紀(jì)中期，從概念轉(zhuǎn)化為臨床試驗(yàn)在20世紀(jì)90年代初，其被認(rèn)為是一種革命性的技術(shù)，有望治療幾乎任何一種疾病。而這家新銳的核心技術(shù)來(lái)自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準(zhǔn)地對(duì)DNA或RNA上的單個(gè)堿基進(jìn)行編輯。
Beam Therapeutics指出，其單堿基編輯技術(shù)是CRISPR基因編輯工具的全新應(yīng)用。這項(xiàng)技術(shù)有兩個(gè)關(guān)鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點(diǎn)的CRISPR酶。可以通過(guò)使用不同的酶，來(lái)靶向DNA或RNA。第二個(gè)關(guān)鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR 基因編輯技術(shù)不同，這種酶主要涉及對(duì)堿基的化學(xué)修飾，不會(huì)切開(kāi)DNA或RNA，理論上安全性更高。
多數(shù)認(rèn)為，Beam Therapeutics 的這項(xiàng)突破性技術(shù)有著極高的靈活性。首先，通過(guò)靶向DNA，一次使用就永久地修正特定組織里的基因錯(cuò)誤。而靶向 RNA 則能在短期內(nèi)調(diào)整蛋白質(zhì)的功能。也就是說(shuō)，研究人員可以自主選擇作用的時(shí)長(zhǎng)；其次，其CRISPR 酶和堿基修飾酶都已模塊化，研究人員可以根據(jù)需求，對(duì)其進(jìn)行自由組合。
而這家新成立的公司稱，其將專注于四大領(lǐng)域的發(fā)展：基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異；基因調(diào)節(jié)：編輯基因的調(diào)控元件；基因沉默：引入終止密碼子，從而關(guān)閉基因翻譯；基因重編碼：通過(guò)編輯密碼子，改變蛋白質(zhì)的氨基酸序列。
其官網(wǎng)顯示：“利用這項(xiàng)技術(shù)，我們能精準(zhǔn)地修復(fù)一系列導(dǎo)致疾病的點(diǎn)突變，（在基因組里）寫入有利于預(yù)防疾病的遺傳變異，或是調(diào)節(jié)致病基因的表達(dá)。”
“有著下一代基因編輯技術(shù)、世界級(jí)的管理團(tuán)隊(duì)以及豐厚資源的Beam相當(dāng)獨(dú)特，不僅有望改變我們對(duì)疾病的治療方式，還有望改變對(duì)疾病的預(yù)防手段”， ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同創(chuàng)始人Robert Nelsen先生如此說(shuō)明。
2.基因療法是未來(lái)醫(yī)療的方向嗎？
基因治療是指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷或異常引起的疾病，來(lái)達(dá)到治療人類疾病的目的，其被看做人類之光，是近年來(lái)炒的火熱的醫(yī)學(xué)概念。
美國(guó)作為全球創(chuàng)新方向的風(fēng)向標(biāo)，2017年8月31日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華公司的CAR-T療法Kymriah上市，用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病，這是FDA批準(zhǔn)的首款基因治療藥物。CAR-T療法獲準(zhǔn)上市，既標(biāo)志著廣受關(guān)注的CAR-T療法得到社會(huì)認(rèn)可，也標(biāo)志著基因療法時(shí)代的來(lái)臨。
隨后的兩個(gè)月，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了第二款癌癥基因療法，面向淋巴癌成年患者。這項(xiàng)治療方案稱為“Yescarta”，Yescarta療法治療了101位患者，大約72%的患者表示其腫瘤萎縮，大約50%的患者在治療8個(gè)月之后沒(méi)有任何疾病跡象。
而中國(guó)的基因療法也緊隨其后，2017年12月，中國(guó)的第一例采用基因治療重型β地中海貧血的患者，在廣州南方醫(yī)院順利完成細(xì)胞產(chǎn)品回輸，開(kāi)創(chuàng)了國(guó)內(nèi)遺傳疾病基因治療之先河。
雖然基因技術(shù)奇妙，但也有大量的科學(xué)家對(duì)這種技術(shù)的發(fā)展產(chǎn)生擔(dān)憂，因?yàn)榛蛑委熒婕皟?nèi)、外源性基因重組，因此有可能引起細(xì)胞基因突變、原癌基因的激活或者抑制基因的關(guān)閉，從而導(dǎo)致細(xì)胞惡變（盡管這種幾率很低）。而外源性基因的大量出現(xiàn)，可能導(dǎo)致嚴(yán)重的免疫反應(yīng)。
雖然在最近的十來(lái)年里，有關(guān)基因治療的研究進(jìn)一步深化，讓基因療法有了巨大的臨床進(jìn)展，但是也是一個(gè)充滿巨大風(fēng)險(xiǎn)的領(lǐng)域。挑戰(zhàn)來(lái)自包括處理整合性基因載體的遺傳**、降低基因編輯的脫靶效應(yīng)和提高基因遞送和編輯效率等等。
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