今日，輝瑞（Pfizer）公司宣布新藥tafamidis獲得了美國FDA頒發(fā)的突破性療法認定，用于治療轉甲狀腺素蛋白心肌?。╰ransthyretin cardiomyopathy）患者。
轉甲狀腺素蛋白心肌病是一種罕見，致命，并且與進行性心力衰竭有關的疾病，常常未得到正確的診斷。這種疾病的發(fā)病率目前尚不清楚，據估計只有不到1％的人患有這種疾病。目前尚沒有針對該疾病的批準藥物，患者的平均預期壽命從診斷開始只有3到5年。
Tafamidis是一種專門針對該罕見病的在研藥物。2012年，tafamidis在歐盟和美國被授予孤兒藥資格。2017年5月，美國FDA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格。此外，2018年3月，日本厚生勞動省為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅資格）。
▲Tafamidis的分子結構式（圖片來源：By Anypodetos (Own work) [CC0], via Wikimedia Commons）
這一突破性療法認定獲得了tafamidis 3期臨床試驗ATTR-ACT的研究結果支持。在這項3期臨床試驗中，研究人員們招募了441名患者，第一組每日口服20毫克tafamidis，第二組每日口服80毫克tafamidis，第三組則接受安慰劑的治療。該研究的主要目的是在長達30個月的時間里，比較服用tafamidis與服用安慰劑的患者，在全因死亡率和心血管事件相關的住院上是否有差異。結果表明，tafamidis顯著減少了這兩項指標。
輝瑞公司全球產品開發(fā)，罕見病部門高級副總裁兼首席開發(fā)官Brenda Cooperstone博士表示：“此次突破性療法認定是向前邁出的重要一步，為患有罕見致命疾病的轉甲狀腺素蛋白心肌病患者提供潛在的新治療方案。我們期待著通過這一快速流程與FDA合作，以實現醫(yī)療需求未滿足的患者需求。”
我們期待這款突破性療法能夠早日上市，挽救患有罕見致命疾病患者的生命。
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