盡管孤兒藥的高價格備受關(guān)注，但預(yù)計在未來六年里，孤兒藥品的增長速度仍將是其他制藥行業(yè)的兩倍。
根據(jù)EvaluatePharma的報告顯示：從現(xiàn)在到2024年，孤兒藥品銷售收入將每年增長11%，而同期整個制藥市場的增長率為6.4%。
到2024年，孤兒藥物預(yù)計將占所有處方藥銷售的五分之一，并在全球產(chǎn)生2620億美元收入。到2024年，腫瘤藥物將占孤兒藥品銷售的一半，其次是血液紊亂治療用藥，約占市場的12%。
分析人士預(yù)計，盡管孤兒藥物是市場上最昂貴的藥物之一，但近期限制藥品價格的壓力不會對孤兒藥品造成很大影響。根據(jù)這份報告，2017年孤兒藥物的價格中位數(shù)為每人每年14.7萬美元，而非孤兒藥物則為30708美元。
報告稱，2017年，美國最昂貴的藥物是Soliris，這是一種來自Alexion公司的罕見疾病治療藥物，每年每名患者在該藥物上將花費超過50萬美元。預(yù)計2018年Biogen的脊髓性肌萎縮藥物Spinraza(75萬美元)或BioMarin公司用于貝敦氏癥治療的Brineura(每年70.2萬美元)將占據(jù)榜首。
盡管諾華目前在全球孤兒藥物銷售方面處于領(lǐng)先地位，但該報告預(yù)測，Celgene的兩種多發(fā)性骨髓瘤療法Revlimid和Pomalyst將在2024年前將Celgene推向全球孤兒藥物銷售的領(lǐng)先地位。
諸如默沙東的Keytruda和百時美施貴寶的Opdivo等重磅腫瘤學(xué)藥物也將在2024年名列收入前茅。這份報告預(yù)測，兩種藥物在未來六年的銷售額將出現(xiàn)兩位數(shù)的年增長率。
在美國，罕見疾病被定義為患者人數(shù)在20萬以下的疾病類型。2017年，美國食品藥品管理局開始對其孤兒藥品的指定程序進行現(xiàn)代化改造。該機構(gòu)的目標(biāo)是處理積壓的孤兒藥品指定申請，并簡化今后申請的程序，使藥品制造商更有積極性去研發(fā)這些罕見的疾病療法。
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