基因泰克白血病新藥遞交補充上市申請

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來源：藥明康德

2018-07-13

今日，羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了關于Venclexta（venetoclax）的補充新藥申請（sNDA）。如果申請獲批，Venclexta可與去甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)合治療不適用高劑量化療的急性骨髓性白血?。ˋML）初治患者。

今日，羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了關于Venclexta（venetoclax）的補充新藥申請（sNDA）。如果申請獲批，Venclexta可與去甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)合治療不適用高劑量化療的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。

急性骨髓性白血病是成人中最常見的侵襲性白血病，也是所有白血病類型中存活率的一種。即使用的治療方案，65歲以上的老年患者五年生存率也不足5%。據(jù)統(tǒng)計，美國每年約有2萬人診斷出AML，歐洲約有1.8萬人。這一領域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

Venclexta是一款由基因泰克與艾伯維（AbbVie）合作開發(fā)的新藥，是一種能選擇性結合B細胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制劑。BCL-2在細胞凋亡（程序性死亡）中起著重要作用。AML中BCL-2的過度表達已被證明與該病對特定療法的抗性相關，而阻斷BCL-2蛋白則可能恢復細胞的“信號系統(tǒng)”，讓癌細胞實現(xiàn)自我摧毀，達到抗癌目的。

此次申請?zhí)峤皇腔趦身椗R床試驗研究的結果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在評估Venclexta作為聯(lián)合療法與去甲基化藥物阿扎胞苷（Azacitidine）或地西他濱（decitabine）聯(lián)用，針對未經(jīng)治療但不適于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在評估Venclexta作為聯(lián)合療法與LDAC聯(lián)用，針對未經(jīng)治療但不適于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性。兩項研究皆為臨床劑量遞增和擴增研究，研究終點皆包括完全緩解率（有無全血計數(shù)恢復，CR/CRi），OS（總生存期）和安全性。

M14-358的試驗結果顯示，Venclexta（400毫克）的CR / CRi為73%。所有Venclexta劑量組的中位OS為17.5個月（95%CI：12.3-尚未達到）。

M14-387的試驗結果顯示，Venclexta（600 mg劑量）的患者CR / CRi為62%。中位OS為11.4個月（95%CI：5.7-15.7）。

基因泰克首席醫(yī)學官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負責人Sandra Horning博士說：“今年美國將有近2萬人被診斷出患有AML，其中許多人無法接受高強度化療這一標準療法。AML是一種侵襲性疾病，在所有白血病中的存活率，我們期待與FDA緊密合作，盡快把這種潛在治療選項提供給那些非常難以治療的血癌患者。”

我們期待這一sNDA能順利得到批準，并祝愿Venclexta在其他臨床試驗中表現(xiàn)良好，早日為更多的血癌患者帶去福音。

參考資料：

[1] Genentech Announces Submission of Supplemental New Drug Application for Venclexta for People With Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Chemotherapy

[2] Genetech官網(wǎng)

[3] 羅氏白血病新藥今日獲突破性療法認定

[4] Venetoclax: A new wave in hematooncology

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