近日，Emmaus Life Sciences宣布在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了其為期48周的Endari（L-谷氨酰胺口服粉劑）3期臨床試驗的結(jié)果，該結(jié)果支持美國FDA于2017年7月對該藥物的批準(zhǔn)，用于減少5歲及以上鐮狀細(xì)胞病成人和兒童患者的急性并發(fā)癥。
鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液病，表現(xiàn)為產(chǎn)生改變形式的血紅蛋白，它們聚合并變成纖維狀，導(dǎo)致紅細(xì)胞變硬并變形，因此它們看起來像鐮刀形而不是柔軟的圓形。鐮狀細(xì)胞病患者會經(jīng)歷衰弱的鐮狀細(xì)胞危象發(fā)作，這種情況在剛性、粘性和不靈活的紅細(xì)胞阻塞血管時發(fā)生。鐮狀細(xì)胞危象由于輸送到組織的氧氣不足（稱為組織缺血和炎癥），而導(dǎo)致難以忍受的疼痛。這些事件可能導(dǎo)致各種其他不良后果，如需要住院治療的急性胸部綜合征。鐮狀細(xì)胞病是一種孤兒疾病，影響了美國約10萬人和全世界數(shù)百萬人，具有顯著的未滿足醫(yī)療需求。
Endari于2017年7月獲得美國FDA的批準(zhǔn)，作為處方口服療法用于減少5歲及以上鐮狀細(xì)胞病成人和兒童患者的急性并發(fā)癥。Endari是近20年來首個用于減少成人鐮狀細(xì)胞病急性并發(fā)癥的治療方法，也是首個被批準(zhǔn)用于減少5歲及以上鐮狀細(xì)胞病兒童患者急性并發(fā)癥的治療方法。Endari已在美國獲得孤兒藥資格，在歐盟獲得孤兒藥用產(chǎn)品（Orphan Medicinal Product）資格。
Endari的療效在臨床試驗中也得到證實。這項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的多中心3期試驗評估了與安慰劑相比，每天兩次口服Endari（每劑每公斤體重0.3克）的有效性和安全性。該研究共有230名患者，他們按2：1的比例被隨機(jī)分配接受L-谷氨酰胺（152名患者）或安慰劑（78名患者）。
研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受Endari治療的患者的鐮狀細(xì)胞危象顯著減少25％（p = 0.005），住院率顯著減少33％（p = 0.005）。其他結(jié)果顯示，住院累計天數(shù)降低41％（p = 0.02），急性胸部綜合征（ACS）發(fā)生率減少超過60％（8.6%比23.1%，p = 0.003）。
▲Emmaus創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Yutaka Niihara博士（圖片來源：Loma Linda University Health）
該研究共同作者、Emmaus創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Yutaka Niihara博士說：“Endari是首個獲批用于5歲及以上鐮狀細(xì)胞病兒童患者的療法，也是近20年來首個獲批用于成人患者的療法。我們在具有全球影響力的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上分享這些數(shù)據(jù)，希望可以提高對鐮狀細(xì)胞病的認(rèn)識，這是一種常見的遺傳性血液疾病，通常會影響非裔后代，以及中南美洲、中東、亞洲、印度和地中海裔的后代。”
美國鐮狀細(xì)胞病協(xié)會（The Sickle Cell Disease Association of America）總裁兼首席執(zhí)行官Beverley Francis-Gibson女士說：“鐮狀細(xì)胞病會影響美國成千上萬的人。雖然沒有普遍方法可以治愈這種威脅生命的疾病，但患者對治療方案的認(rèn)識和教育仍然對鐮狀細(xì)胞病群體非常重要。”
參考資料：
[1] Emmaus Life Sciences Announces the New England Journal of Medicine has Published the Phase 3 Trial Results of Endari? ™
(L-Glutamine Oral Powder) in Sickle Cell Disease
[2] A Phase 3 Trial of l-Glutamine in Sickle Cell Disease
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