1、Sangamo宣布8400萬美元收購(gòu)TxCell和下一代細(xì)胞治療技術(shù)
總部位于美國(guó)加州的Sangamo Therapeutics宣布與法國(guó)細(xì)胞療法公司TxCell達(dá)成協(xié)議，以7200萬歐元（約8400萬美元）的價(jià)格收購(gòu)后者。Sangamo Therapeutics是家基因編輯公司，致力于將突破性科學(xué)轉(zhuǎn)化為基因組療法，利用基因組編輯、基因治療、基因調(diào)控和細(xì)胞療法等科技改變患者的生活。TxCell公司則擁有技術(shù)精湛，經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)，在調(diào)節(jié)T細(xì)胞（Treg）研究開發(fā)領(lǐng)域領(lǐng)先。Sangamo預(yù)計(jì)，這次收購(gòu)將加速CAR-Treg療法進(jìn)入診所。在2019年，Sangamo預(yù)計(jì)在歐洲提交TxCell首個(gè)用于實(shí)體器官移植的CAR-Treg的臨床試驗(yàn)授權(quán)申請(qǐng)，并在之后啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)。此外，Sangamo打算利用自家的鋅指核酸酶（ZFN）基因編輯技術(shù)開發(fā)下一代自體和同種異體CAR-Treg細(xì)胞療法，用于治療自身免疫性疾病。
2、Gilead的Kite與Gadeta達(dá)成戰(zhàn)略合作，推動(dòng)T細(xì)胞受體技術(shù)用于實(shí)體腫瘤
Gilead公司的Kite與總部位于荷蘭的Gadeta簽署了一項(xiàng)協(xié)議，將致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于γ-δT細(xì)胞受體（TCR）的新型癌癥免疫療法。根據(jù)協(xié)議，Kite將資助研發(fā)，Gadeta將有資格獲得未來的里程碑付款。Kite還將在Gadeta進(jìn)行前期股權(quán)投資，并在符合某些R＆D里程碑后獲得Gadeta的額外股權(quán)。然后Kite將擁有收購(gòu)Gadeta的獨(dú)家選擇權(quán)。
Gadeta開發(fā)了一種專有技術(shù)，用于研究具有γδTCR的αβT細(xì)胞，稱為TEG，用于治療各種血液癌癥和實(shí)體瘤。根據(jù)評(píng)估先導(dǎo)TEG候選物的臨床前模型，該平臺(tái)有可能將表達(dá)α和βTCR鏈的常規(guī)T細(xì)胞的優(yōu)勢(shì)與來自識(shí)別癌細(xì)胞中新靶標(biāo)的γδT細(xì)胞衍生的TCR結(jié)合起來。與αβT細(xì)胞不同，γδTCR不需要表達(dá)細(xì)胞表面蛋白（主要組織相容性復(fù)合物（MHC）分子）用于靶標(biāo)識(shí)別，并且它們?cè)趬毫虼x條件下識(shí)別新靶標(biāo)的能力，使其有望開發(fā)為潛在有效的實(shí)體瘤的細(xì)胞療法。
3、Celgene提高CAR-T療法治療骨髓瘤的劑量
Celgene表示已經(jīng)提高了劑量，并擴(kuò)大了從bluebird bio許可的抗BCMA CAR-T候選藥物治療骨髓瘤的試驗(yàn)，但該公司仍然認(rèn)為它有望在2020年獲得批準(zhǔn)。這項(xiàng)名為KarMMa的研究是一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)和難治性骨髓瘤患者的2期試驗(yàn)，入組患者之前至少接受過三次治療，研究結(jié)果計(jì)劃用于支持2019年的監(jiān)管申請(qǐng)。這一變化意味著試驗(yàn)中bb2121的劑量已被提升至4.5億個(gè)CAR + T細(xì)胞，而受試者的數(shù)量也從之前的94個(gè)增加到140個(gè)。之前測(cè)試的劑量范圍是1.5-3億個(gè)細(xì)胞。
今年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）報(bào)告的早期臨床結(jié)果令bb2121充滿期待，針對(duì)18名患者，1.5億至3億劑量的給藥獲得近12個(gè)月的中位無進(jìn)展生存期（PFS）和50％的完全緩解率。該試驗(yàn)中途也從21名擴(kuò)大到43名患者。至關(guān)重要的是，腫瘤BCMA的表達(dá)水平顯示，緩解率似乎沒有差異——這可能意味著在治療前無需測(cè)試患者的BCMA表達(dá)。
4、PharmaCyte完成治療胰 腺癌的細(xì)胞療法的關(guān)鍵研究
PharmaCyte Biotech是一家臨床階段生物技術(shù)公司，使用特有的Cell-in-a-Box的細(xì)胞封裝技術(shù)，致力于開發(fā)針對(duì)癌癥和糖尿病的靶向細(xì)胞療法。該公司近日宣布，已經(jīng)成功完成了一項(xiàng)關(guān)于Cell-in-a-Box封裝細(xì)胞在“手動(dòng)復(fù)蘇”后的穩(wěn)定性研究，這些細(xì)胞將結(jié)合低劑量癌癥前藥異環(huán)磷酰胺用于治療局部晚期、非轉(zhuǎn)移性、不能手術(shù)的胰 腺癌（LAPC）。美國(guó)FDA要求從這種“手動(dòng)復(fù)蘇”研究中獲得的數(shù)據(jù)。
在個(gè)別研究地點(diǎn)，Cell-in-a-Box膠囊中的冷凍細(xì)胞需要進(jìn)行手動(dòng)復(fù)蘇，在輸入LAPC患者體內(nèi)前保存在室溫下。此次宣布的“手動(dòng)復(fù)蘇”研究的結(jié)果表明，在室溫下細(xì)胞的存活率至少30分鐘內(nèi)基本保持相同。這個(gè)結(jié)果用于定義介入放射科醫(yī)師在解凍后必須植入Cell-in-a-Box膠囊的時(shí)間，以確?；颊唧w內(nèi)的細(xì)胞活力。該研究確定了即將進(jìn)行的LAPC臨床試驗(yàn)的重要參數(shù)之一。
5、Nohla融資5600萬美元，開發(fā)通用型細(xì)胞療法
Nohla Therapeutics公司宣布結(jié)束1100萬美元的B輪第二次融資，將B輪融資總數(shù)提高到5600萬美元。Nohla公司是一家行業(yè)領(lǐng)先的開發(fā)通用，現(xiàn)成細(xì)胞療法的生物技術(shù)公司。該公司的細(xì)胞療法可以用于治療血癌和其它嚴(yán)重疾病。Nohla Therapeutics公司的產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)通過使用Notch受體的配體Delta1，能夠在體外促進(jìn)CD34+ 臍帶血干細(xì)胞和祖細(xì)胞的增殖。
Nohla公司的主打產(chǎn)品dilanubicel是一種通用，現(xiàn)成，在體外增殖的造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞產(chǎn)品。這些細(xì)胞已經(jīng)提前生產(chǎn)完畢并且冷藏保存好了，可以立即化凍使用。它與自體或患者特異性同種異體療法的區(qū)別在于不需要HLA組織匹配。Dilanubicel的設(shè)計(jì)讓它能夠在短期迅速提高造血功能，在提供短期骨髓功能的同時(shí)提供長(zhǎng)期免疫功效并可能提高移植細(xì)胞的存活率。Dilanubicel已經(jīng)在今年1月獲得歐盟授予的孤兒藥資格。日前Nohla公司宣布它又獲得了美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格，用于減少與造血干細(xì)胞移植相關(guān)的發(fā)病和死亡。目前，dilanubicel在兩項(xiàng)臨床2期試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)。來
參考資料：
[1] Sangamo Therapeutics to Acquire TxCell
[2] Kite and Gadeta Announce Strategic Collaboration to Advance Gamma Delta T Cell Receptor Technology for Solid Tumors
[3] Celgene ups dosing in trial of myeloma CAR-T bb2121
[4] Nohla Therapeutics Announces Second Closing of $56 Million Series B Financing
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