艾伯維（AbbVie）公司今日宣布，其重磅藥物Imbruvica（ibrutinib）與羅氏的Rituxan（rituximab）聯(lián)合構(gòu)成的組合療法獲得FDA批準，治療罕見血液疾病華氏巨球蛋白血癥（Waldenstr?m's macroglobulinemia，WM）。本次批準意味著這將成為針對WM的首款也是唯一一款“非化療組合療法”，這也是ibrutinib在過去五年里獲得的第九項批準。
WM是一類極為罕見且目前無法治愈的非霍奇金淋巴瘤（NHL），最常出現(xiàn)在較為年長的成年患者的骨髓中，對淋巴結(jié)與脾 臟 也可能產(chǎn)生影響。據(jù)估計，美國每年會增加2800個新發(fā)WM病例，這些患者急需一款新療法來降低病情的風險。
Ibrutinib是一款創(chuàng)新性布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，于2015年1月獲得批準用于WM的單藥治療。BTK是人體內(nèi)一類重要的信號分子，它參與了B細胞的受體信號通路，對于惡性B細胞的生存和擴散至關(guān)重要。通過抑制BTK，ibrutinib能抑制B細胞的不受控增殖，從而控制諸多血液癌癥的病情。
本次批準是基于一項比較ibrutinib+rituximab組合療法和rituximab單藥療法療效的3期雙盲試驗結(jié)果。在該試驗中，150名復發(fā)/難治性WM患者被隨機分為兩組，一組接受rituximab與ibrutinib（420mg）的組合治療，另一組接受rituximab的單藥治療。在第26.5個月，組合療法患者組的無進展生存率（PFS rate）結(jié)果明顯優(yōu)于單藥療法患者組。在第30個月，組合療法患者的無進展生存率達到了82%，而單藥療法患者僅為28%。除此之外，組合療法患者發(fā)生病情惡化甚至死亡的相關(guān)風險比單藥療法患者也降低了80%。
艾伯維子公司Pharmacyclics的臨床開發(fā)部負責人Thorsten Graef博士說：“本次的最新批準將為WM患者們帶來一項全新的強效療法選擇。我們對臨床發(fā)展項目獲得的堅實數(shù)據(jù)感到十分驕傲，這次批準也證實了ibrutinib具有的填補多項罕見病療法空白的潛能。”
Dana-Farber腫瘤研究所華氏巨球蛋白血癥中心主任Steven Treon博士說：“Imbruvica極大改進了針對WM的療法。此次FDA對組合療法的批準為眾多WM患者帶來了新的選擇。”
我們祝賀這款組合療法獲得批準，希望它能為WM患者們早日改善病情。
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