輝瑞公司（Pfizer）公布了tafamidis在3期轉甲狀腺素心肌病（ATTR-ACT）研究中的初步結果。研究顯示，在野生型或突變（遺傳性）轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）患者中，tafamidis與安慰劑相比，在30個月內顯著降低了全因死亡率和心血管相關住院頻率的等級組合（P = 0.0006）。該研究結果在德國慕尼黑舉行的2018年ESC大會上公布，同時在線發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上。
ATTR-CM是一種罕見、致命且容易漏診的疾病，它由被稱為轉甲狀腺素蛋白（TTR）的轉運蛋白的去穩(wěn)定化引起，該蛋白是由4個相同亞單位組成的四聚體。在ATTR-CM中，當不穩(wěn)定的四聚體解離時，導致錯誤折疊的蛋白質聚集成淀粉樣蛋白原纖維，并主要沉積在心臟中，因而引發(fā)心力衰竭。目前尚無針對該疾病的獲批藥物，該領域還有巨大的醫(yī)療需求亟待滿足。
Tafamidis是一種專門針對這種罕見病的在研藥物。2012年，tafamidis在歐盟和美國分別被授予孤兒藥資格。2017年5月，美國FDA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格。今年3月，日本厚生勞動省為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅資格）。
ATTR-ACT研究顯示，tafamidis與安慰劑相比顯著降低了全因死亡率（29.5％比42.9％; 風險比 = 0.70, 95％CI = 0.51-0.96, P = 0.0259）和心血管相關住院率（0.48比0.70年化率; 相對風險比 = 0.68, 95％CI = 0.56-0.81, P <0.0001）。這表示死亡風險降低了30％，心血管相關住院率降低了32％。研究結果還表明，tafamidis在所有亞組中對死亡率的改善都非常一致。
次要研究終點還顯示，在30個月時，tafamidis與安慰劑相比減少了6分鐘步行測試距離（P < 0.0001）的下降。這是衡量心臟功能的指標。它同時減少了由堪薩斯城心肌病調查問卷總分測量的生活質量下降（P < 0.0001）。此外，tafamidis也具有良好的耐受性，和與安慰劑相當?shù)陌踩浴?/p>
“為嚴重且常常致命的疾病提供迫切需要的治療，這一直是我們努力的目標。ATTR-ACT的研究結果表明，我們向這一目標邁出了重要的一步，”輝瑞公司罕見病全球產(chǎn)品開發(fā)高級副總裁兼首席開發(fā)官Brenda Cooperstone博士說：“我們期待繼續(xù)與全球監(jiān)管機構討論，tafamidis作為ATTR-CM患者的治療選擇的潛力。”
“ATTR-CM患者面臨著困難的診斷和治療之旅。通過在ATTR-ACT試驗中檢驗tafamidis，我們希望這種口服藥物能夠為這些患者帶來積極的結果，我對這些發(fā)現(xiàn)非常滿意，”博洛尼亞大學（University of Bologna）心血管疾病學院心臟病科主任Claudio Rapezzi博士說：“ATTR-ACT的數(shù)據(jù)提供了強有力的證據(jù)，表明tafamidis可以提高生存率，這對ATTR-CM患者來說意味著顯著的進步。”
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