9月5日，專注于皮膚和結(jié)締組織疾病細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)的生物公司Fibrocell Science公布稱，美國(guó)FDA已授予公司臨床開(kāi)發(fā)階段候選藥物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治療的快速通道認(rèn)定。
中重度局限性硬皮病屬于一種慢性自身免疫性皮膚病，表現(xiàn)為過(guò)度產(chǎn)生細(xì)胞外基質(zhì)，特別是膠原蛋白，導(dǎo)致皮膚和結(jié)締組織增厚。局限性硬皮病包括幾種亞型，可根據(jù)病變的深度和類型進(jìn)行分類。其中重度類型包括任何影響功能或產(chǎn)生不適、緊張和疼痛癥狀的亞型疾病。目前局部硬皮病的治療方法包括全身或局部皮質(zhì)類固醇(以炎癥為治療目標(biāo))、UVA光療和物理治療。解決皮膚和結(jié)締組織膠原過(guò)度積聚的治療方案很少。美國(guó)大約有9萬(wàn)例中度到重度局限性硬皮病患者。
此前，美國(guó)FDA已授予FCX-013用于治療局限性硬皮病孤兒藥物稱號(hào)，并授予該藥物用于治療中至重度局限性硬皮病兒科罕見(jiàn)病資格認(rèn)定。Fibrocell首席執(zhí)行官John Maslowski表示：“獲得快速通道認(rèn)定是推進(jìn)FCX-013臨床開(kāi)發(fā)的一個(gè)重要里程碑，很高興FDA將這一稱號(hào)授予FCX-013。我們相信FCX-013有可能成為治療局限性硬皮病皮損部位皮膚和軟組織過(guò)度膠原積聚的第一種基因療法，該療法可緩解這種疾病引起的嚴(yán)重疼痛和功能殘疾。”
此外，F(xiàn)ibrocell還在開(kāi)發(fā)用于治療隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)的療法FCX-007，目前正在1/2期臨床試驗(yàn)的2期階段進(jìn)行評(píng)估。FCX-007和FCX-013均為Fibrocell與Precigen（合成生物制品公司Intrexon Corporation的全資子公司）合作開(kāi)發(fā)的療法。
FCX-013是Fibrocell公司臨床階段基因療法候選產(chǎn)品，擬用于治療中、重度局限性硬皮病。該療法是一種使用慢病毒及基質(zhì)金屬蛋白酶1(MMP-1)進(jìn)行基因修飾的自體成纖維細(xì)胞，基質(zhì)金屬蛋白酶1是一種負(fù)責(zé)分解膠原的蛋白。FCX-013采用了Precigen公司的專利化RheoSwitch Therapeutic System（這是一種由口服化合物Veledimex激活的生物開(kāi)關(guān)），用于控制局部硬皮病皮損部位的蛋白表達(dá)。FCX-013被設(shè)計(jì)用于在纖維病變部位皮下注射，轉(zhuǎn)基因成纖維細(xì)胞會(huì)產(chǎn)生MMP-1來(lái)分解過(guò)多的膠原堆積。Fibrocell已計(jì)劃在美國(guó)賓夕法尼亞州Exton的cGMP細(xì)胞制造工廠生產(chǎn)FCX-013。
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