諾華（Novartis）今日（10月9日）宣布，美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）分別接受了其siponimod的新藥申請（NDA）和營銷授權(quán)申請(MAA)。Siponimod（BAF312）是種每日一次，口服的在研藥物，用于治療繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）。鑒于SPMS這個階段的多發(fā)性硬化癥（MS）可伴隨著顯著的殘疾進展風(fēng)險（生理和認(rèn)知功能受損），諾華對該申請使用了優(yōu)先審評劵，以期盡早將siponimod帶給MS患者群體。預(yù)計批準(zhǔn)日期在美國和歐洲分別為，2019年3月和2019下半年。
MS是中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的一種慢性疾病，通過炎癥和組織損傷破壞大腦、視神經(jīng)和脊髓的正常功能。美國約有40萬，全球約有250萬MS患者。MS的進展導(dǎo)致身體機能（例如步行）和認(rèn)知功能（例如記憶）損失的增加。MS有三種主要類型：RRMS（復(fù)發(fā)緩解型MS），SPMS（繼發(fā)進展型MS）和PPMS（原發(fā)進展型MS）。SPMS的初始階段為RRMS，占所有MS患者的85%左右。在初始診斷后的10，20，和30年內(nèi)將近25%、50%、和大于75%的RRMS患者將發(fā)展成為SPMS。SPMS的特點是神經(jīng)功能隨著時間的發(fā)展逐漸惡化。這導(dǎo)致了不可逆的殘疾的逐步累積，并可能嚴(yán)重影響患者日?；顒拥哪芰Γㄐ枰泻洼喴危蚴Ы?，認(rèn)知能力下降）。SPMS這個疾病領(lǐng)域急需有效和安全的治療選擇，以延緩殘疾進展并改善認(rèn)知功能。
Siponimod是一種鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體亞型S1P1和S1P5的特異性調(diào)節(jié)劑。Siponimod與淋巴細(xì)胞上的S1P1結(jié)合，阻止它們進入MS患者的CNS，這有助于siponimod的抗炎癥作用。Siponimod也能夠進入CNS，并與CNS特定細(xì)胞（少突膠質(zhì)細(xì)胞和星形膠質(zhì)細(xì)胞）上的S1P5結(jié)合。通過與這些特異性受體結(jié)合，siponimod具有調(diào)節(jié)破壞細(xì)胞活性的潛力，并可能有助于減少與SPMS相關(guān)的神經(jīng)功能的喪失。
此次監(jiān)管申請的提交是基于EXPAND試驗的數(shù)據(jù)。EXPAND是一項隨機，雙盲，安慰劑對照的3期試驗，旨在評估siponimod與安慰劑相比，治療SPMS患者的有效性和安全性。研究的主要終點是3個月時確診殘疾進展風(fēng)險。試驗開始時，50%的患者需要助行，3個月后與安慰劑相比，殘疾風(fēng)險降低21%，p=0.013。 Siponimod還在6個月時實現(xiàn)了對殘疾進展的有意義延緩。進一步分析顯示，患者殘疾進展風(fēng)險的降低水平，在持續(xù)治療3個月和6個月后，分別為14-20%和29-33%，而且與復(fù)發(fā)不相關(guān)。此外，siponimod還可以顯著提高認(rèn)知處理速度，這是患者中經(jīng)常受損的關(guān)鍵認(rèn)知功能。
美國國家MS協(xié)會執(zhí)行研究副總裁Bruce Bebo先生說：“我們很激動的看到一個潛在的新治療選擇即將到來。這是我們不斷地為SPMS患者尋求治療方法的一個重要里程碑，讓目前幾乎沒有什么治療選擇的他們可能從中獲益。”
Novartis Pharmaceuticals的首席執(zhí)行官Paul Hudson先生說：“Siponimod是第一個對典型的SPMS患者展現(xiàn)了顯著延緩殘疾進展效果的在研藥物。諾華正在與FDA和EMA密切合作，以確保將siponimod盡快帶給患者。”
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