10月16日，生物制藥服務提供商精鼎醫(yī)藥（PAREXEL International Corporation）聯(lián)合經(jīng)濟學人智庫在中國發(fā)布了《創(chuàng)新勢在必行：藥物研發(fā)的未來》研究報告。該報告首次量化了關(guān)鍵創(chuàng)新對于藥物開發(fā)的主要成功因素的積極影響。
報告顯示，適應性試驗、以患者為中心的試驗、精準醫(yī)學試驗和真實世界數(shù)據(jù)試驗四個創(chuàng)新領(lǐng)域?qū)λ幬锏呐R床試驗進程、上市概率以及納入處方集具有積極影響——使用這些創(chuàng)新可以將藥物的上市概率提高10%-21%；在重要治療領(lǐng)域（神經(jīng)學、腫瘤學和罕見疾病）中，使用這些創(chuàng)新進行開發(fā)的藥物更有可能達到上市標準，上市概率平均可提高16%，其中腫瘤學領(lǐng)域的藥物開發(fā)受這些創(chuàng)新的影響，該領(lǐng)域中的藥物上市概率提高了33%。
近年來，藥物開發(fā)正在變得越來越困難和昂貴，藥物開發(fā)的失敗率可高達90%，平均每個藥物上市所要花費的時間約為12年。從2012年到2016年，藥物研發(fā)成本已經(jīng)翻了一番。
為了探索在藥物開發(fā)和市場準入方面前景的創(chuàng)新，精鼎醫(yī)藥和經(jīng)濟學人智庫開展了一項歷時五年(2012-2017)的研究項目，分析了創(chuàng)新對藥物開發(fā)的主要成功因素的影響。該項目研究了四個主要市場——中國、美國、歐盟、日本的臨床試驗數(shù)據(jù)和其他資料。這些地理區(qū)域是許多藥物開發(fā)商的主要目標。同時，通過跨學科專家小組討論，該項目確定了四個對藥物開發(fā)可持續(xù)性和有益改善具有最積極的影響的創(chuàng)新領(lǐng)域——適應性試驗、以患者為中心的試驗、精準醫(yī)學實驗、真實世界數(shù)據(jù)試驗，并進行了定量研究。
報告指出，創(chuàng)新試驗設計對于提升藥物上市概率和臨床試驗效率具有很大的積極影響，并且正在逐漸地被監(jiān)管機構(gòu)所接受，尤其是在全球第二大制藥市場中國，推動創(chuàng)新的力度和速度都在加大。2016年，原中國藥品食品監(jiān)督管理局（CFDA）發(fā)布《關(guān)于發(fā)布藥物臨床試驗的生物統(tǒng)計學指導原則的通告》，對適應性試驗設計進行了詳細的闡述和指導。同年，國家“十三五“計劃發(fā)布，精準醫(yī)療作為發(fā)展重點被納入其中，上升為國家戰(zhàn)略。真實世界數(shù)據(jù)也越來越多地被中國所接受——中國的疾病注冊數(shù)據(jù)庫和管理數(shù)據(jù)庫數(shù)量自2008 年以來迅速增長。此外，2015年，原CFDA啟用了中國醫(yī)院藥物警戒系統(tǒng)，這一系統(tǒng)涵蓋 300 家醫(yī)院的電子醫(yī)療記錄以及醫(yī)保索賠數(shù)據(jù)，用真實世界數(shù)據(jù)彌補了國家藥品不良反應監(jiān)測中心現(xiàn)有的被動式藥品安全檢測的不足。
盡管數(shù)據(jù)評估證明創(chuàng)新對藥品開發(fā)有很大的積極作用，但由于一些制度和文化上的障礙，這些創(chuàng)新的實際采用率很低：適應性試驗和真實世界數(shù)據(jù)試驗的采用率不到1%，以患者為中心的試驗的采用率為5.2%，精準醫(yī)學試驗的采用率為13.7%。在試驗總數(shù)方面，歐盟和美國在每個創(chuàng)新領(lǐng)域中都占有的比例，分別為 33-34% 和 36-46%，而中國僅占1-6%，遠遠低于歐美發(fā)達市場。
在中國，提高臨床研究水平也是亟待解決的一個問題。根據(jù)中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會（RDPAC）與其他六家行業(yè)及學術(shù)協(xié)會于2017年共同發(fā)布的一項研究報告，中國臨床研究的發(fā)展已經(jīng)落后于醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈其它環(huán)節(jié)，而且對臨床研究的需求與臨床研究資源之間的不平衡正在加劇。臨床研究的能力和資源問題若得不到及時解決，將至少延緩中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展進程五到十年。
精鼎醫(yī)藥首席執(zhí)行官Jamie Macdonald表示：“雖然我們的研究顯示目前這四種創(chuàng)新在全球的采用率都很低，但它們在幫助提高藥物開發(fā)的效率、生產(chǎn)力和可持續(xù)性上具有巨大的影響力。作為世界第二大制藥市場，中國在領(lǐng)導全球藥物開發(fā)的創(chuàng)新發(fā)展上具有很大潛力。”
作為生物制藥服務創(chuàng)新企業(yè)，精鼎醫(yī)藥致力于在中國和全球推動實施創(chuàng)新，其旗下的多個項目，專注于解決全球藥物開發(fā)面臨的挑戰(zhàn)，促進生命科學生態(tài)系統(tǒng)的發(fā)展，從而為患者提供更快更高效的治療。其中包括成立患者創(chuàng)新中心，為制藥企業(yè)提高生物制藥開發(fā)各領(lǐng)域的工作效率和成功率提供指導；與微軟公司成立了技術(shù)開發(fā)聯(lián)盟，旨在通過微軟云（Microsoft Azure）提供技術(shù)支持，推動生命科學行業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展；還與醫(yī)療保健技術(shù)公司Datavant達成了合作，以加強其臨床研究設計和操作水平，以及真實世界研究的能力等。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
