罕見疾病又被稱作“孤兒病”，顧名思義就是發(fā)病人數(shù)相對較少的疾病，比如美國將發(fā)病人數(shù)少于20萬的定義為罕見病，而歐洲將發(fā)病率低于1/2000的定義為罕見病。我國雖然對罕見病沒有明確定義，但也非常重視罕見病的治療。近年來，許多大型藥企及新興藥企紛紛投入大量的人力、財(cái)力進(jìn)行罕見病藥物（孤兒藥）開發(fā)，市場上獲批的孤兒藥數(shù)量也迅速飆升，讓一直備受“冷落”的孤兒藥市場“受寵若驚”，最新一期美國《ACS藥物化學(xué)通訊》（ACS Medicinal Chemistry Letters）對其原因進(jìn)行了深挖，讓筆者帶大家一起來梳理一下。
政策因素
孤兒藥市場突然“熱”起來，其的原因應(yīng)該還是得益于政策因素。1983年，美國FDA率先頒布了對孤兒藥開發(fā)的激勵(lì)措施，隨后，日本與歐盟也分別于1993年和2000年頒布相應(yīng)的孤兒藥開發(fā)激勵(lì)措施。我國《藥品注冊管理辦法》等法律法規(guī)也明確了對孤兒藥的特殊激勵(lì)對待。
總結(jié)各國激勵(lì)措施的核心內(nèi)容，企業(yè)最為關(guān)心的點(diǎn)在于政策給與開發(fā)企業(yè)7-10年的市場專營權(quán)。而7-10年的市場專營權(quán)可以讓企業(yè)在很長一段時(shí)間內(nèi)不受來自其他企業(yè)的競爭，
市場因素
近年來，各大主流疾病領(lǐng)域的藥物開發(fā)加速，藥物數(shù)量也急劇增加，市場得到了進(jìn)一步的飽和，這使得這寫疾病領(lǐng)域的藥物開發(fā)壓力不斷增大，新上市的藥物所面臨的競爭太大，在價(jià)格、報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)上均存在很大壓力。
與之不同的是，由于之前不受重視，很多罕見病藥物市場遠(yuǎn)未達(dá)到飽和，雖然市場相對較小，但相應(yīng)藥物開發(fā)企業(yè)也少，市場需求很高，而且，這類疾病藥物一旦開發(fā)成功，可迅速獲取較大的市場占有率，在可獲得更高的價(jià)格補(bǔ)償。
技術(shù)推進(jìn)因素
近年來，科學(xué)技術(shù)飛速發(fā)展，這讓罕見病藥物的開發(fā)獲得了更多的機(jī)會。比如基因組學(xué)以及基因測序技術(shù)的進(jìn)步，讓我們可以發(fā)現(xiàn)許多常見疾病實(shí)際上是多種單獨(dú)（遺傳的）罕見疾病的組合。與此同時(shí)，基因療法、反義療法等技術(shù)又讓我們可以對這些疾病進(jìn)行靶向治療。概括的說，就是新技術(shù)的發(fā)展，使得罕見病的識別及藥物開發(fā)變得更加簡便可行了。
制藥企業(yè)自身因素
對于孤兒藥開發(fā)的興趣，與制藥企業(yè)自身情況也是由很大關(guān)系的。筆者想把制藥企業(yè)分為大型制藥企業(yè)和小型新興制藥企業(yè)來談。
對于傳統(tǒng)大型制藥企業(yè)，主流藥物當(dāng)然是其主攻方向，但近年來藥物市場競爭在不斷加劇，新興藥企也在不斷搶占市場份額，這寫壓力迫使這些公司不得不轉(zhuǎn)移一部分注意力來開發(fā)孤兒藥。簡單的說，孤兒藥是這些藥企躲避市場競爭的一種方式。
而對于小型新興企業(yè)，主流治療領(lǐng)域的競爭會讓其“應(yīng)接不暇”，也沒有那么多的財(cái)力與大型制藥企業(yè)去競爭市場份額，而有政策鼓勵(lì)的孤兒藥市場就成了其發(fā)展的機(jī)會，選擇孤兒藥市場也在程度上逃避了與大型制藥企業(yè)的競爭。
此外，選擇相應(yīng)的孤兒藥開發(fā)海域制藥企業(yè)的技術(shù)背景有很大關(guān)系。主要分為以下幾點(diǎn)：1.開發(fā)熟悉領(lǐng)域的藥物：比如，那些一直致力于癲癇藥物開發(fā)的制藥企業(yè)，或許會傾向于開發(fā)罕見癲癇綜合征藥物，因?yàn)檫@是其熟悉的領(lǐng)域；2.老藥新用：那些對某一個(gè)藥物的研究非常透徹，乃至于其用該藥物嘗試一些罕見病的治療；3.治療機(jī)制相關(guān)：比如戈謝氏病是一種罕見病，但研究發(fā)現(xiàn)其生物學(xué)特性于帕金森病相似，這就吸引了帕金森病藥物開發(fā)企業(yè)來開發(fā)這類藥物。
小結(jié)
最新一期美國《ACS藥物化學(xué)通訊》（ACS Medicinal Chemistry Letters）給出了上圖總結(jié)了孤兒藥市場變“熱”的關(guān)鍵因素。總的來說，孤兒藥市場變“熱”不是某一個(gè)因素導(dǎo)致的，也不是一蹴而就的，而是政策因素、市場因素、技術(shù)推進(jìn)因素以及企業(yè)自身因素等多方面因素綜合促進(jìn)的成果。
主要參考：《Drivers of Orphan Drug Development》
作者簡介：木子，藥學(xué)碩士，生物制藥專業(yè)，長期從事新藥研發(fā)，長期關(guān)注剖析國內(nèi)外藥物市場動(dòng)態(tài)，擅長生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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