蓋倫獎（Prix Galien Award）被公認為制藥和生物醫(yī)療行業(yè)的榮譽，旨在褒獎醫(yī)療、科學在研究與創(chuàng)新領域所取得的卓越貢獻，被譽為“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”。美國蓋倫獎（Prix Galien USA Award）自2007年開始在美國評選，包括三個獎項：藥品，生物制品和醫(yī)療器械。
2018年美國蓋倫獎是第12屆。之前，新浪醫(yī)藥已對獲得本屆美國蓋倫獎提名產品進行了盤點：藥物獎（20個）、生物技術產品獎（13個）、醫(yī)療技術獎（10個），所有產品均為美國FDA在過去5年中批準上市并為人類健康和疾病做出驕人業(yè)績的產品。（詳見："醫(yī)藥界諾貝爾獎"將揭曉——2018美國蓋倫獎提名產品盤點）
10月25日下午6:30，2018年美國蓋倫獎最終獲獎產品在美國紐約自然歷史博物館揭曉：
藥品獎：Idhifa——首個針對腫瘤代謝的抗癌藥
Idhifa由新基與Agios合作開發(fā)，該藥于2017年8月獲得美國FDA批準上市，成為第一種針對腫瘤代謝的抗癌藥物，該藥適用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）基因突變的復發(fā)性或難治性急性髓性白血病（R/R AML）成人患者。
Idhifa的活性藥物成分為enasidenib，這是一種IDH2小分子抑制劑，可抑制突變的IDH2蛋白。三羧酸循環(huán)（TCA cycle）對于許多的生化信號通路至關重要， IDH2是三羧酸循環(huán)中的關鍵酶，該蛋白的某些突變形式（R140Q，R172S，R172K）導致特異性代謝產物2-羥基戊二酸（2-HG）升高，enasidenib可靶向抑制這些IDH2突變體、降低2-HG的含量，從而誘導白血病細胞分化。
今年2月，雙方合作的另一款腫瘤代謝藥物Tibsovo（ivosidenib）也獲得美國FDA批準，治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的R/R AML成人患者。Tibsovo獲批，對于中國本土生物醫(yī)藥企業(yè)基石藥業(yè)（CStone Pharma）也是大好消息。今年6月底，基石藥業(yè)與Agios簽署獨家合作與授權協(xié)議，獲得了Tibsovo在大中華區(qū)的獨家權利。
生物技術產品獎：Kymriah和Yescarta——首批CAR-T細胞療法
Kymriah由諾華開發(fā)，于2017年8月獲得美國FDA批準治療復發(fā)性或難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL）兒童及青少年患者，此次批準使Kymriah成為全球首個CAR-T細胞療法。今年5月，美FDA批準Kymriah新適應癥，用于既往接受過兩種或更多種系統(tǒng)療法治療的復發(fā)性或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL。
Yescarta由吉利德旗下公司kite制藥開發(fā)，于2017年10月獲得美FDA批準，用于既往接受2種或更多種系統(tǒng)療法治療的復發(fā)性或難治性LBCL成人患者的治療，包括DLBCL、原發(fā)縱膈大B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤（HGBL），以及源于FL的DLBCL。
Kymriah和Yescarta均屬于CAR-T細胞療法，CAR-T療法與常規(guī)的小分子或生物療法不同，它是由患者自身的細胞產生。治療時，患者血液中的T細胞被提取出，經過改造后可表達出嵌合抗原受體，從而識別并攻擊表達特定抗原的腫瘤細胞及其他B細胞。Yescarta和Kymriah的原理均為將患者的T細胞進行基因修飾表達一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達于多種血液腫瘤細胞表面的抗原蛋白，包括B細胞淋巴瘤和白血病細胞。
醫(yī)療技術獎：Watchman——左心耳封堵系統(tǒng)
Watchman左心耳封堵系統(tǒng)由波士頓科學（Boston Scientific）開發(fā)，于2015年3月獲得美國FDA批準，用于非瓣膜性房顫患者降低左心耳形成血栓的風險。Watchman通過封堵左心耳來預防房顫時在左心耳內血栓的形成，從而降低房顫患者由血栓栓塞引發(fā)長期殘疾或死亡的風險。同時，Watchman微創(chuàng)治療方案可消除患者對長期口服抗凝治療的依賴性，避免了患者因抗凝藥物所產生的不耐受、出血事件和依從性等問題，也為對抗凝藥物具有禁忌證的患者帶來了新希望。
非瓣膜性房顫中，90%以上血栓的形成與左心耳有關。在房顫發(fā)作時，左心耳中瘀滯的血液極易形成血栓或血塊，這些血塊進入大腦血管，從而增加了卒中的風險。因此，左心耳的封堵顯得尤為重要。Watchman最早于2006年在歐洲獲批上市，中國市場于2013年12月31日獲得批準，并于2014年3月在中國正式上市。
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