這一結果以“Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma”為題發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上。
髓母細胞瘤(medulloblastoma)目前的治療方法顯著提高了存活率，但許多兒童在以后的生活中都面臨著治療對他們的大腦、荷爾蒙和生育能力的不利影響。還有少數病人要么對現(xiàn)有的治療方案沒有反應，要么因復發(fā)而痛苦和死亡。
當下急需更好的治療髓母細胞瘤的藥物，且副作用更少。但是眾所周知，開發(fā)新的抗癌藥物是一個耗時的過程，需要多年的臨床研究，還需要至少10個月的FDA批準程序?，F(xiàn)在，得益于一種新的計算方法，有望加快這一進程。研究小組發(fā)現(xiàn)，在FDA的第一次批準過程中收集的藥物數據可以重新分析，以找到藥物可能治療的疾病之間的交叉。這個過程被稱為系統(tǒng)藥物重新定位，它使用計算機建模方法來比較批準的藥物的基因表達譜，然后與疾病患者中活躍的基因進行比較。
但是髓母細胞瘤非常復雜，而且病人之間經常有很大的不同，甚至在一個病人內部也有很大的不同?？的腋翊髮W健康學院和康涅狄格兒童醫(yī)療中心的聯(lián)合聘任教授、康涅狄格大學健康學院兒科血液腫瘤科主任、涅狄格兒童血液腫瘤科的醫(yī)學主任Ching Lau認為，系統(tǒng)的藥物重新定位可以找到更好的治療髓母細胞瘤的藥物。但在他看來，這種技術還可以改進。
Ching Lau與其他機構的研究人員合作，設計了一種新的系統(tǒng)的藥物重新定位方法，可以治療像髓母細胞瘤這樣復雜的疾病。
他們的新方法已經確定了八種或許可以治療髓母細胞瘤的藥物，，其中三種已經用于治療其他癌癥，另外五種用于治療心力衰竭。
研究人員還發(fā)現(xiàn)，一種名為digoxin的心臟藥物可以幫助髓母細胞瘤的小鼠活得更長。當digoxin與輻射聯(lián)合使用時，小鼠存活的時間更長。
“這是令人興奮的，因為我們不僅可以潛在地提高digoxin治療髓母細胞瘤患者的整體生存率，而且研究結果還表明，我們可以潛在地減少與digoxin聯(lián)合使用時所需的輻射劑量，從而減少輻射對幸存者的長期副作用，”Lau說。“因為digoxin已經用于治療心力衰竭很多年了，它的潛在副作用是眾所周知的。”
換句話說，digoxin作為髓母細胞瘤的治療潛力對兒科癌癥患者來說非常有希望。
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