UroGen是一家專注于泌尿腫瘤學臨床階段的生物制藥公司，解決泌尿外科領域未滿足的醫(yī)療需求，10月30日宣布美國FDA授予了該公司的主要候選藥物滴注用UGN-101（絲裂霉素凝膠）突破性療法指定*。UGN-101目前正處于3期臨床開發(fā)階段，用于治療低危（LG）上尿路上皮癌（UTUC）。針對LG UTUC的治療，此前美FDA已授予UGN-101孤兒藥和快速通道的指定。
滴注用UGN-101（絲裂霉素凝膠）是3期開發(fā)中的絲裂霉素研究性藥物制劑，利用RTGel?技術平臺、UroGen專有的緩釋、水凝膠配方，該藥通過標準膀胱內(nèi)導管輸送給藥，旨在使絲裂霉素更長時間地接觸尿路組織，從而能通過非手術方式來治療腫瘤。
UroGen公司在研管線（來自UroGen Pharma官網(wǎng)）
突破性治療指定的標準要求初步的臨床證據(jù)來證明，該藥物的使用相比現(xiàn)有療法在臨床上可產(chǎn)生至少一個終點的顯著改善。UGN-101的突破性治療指定是基于正在進行的UGN-101臨床3期OLYMPUS試驗數(shù)據(jù)的支持，用于LG UTUC非手術治療。在2018年5月提交的中期分析結果顯示，就原發(fā)病評估（PDE或主要終點）對患者進行的評估，完全反應（CR）率為59％（即中期分析34名意圖治療患者中的20名），15％（34名患者中的5名）產(chǎn)生了部分反應。在20名出現(xiàn)了完全反應的患者中，其中13名進行了為期3個月的隨訪，全部都保持了完全反應。這13名患者中的4名接受了6個月的隨訪，1名接受了9個月的隨訪，所有5名患者均保持了完全反應。UGN-101似乎具有良好的耐受性，大多數(shù)治療中引起的不良事件表現(xiàn)為輕度或中度和短暫性的。
UroGen首席執(zhí)行官Ron Bentsur說：“非常高興UGN-101能被指定為突破性療法，該藥具有為患者提供侵入性較小的器官保留療法的潛力。我們期待與FDA合作，并準備在今年晚些時候送審新藥申請（NDA），屆時該藥有可能成為有史以來第一批被批準用于LG UTUC一線治療的藥物，目前沒有任何治療制劑被批準用于治療該疾病。”
“UGN-101的開發(fā)旨在為目前的治療方案提供有效的替代方案，避免手術、**的風險以及腎 臟切除的有害作用，”UroGen首席醫(yī)療官Mark Schoenberg博士說，“突破性治療的指定確認了該藥代表一種新穎有效的方法來治療這種破壞性疾病。”
在美國，每年出現(xiàn)約6,000-8,000名新的或復發(fā)的LG UTUC患者，目前有近14,500人患有該病。LG UTUC是泌尿道細胞的罕見惡性腫瘤，最常出現(xiàn)于上了年紀的人中，這些人群也患有諸如高血壓、糖尿病、肥胖和代謝綜合癥的合并癥。確診的患者通常要面臨完全切除腎 臟或部分切除輸尿管的結局，因此存在明顯的未滿足的醫(yī)療需求來為這些患者提供有效的器官保留療法。在具有有限腫瘤負荷的患者中，可能需進行重復的內(nèi)窺鏡腫瘤切除術。干預措施本質上均為手術，需要**；對于患者而言，這些過程與一些典型的風險相關，包括出血、感染、鄰近器官損傷以及與腎 臟切除相關的潛在長期發(fā)病率。由于上尿路和腎盂的解剖學和生理學特征，保留器官的內(nèi)窺鏡腫瘤切除術通常很有挑戰(zhàn)，可能會導致高復發(fā)率。盡管在手術后可以使用水基藥物溶液來治療LG UTUC患者，但沒有證據(jù)證明該方法的治療益處，并且這些產(chǎn)品都沒有被批準用于一線治療。在正常情況下，連續(xù)的尿流以及上尿路不能保持流液體積，都會導致靶組織對含水藥物的接觸有限。
*突破性療法指定旨在加快新藥的開發(fā)和審查，以治療嚴重或危及生命的疾病，患者可以盡快通過FDA的批準而獲得治療。
文章參考來源：FDA Grants Breakthrough Therapy Designation (BTD) for UroGen Pharma’s UGN-101 for the Treatment of Patients with Low-Grade Upper Tract Urothelial Cancer (LG UTUC)
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