蛋白降解療法治療阿茲海默和帕金森病艾伯維達成研發(fā)合作

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來源：藥明康德

2018-11-16

艾伯維（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，雙方達成研發(fā)合作協(xié)議，將利用Mission公司的特異性靶向去泛素化酶（DUBs）治療阿茲海默?。ˋD）和帕金森病（PD）。

今日，艾伯維（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，雙方達成研發(fā)合作協(xié)議，將利用Mission公司的特異性靶向去泛素化酶（DUBs）治療阿茲海默?。ˋD）和帕金森病（PD）。DUBs是調節(jié)人體內蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯維和Mission公司力圖靶向DUBs來降解AD和PD患者大腦中積累的有毒蛋白，從而停止或逆轉疾病進程。

AD和PD是最常見的神經退行性疾病，而且隨著社會的老齡化，這些疾病將成為影響人類健康的重大威脅。在2017年，據估計全世界有5000萬人患有AD或者失智癥，而且這個數字預計每20年會翻一番。AD和PD的特征都是在患者大腦中會出現錯誤折疊的有毒蛋白的積累，這些有毒蛋白的積累被認為會影響大腦中神經細胞的功能，并最終導致它們的死亡。

Mission公司專注于開發(fā)利用DUBs的創(chuàng)新療法。在人體中有100來種DUBs，它們在調節(jié)蛋白活性和降解方面起到重要作用。人類細胞天然的蛋白降解系統(tǒng)通過泛素連接酶給需要降解的蛋白或細胞器貼上泛素的標簽，然后這些貼上標簽的蛋白會被送到蛋白酶體中降解。而DUBs是將泛素標簽從蛋白或細胞器上去掉的蛋白酶，它們與泛素連接酶一起共同調節(jié)蛋白降解的過程。

Mission公司專注于研發(fā)DUBs的抑制劑，通過抑制特定的DUBs，可以加快與疾病相關的蛋白和細胞器的降解。由于在AD和PD患者中，有毒蛋白的積累是疾病發(fā)生的重要原因之一。因此，Mission公司基于DUBs的蛋白降解療法格外具有吸引力。

根據協(xié)議，雙方將合作發(fā)現特定DUBs和針對它們的抑制劑。艾伯維將有權獲得開發(fā)和推廣靶向4個靶點的DUB抑制劑的獨家權利。Mission公司將獲得預付款，基于里程碑的付款和產品銷售分成。

艾伯維公司神經科學開發(fā)研究副總裁James B Summers博士說：“AD和PD患者急需能夠改善他們生活的療法。Mission公司的科學家們在理解這些疾病方面已經獲得了出色的早期進展。我們將一起推動這些早期研究，開發(fā)出能夠改善患者生活的療法。”

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