諾華公司日前宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已擴大Promacta（eltrombopag）的適應(yīng)癥標簽申請，支持該藥物與標準免疫抑制治療（IST）聯(lián)用，用于再生障礙性貧血成人和兩歲及以上兒科患者的一線治療。Promacta是美國數(shù)十年來針對新診斷SAA患者的首個新療法。此外，諾華公司已于2018年4月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了Revolade（Promacta在美國以外多數(shù)國家的商品名）的申請，作為一線再生障礙性貧血的治療，預(yù)計監(jiān)管機構(gòu)將在2019年作出最終決定。
Promacta是一種口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過誘導(dǎo)來自骨髓干細胞的巨核細胞刺激和分化來增加血小板的產(chǎn)生。該藥物已經(jīng)批準用于對IST反應(yīng)不足的再生障礙性貧血患者治療。它在全球100多個國家也被批準用于患有慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）的成人和兒童，這些患者對其他治療無效，此外還可以用于治療慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板減少癥。
諾華腫瘤學(xué)首席執(zhí)行官Liz Barrett表示，“如果不及時治療，嚴重的再生障礙性貧血可能是致命的，當前的初始治療方案對許多患者來說效果甚微。今天美國FDA對Promacta的批準，對于患有這種具有挑戰(zhàn)性疾病的患者來說是一個重要的進步，這也展示了諾華繼續(xù)在幾乎沒有治療方案的領(lǐng)域重新創(chuàng)造治療方案的能力。”
此次批準是基于諾華根據(jù)合作研究和開發(fā)協(xié)議（CRADA）進行的試驗結(jié)果分析，該試驗由國家心臟、肺和血液研究所（NHLBI）校內(nèi)研究計劃部門贊助。該研究顯示，44％（95％CI 33,55）IST初治無效的再生障礙性貧血患者在使用Promacta聯(lián)合標準IST治療后6個月達到完全緩解，這比歷史上僅使用標準IST治療觀察到的完全緩解率高出了近27％。6個月時，試驗患者的總體反應(yīng)率為79％（95％CI 69,87）。
此次獲得的高反應(yīng)率數(shù)據(jù)對先前未接受標準IST治療的再生障礙性貧血患者具有顯著的臨床意義。該試驗進一步加強了該藥物對于IST難治性再障適應(yīng)癥的效果。Promacta于2015年獲批用于IST難治性再障，當時的試驗結(jié)果顯示，治療后患者血小板計數(shù)維持穩(wěn)定并在停用Promacta后骨髓功能恢復(fù)。
此次試驗的新數(shù)據(jù)還顯示，受試者接受藥物治療后出現(xiàn)了持續(xù)應(yīng)答，對于接受6個月的Promacta與馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）和環(huán)孢菌素（CsA）、隨后使用CsA維持治療的患者，中位反應(yīng)持續(xù)時間達到了24.3個月。在本研究中，報告最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥5％）是肝功能檢查異常、皮疹和皮膚變色，包括色素沉著過度。
嚴重的再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見的危及生命的血液病，患者的骨髓不能產(chǎn)生足夠的紅細胞、白細胞和血小板。因此，患有這種疾病的人可能會出現(xiàn)衰弱的癥狀和并發(fā)癥，例如疲勞、呼吸困難、反復(fù)感染以及可能限制其日常活動的異常瘀傷或出血。多達1/3的患者對目前的療法沒有反應(yīng)或出現(xiàn)癥狀復(fù)發(fā)。從歷史上看，由于身體無法產(chǎn)生新的血細胞導(dǎo)致感染或出血，一旦被診斷再生障礙性貧血幾乎就等于被宣判了死亡。
“SAA患者有時對目前的標準治療沒有反應(yīng)，”此前曾在NHLBI血液學(xué)分會工作的巴西圣保羅醫(yī)院藥學(xué)院血液學(xué)系主任Phillip Scheinberg博士說，“通過這項批準，醫(yī)生現(xiàn)在可以選擇將Promacta添加到標準IST治療中，該方案在再生障礙性貧血患者中顯示出顯著的總體和完全反應(yīng)率，并減少那些對初始治療無反應(yīng)的患者人數(shù)。”
除了該項新增批準之外，美FDA還授予Promacta突破療法認證，用于急性放射綜合征（H-ARS）造血亞綜合征的治療。急性放射綜合征也稱為放射病，在暴露于電離輻射后發(fā)生，癥狀包括血小板減少癥，增加了異常出血的風險。Promacta已被證明可以降低患有放射病患者的出血風險。諾華正在與美國衛(wèi)生和人類服務(wù)部生物醫(yī)學(xué)高級研究和發(fā)展管理局（BARDA）簽訂合同，開展Pro-AS Promacta的研究和開發(fā)，以研究該藥物對受到無線電或核威脅，特別是治療接受骨髓抑制劑量輻射患者的療效。
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