今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)輝瑞（Pfizer）公司開發(fā)的Daurismo（glasdegib）上市，與低劑量阿糖胞苷（LDAC）化療聯(lián)用，治療新確診的75歲以上，或因慢性健康問題和疾病無法使用高強度化療（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血病（AML）患者。值得一提的是，這也是輝瑞在短短2個月的時間里，獲批的第四款抗癌新藥！
AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌癥。由于惡性白血球的不受控增殖和積累，導(dǎo)致它們不但功能失常，而且影響正常血細胞的生成。根據(jù)美國國家癌癥研究所（NCI）統(tǒng)計，在2018年大約有19520名患者被診斷患有AML，大約10670名患者因此去世。治療AML的標(biāo)準(zhǔn)療法為高強度化療，但是接近一半的AML患者由于合并癥和與化療相關(guān)的**而無法接受高強度化療。
Daurismo是輝瑞公司開發(fā)的口服Hedgehog信號通路抑制劑。它是首款獲得FDA批準(zhǔn)治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑。在成人中Hedgehog信號通路的異常激活被認為幫助腫瘤干細胞的發(fā)育和存活。臨床前研究表明擾亂這一信號通路可以削弱腫瘤干細胞的發(fā)育和存活。Daurismo也曾獲得FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
▲Daurismo分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
這一批準(zhǔn)是基于Daurismo在名為BRIGHT 1003的關(guān)鍵性國際隨機2期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項試驗中，115名新確診AML患者接受了Daurismo和LDAC的組合療法，或者LDAC單藥療法的治療。試驗結(jié)果表明，接受Daurismo和LDAC組合療法的患者的中位總生存期為8.3個月（95% CI: 4.4, 12.2），顯著高于LDAC單藥組的4.3個月（95% CI: 1.9, 5.7）。這一結(jié)果表示組合療法將患者死亡風(fēng)險降低54%（HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 單側(cè)p值=0.0002）。
“作為輝瑞在過去14個月里獲得批準(zhǔn)的第二款針對AML患者的藥物，Daurismo再度體現(xiàn)了我們將創(chuàng)新藥物帶給最難治癌癥患者的承諾，”輝瑞腫瘤學(xué)全球總裁Andy Schmeltz先生說：“我們很高興能夠為無法接受高強度化療的患者提供這一新口服藥物選擇。與低劑量化療聯(lián)用，它能夠改善他們的生存機會。”
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