日前，Axovant Sciences公司宣布，該公司從馬薩諸塞大學(xué)（UMass）醫(yī)學(xué)院獲得兩項(xiàng)創(chuàng)新基因療法項(xiàng)目的全球獨(dú)家研發(fā)許可。這兩項(xiàng)基因療法分別用于治療GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病和GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病（又名Tay-Sachs和Sandhoff?。?。
GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病與Tay-Sachs和Sandhoff病是兩種進(jìn)展迅速并且致命的兒童溶酶體貯積病，嚴(yán)重患者的預(yù)期壽命只有2-4年。GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病是由于GLB1基因上的突變?cè)斐傻模鳪M2神經(jīng)節(jié)苷脂病是由HEXA和HEXB基因上的突變?cè)斐傻?。這些突變導(dǎo)致酶蛋白功能受損，進(jìn)而導(dǎo)致有毒神經(jīng)節(jié)苷脂在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中積累。患者因此出現(xiàn)神經(jīng)退行性病變，認(rèn)知障礙，癱瘓和早夭。目前沒(méi)有能夠改變疾病進(jìn)程的療法。
AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2療法旨在將編碼正常功能酶蛋白的基因分別使用AAV9和AAVrh8病毒載體導(dǎo)入患者體內(nèi)，改善他們的生存并且讓兒童達(dá)到關(guān)鍵性發(fā)育里程碑。在臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，這些基因療法能夠劑量依賴性提高酶活性，降低神經(jīng)節(jié)苷脂的沉積，并且提高動(dòng)物的生存期。
AXO-AAV-GM1的臨床試驗(yàn)將在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）進(jìn)行，預(yù)計(jì)第一名患者將在2019年上半年接受治療。AXO-AAV-GM2的臨床試驗(yàn)已經(jīng)展開(kāi)，第一名患者已經(jīng)接受治療。預(yù)計(jì)在2019年第一季度將獲得這一試驗(yàn)的初步結(jié)果。
“我們很高興能夠?qū)⑦@些可能挽救生命的基因療法項(xiàng)目添加到我們的創(chuàng)新基因療法研發(fā)管線中。GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病與Tay-Sachs和Sandhoff病的災(zāi)難性后果讓患者和他們的家人急需創(chuàng)新療法，”Axovant公司首席執(zhí)行官Pavan Cheruvu博士說(shuō)：“我們期待與UMass醫(yī)學(xué)院和NIH世界知名的基因療法先驅(qū)合作，將這些療法帶給患者。”
參考資料：
[1] AXOVANT LICENSES INVESTIGATIONAL GENE THERAPIES FOR GM1 GANGLIOSIDOSIS, TAY-SACHS AND SANDHOFF DISEASES FROM UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS MEDICAL SCHOOL. Retrieved December 14, 2018, from http://investors.axovant.com/news-releases/news-release-details/axovant-licenses-investigational-gene-therapies-gm1
[2] Axovant. Retrieved December 14, 2018, from http://axovant.com/pipeline/
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