美國(guó)罕見(jiàn)病生物制藥公司Palvella Therapeutics與Ligand Pharmaceuticals（NASDAQ：LGND）達(dá)成開(kāi)發(fā)資金和特許權(quán)使用費(fèi)協(xié)議，以推進(jìn)Palvella的主要候選藥物PTX-022（QTORIN?雷帕霉素制劑）治療先天性甲肥厚（PC）。
根據(jù)協(xié)議條款，Palvella將從Ligand獲得1000萬(wàn)美元，以換取里程碑款項(xiàng)和PTX-022未來(lái)銷(xiāo)售的個(gè)位數(shù)專(zhuān)利使用費(fèi)。作為協(xié)議的一部分，Palvella將繼續(xù)負(fù)責(zé)PTX-022在全球范圍內(nèi)所有臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、制造、營(yíng)銷(xiāo)和其他商業(yè)化活動(dòng)。
Palvella是一家罕見(jiàn)疾病生物制藥公司，由生命科學(xué)和罕見(jiàn)疾病行業(yè)資深人士于2015年在美國(guó)賓夕法尼亞州創(chuàng)立。該公司致力于通過(guò)改變生命的病原體靶向療法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，為患有衰弱性罕見(jiàn)遺傳疾病的患者提供服務(wù)，不過(guò)這種療法目前尚未得到批準(zhǔn)。
“Ligand在與世界領(lǐng)先的生物制藥公司合作開(kāi)發(fā)重要藥物方面，擁有成功經(jīng)驗(yàn)。”Palvella總裁兼首席執(zhí)行官Wes Kaupinen表示，“與Ligand的合作是Palvella改善PC患者生活質(zhì)量的又一個(gè)里程碑，這筆資金將進(jìn)一步促進(jìn)Palvella開(kāi)發(fā)PTX-022的商業(yè)價(jià)值。”
目前，Palvella正在進(jìn)行PTX-022治療PC的2/3期臨床研究。PC是一種罕見(jiàn)的慢性衰弱和終生單源性疾病，在這種疾病中，負(fù)責(zé)角蛋白生成的基因突變導(dǎo)致角化細(xì)胞增殖失調(diào)，進(jìn)而增加皮膚脆弱性，導(dǎo)致腳的足底皮膚屏障功能受損。因此，受此疾病影響的人在行走方面有困難，經(jīng)常需要使用助行器或其他活動(dòng)方式，比如用手和膝蓋爬行。
PC研究領(lǐng)域的頂尖科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了QTORIN?在PC中的潛力，他們認(rèn)為，mTOR抑制劑對(duì)突變角蛋白基因有直接作用機(jī)制，而突變的角蛋白基因是導(dǎo)致同源性甲肥厚的根本原因。QTORIN?使用高度特異性的賦形劑組合，使mTOR抑制劑能夠分布到基底角質(zhì)形成細(xì)胞中，這種角質(zhì)形成細(xì)胞含有突變角蛋白基因，是先天性甲肥厚的主要誘因。
PTX-022在美國(guó)獲得多種使用方法專(zhuān)利支持，將在2032年廣泛涵蓋mTOR抑制劑在先天性甲肥厚中的應(yīng)用。PTX-022還獲得了FDA快速通道認(rèn)證、FDA孤兒藥認(rèn)證和EMA孤兒藥認(rèn)證。
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