Acorda總裁兼首席執(zhí)行官Ron Cohen博士表示，“公司旗下INBRIJA獲得FDA批準，標志著Acorda和帕金森氏癥群體的一個重要里程碑，我們很高興能夠開發(fā)出這種臨床上急需的治療方法，這個里程碑源于20多年的研究和開發(fā)，從麻省理工學(xué)院Robert Langer博士的實驗室開始，通過整個Acorda團隊多年的堅持不懈和獨創(chuàng)性研究，終于獲得了成功。”
INBRIJA是一款便于患者自己操作的吸入式左旋多巴，用于治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者關(guān)閉期癥狀。INBRIJA利用Acorda的ARCUS平臺開發(fā)，旨在向肺部提供精確劑量的左旋多巴干粉制劑?？诜幬镄枰韧ㄟ^腸胃吸收再到達大腦，所以起效過程會有變化。而吸入式治療可以通過肺部進入身體，直達大腦，繞過了消化系統(tǒng)。
INBRIJA獲批是基于臨床3期療效關(guān)鍵試驗SPANSM-PD，這是一項為期12周、隨機、安慰劑對照的雙盲研究，試驗的目標是評估INBRIJA對輕度至中度帕金森氏癥患者經(jīng)歷OFF期的有效性。受試者包括約900例接受卡比多巴/左旋多巴方案的、正在遭受開-關(guān)現(xiàn)象折磨的帕金森患者。在過去兩周內(nèi)服用或曾服用非選擇性單胺氧化酶抑制劑（如苯乙肼或反苯環(huán)丙胺）的患者不能使用INBRIJA。試驗結(jié)果顯示，SPAN-PD試驗符合其主要終點，患者在第12周隨訪時顯示運動功能的統(tǒng)計學(xué)上發(fā)生顯著改善，通過統(tǒng)一帕金森病評定量表（UPDRS）第III部分來衡量，INBRIJA給藥84 mg（n = 114）與安慰劑（n = 112）相比，給藥后30分鐘兩者的數(shù)值分別為-9.83分和-5.91分（ p = 0.009）。關(guān)鍵試驗中，INBRIJA最常見的不良反應(yīng)（至少5％，大于安慰劑）是咳嗽（15％vs 2％），上呼吸道感染（6％ vs. 3％），惡心（5％ vs. 3％）和痰液變色（5％ vs. 0％）。
此外，INBRIJA還開展了一項3期長期、主動控制、隨機、開放標簽研究（N = 398），評估了一年內(nèi)的藥物安全性和耐受性。該研究顯示，INBRIJA組患者和觀察組患者的FEV1（一秒用力呼氣容積）的平均降低幅度相同（-0.1 L）。過去五年內(nèi)患有慢性阻塞性肺?。–OPD）、哮喘或其他慢性呼吸道疾病的患者被排除在本研究之外。
帕金森病是由于某些負責(zé)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸喪失而引起的進行性神經(jīng)退行性疾病，會導(dǎo)致一系列癥狀，包括運動受損、肌肉僵硬和震顫。目前，卡比多巴/左旋多巴劑量是帕金森氏癥口服治療標準藥物。“開-關(guān)現(xiàn)象”（ON-OFF）是帕金森病人藥物治療后期的并發(fā)癥。“開”是指藥物治療對病人起到明顯的治療效果，病人能運動；“關(guān)”是指病人在接受治療一段時間后運動能力喪失，這是由于口服之間的低水平多巴胺引起的。這種變化速度可以非?？欤⑶沂遣豢深A(yù)測的。病人形容病情的變化就象是電源的開、關(guān)一樣，所以臨床上形象地稱這種現(xiàn)象為開-關(guān)現(xiàn)象。隨著疾病進展，患者會經(jīng)歷關(guān)閉期，表現(xiàn)為帕金森病的癥狀再現(xiàn)。目前，在美國和歐洲分別有100萬和120萬帕金森病患者，其中經(jīng)歷關(guān)閉期的患者分別為35萬和42萬。即使患者的治療方案已經(jīng)優(yōu)化，這種癥狀的再現(xiàn)還是會發(fā)生。這些患者急需有效的治療方法來控制病情。
Michael J. Fox基金會首席執(zhí)行官Todd Sherer博士說，“盡管帕金森患者目前可以接受相應(yīng)的治療，但隨著帕金森病的進展，患者可能會出現(xiàn)OFF期，開-關(guān)現(xiàn)象會隨著藥物治療時間的延長愈發(fā)的嚴重，這可能具有嚴重的破壞性，基金會為INBRIJA的早期臨床開發(fā)提供了相應(yīng)資金，因為患者告訴我們OFF期是他們面臨的最嚴重問題之一。我們知道必須幫助解決這一未滿足的臨床需求，這此批準是帕金森研究向前邁出的重要一步，因為它提供了一種新的治療方案來更好的控制這些癥狀。”
神經(jīng)病學(xué)教授、帕金森病主任、南佛羅里達大學(xué)運動障礙中心醫(yī)學(xué)博士MBA Robert A. Hauser認為，“在臨床研究計劃中，INBRIJA證明了藥物安全性，并通過試驗證實了用藥后可以獲得運動功能臨床意義上的改善，INBRIJA有助于解決當前帕金森癥患者的重大臨床需求，我們期待在更多的醫(yī)療單位在帕金森治療中添加這種新的治療方案。”
Acorda首席醫(yī)療官Burkhard Blank說，“我很高興INBRIJA已經(jīng)獲得FDA批準，這項批準將可能允許根據(jù)患者的個體需求，增加患者現(xiàn)有的帕金森藥物的選擇范圍。感謝FDA在整個發(fā)展計劃中與我們進行了建設(shè)性對話，并在審查周期內(nèi)建立了良好的伙伴關(guān)系。我們特別感謝所有自愿參加INBRIJA臨床試驗的受試者，沒有他們的承諾，我們也無法成功開發(fā)新的藥物。感謝帕金森病患者，他們的護理合作伙伴、研究人員、臨床醫(yī)生和相關(guān)公益團體，他們與我們合作，共同幫助實現(xiàn)了這一里程碑。”
通過此次FDA的批準后，INBRIJA預(yù)計將于2019年第一季度在美國通過醫(yī)生處方的方式進行商業(yè)銷售，并將通過美國專業(yè)藥房網(wǎng)絡(luò)進行分銷。
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