2018年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)59款新分子藥物，創(chuàng)歷史新高；國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）同樣批準(zhǔn)了近50款在中國(guó)未上市的全新藥物，其中有6款屬于本土自主創(chuàng)新產(chǎn)品。

      伴隨著新藥的上市，藥價(jià)也成為大家關(guān)注的重心之一。年末，GoodRx發(fā)布“2018年度美國(guó)最昂貴藥物”排行榜，列舉了20款價(jià)格最貴的零售藥物。其中，多數(shù)用于治療罕見遺傳病，也有一些治療更常見的疾病，如肺動(dòng)脈高壓和丙肝。

      GoodRx是美國(guó)知名的處方藥搜索比價(jià)網(wǎng)站，通過(guò)實(shí)時(shí)展示最新的藥品價(jià)格，讓藥品價(jià)格更加透明，從而改變美國(guó)醫(yī)藥供應(yīng)鏈生態(tài)。

      在2018年的藥價(jià)盤點(diǎn)中，Gilead，Shire和AbbVie等多家知名藥企都有產(chǎn)品入圍，這些藥物價(jià)格從每年約30萬(wàn)美元到超過(guò)60萬(wàn)美元不等。其中，許多制藥商為患者提供援助計(jì)劃，以幫助患者承擔(dān)得起藥物。

      1# Actimmune，52,322美元

      排在首位的是Horizon藥業(yè)的Actimmune，適用于慢性肉芽腫?。–GD）、嚴(yán)重的惡性骨質(zhì)疏松癥（SMO）兩種罕見病。這款藥物是“最昂貴藥物”榜單中的“?？?rdquo;，Horizon對(duì)這它的定價(jià)為每月52322美元（每月平均注射12次）。根據(jù)Jefferies分析師的表示，Horizon在2017年年底將其價(jià)格提高了9.9％。

      2# Daraprim，45,000美元

      緊隨Actimmune之后的是達(dá)拉匹林（Daraprim），一種專門治療寄生蟲感染的藥，由Vyera制藥公司（前身是圖靈制藥）銷售。此前，公司前CEO（因?yàn)槠墼p指控已被判刑）把達(dá)拉匹林的藥價(jià)提高了5000%，造成了藥品定價(jià)風(fēng)暴。

      雖然受到嚴(yán)格審查，但是達(dá)拉匹林的價(jià)格仍然居高不下，每月費(fèi)用為45,000美元（每月服用60片）。

      3#4# Cinryze和Takhzyro，44,140美元

      Shire治療遺傳性血管水腫（HAE）的兩款藥物——Cinryze和Takhzyro分別占據(jù)第3和第4位，每月價(jià)格為44,140美元。其中，Cinryze獲批時(shí)間較早，患者一個(gè)月通常需要16小瓶的劑量。而Takhzyro在2018年8月獲批，每月需要兩小瓶（每瓶售價(jià)為22,070美元）。

Jefferies的分析師預(yù)測(cè)，Takhzyro的銷售峰值將達(dá)到18億美元，成為最昂貴排名中的重磅產(chǎn)品。

      5# Chenodal，42,570美元

      排在第5位的藥物是Chenodal，一種治療膽結(jié)石的藥物。這類患者會(huì)因?yàn)槟懡Y(jié)石堵住膽囊里的導(dǎo)管，引起嚴(yán)重的疼痛感，由Retrophin公司銷售。在2014年，Chenodal的價(jià)格增長(zhǎng)了5倍。雖然Chenodal沒(méi)有獲得專利，但是仿制藥制造商無(wú)法復(fù)制它，這主要得益于一種“封閉式分銷系統(tǒng)”，使得他們無(wú)法獲得測(cè)試所需的樣品。

      Chenodal的每月費(fèi)用是42,570美元（每片藥價(jià)為473美元，患者通常需要服用90片）。一些患者每月需要服用210片，這意味著他的醫(yī)藥費(fèi)高至10萬(wàn)美元。

      6# Myalept，42,138美元

      Aegerion公司的的Myalept是治療全身脂肪營(yíng)養(yǎng)不良的一款藥物，病人患有一種罕見的瘦素缺乏癥。Myalept的每月價(jià)格為42,138美元（通常需要使用10瓶，每瓶定價(jià)4213美元）。

      7# Acthar，39,000美元

      Mallinckrodt備受爭(zhēng)議的HP Acthar出現(xiàn)在第7位，每月花費(fèi)近39,000美元。HP Acthar適用于多種疾病，包括類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關(guān)節(jié)炎等。

      8# Juxtapid，37,000美元

      罕見疾病制藥商Aegerion的Juxtapid占據(jù)第8位，適用于純合子家族性高膽固醇血癥，一種遺傳性心血管疾病。Juxtapid的每月花費(fèi)為37,000美元（通常每月服用28粒膠囊）。

      9# Tegsedi，34,600美元

      Tegsedi是一種全新的藥物，以美元34,600美元的價(jià)格首次入圍美國(guó)最昂貴零售藥物“TOP10”中。它用于治療遺傳性甲狀腺素淀粉樣變性引起的神經(jīng)損傷，通常每月使用4瓶，每瓶?jī)r(jià)格為8650美元。

      10# Firazyr，32,468美元

      Shire的第三款藥物Firazyr以每月售價(jià)32,468美元排名第十。2011年，F(xiàn)irazyr獲批上市，用于治療遺傳性血管性水腫（發(fā)作后）。由于患者平均每月遭受2-4次發(fā)作，大多數(shù)患者每月治療成本為32,468美元。

      11# Ravicti，32,004美元

      除了排在首位的ActImmune，Horizon公司還有一款藥物入圍——Ravicti，治療尿素循環(huán)障礙。Ravicti（每瓶?jī)r(jià)格為4572美元）是Horizon公司2017年銷售額的藥物，總業(yè)界達(dá)到1.93億美元。

      12# Harvoni，31,500美元

      排名第12位可能是所有昂貴藥物中商業(yè)化最成功的一款產(chǎn)品，即吉利德的Harvoni，適用于丙型肝炎。它的每月費(fèi)用為31,500美元（每片定價(jià)1125美元，平均每月服用28片）。

      13# Cuprimine，31,426美元

      Valeant公司（現(xiàn)為Bausch健康公司）的Cuprimine排在第13位，同時(shí)也是榜單中最古老的一款藥物，適用于由Wilson疾病治療引發(fā)的銅累積。根據(jù)GoodRx的數(shù)據(jù)，Cuprimine每片售價(jià)超過(guò)261美元。關(guān)于Cuprimine（以及公司其他藥品）的定價(jià)一直備受爭(zhēng)議。

      14# Sovaldi，28,000美元

      Sovaldi的吉利德又一款治療丙型肝炎的藥物，每月花費(fèi)為28,000美元（每片定價(jià)1000美元）。作為首款針對(duì)丙肝的新型治療藥物，Sovaldi曾給吉利德帶來(lái)數(shù)十億美元的銷售業(yè)績(jī)，直至艾伯維推出同款競(jìng)爭(zhēng)品，價(jià)格才有所下降。

      15# Viekir Pak，27,773美元

      艾伯維的Viekir Pak是一種二合一的抗丙肝藥物，以每月27,773美元的價(jià)格排在第16位。

      16# Viekira XR，27,773美元

      Viekira XR是Viekir Pak的緩釋劑型，同樣用于治療1型丙型肝炎?；颊呙刻熘恍枰靡粋€(gè)藥片。隨后，艾伯維還推出了Mavyret，可在8周內(nèi)治愈肝炎。2018年前三季度，艾伯維的丙肝類藥物銷售額達(dá)到27.54億美元，其中Mavyret貢獻(xiàn)了26.6億美元，而Viekira銷售額為1.35億美元。

      17# Orfadin，27,247美元

      Orfadin適用于1型遺傳性酪氨酸血癥（HT-1），每月費(fèi)用為27,247美元。HT-1 是由酪氨酸代謝障礙所致的一種罕見的遺傳性代謝疾病。

      18# Zavesca，26,820美元

      強(qiáng)生旗下Actelion公司的Zavesca是一種用于治療1型戈謝病藥的藥物，每月售價(jià)為26,820美元。Zavesca與賽諾菲的Cerdelga 有競(jìng)爭(zhēng)。在被強(qiáng)生收購(gòu)之前，Actelion2016年Zavesca銷售額約1.05億美元。

      19# Tibsovo，26,115美元

      Agios的Tibsovo是一款今年7月獲批的新藥物，適用于某些復(fù)發(fā)/難治性急性髓細(xì)胞白血病。這類白血病患者攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變，而Tibsovo是首個(gè)針對(duì)IDH1酶的靶向抑制劑。伴隨著該藥物的獲批，其對(duì)應(yīng)的伴隨診斷產(chǎn)品（檢測(cè)AML 患者 IDH1基因突變）也獲得批準(zhǔn)。

      20# Remodulin，25,466美元

       排在第20位的是United Therapeutics的Remodulin，適用于肺動(dòng)脈高壓。該藥物的每月費(fèi)用為25,466美元（通常需要每月注射2瓶，每瓶定價(jià)12733美元）。但是，根據(jù)該公司與Sandoz、Teva、Par Pharmaceuticals和其他仿制藥公司簽署的專利協(xié)議，這款藥物很快就會(huì)面臨仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)。