勃林格殷格翰與開發(fā)研究性RNA干擾（RNAi）療法的領(lǐng)導(dǎo)者之一Dicerna Pharmaceuticals（NASDAQ: DRNA）近日宣布，根據(jù)雙方的研究合作及許可協(xié)議規(guī)定，勃林格殷格翰已經(jīng)獲得了第二個(gè)肝病靶點(diǎn)的獨(dú)家權(quán)利。此項(xiàng)合作簽訂于2017年10月，目的是為了探索并開發(fā)可用于慢性肝病治療的創(chuàng)新GalXC? RNAi療法，最初的重點(diǎn)為非酒精性脂肪性肝炎（NASH），這是一種目前還沒有獲批療法可用的嚴(yán)重疾病。
該期權(quán)是兩家公司研究合作及許可協(xié)議框架下的第二個(gè)靶點(diǎn)。根據(jù)協(xié)議條款，勃林格殷格翰將負(fù)責(zé)對今后的治療靶點(diǎn)進(jìn)行臨床開發(fā)及商業(yè)化。Dicerna有權(quán)獲得開發(fā)及商業(yè)化里程碑付款以及全球凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。
“勃林格殷格翰對來自我們富有成效的研究合作中的第二款治療性候選產(chǎn)品行使了期權(quán)，我們對此感到非常高興，”Dicerna總裁及首席執(zhí)行官Douglas M. Fambrough表示。“期權(quán)的行使也凸顯了Dicerna的GalXC技術(shù)平臺在推動非酒精性脂肪性肝炎及其他慢性肝病領(lǐng)域新型RNAi療法探索與開發(fā)方面所具有的潛力。我們期望繼續(xù)推進(jìn)研究工作，并且推進(jìn)我們合作中具有潛力的臨床候選產(chǎn)品的研發(fā)。”
Dicerna與Boehringer Ingelheim通過Dicerna的專有GalXC技術(shù)平臺根據(jù)可能成為藥物的能力挑選。GalXC平臺利用RNAi技術(shù)，通過破壞致病基因的信使RNA（mRNA）抑制其基因表達(dá)。通過沉默此前無法實(shí)現(xiàn)的藥物靶點(diǎn)，此方法具有治療疾病的潛力。
“我們對與Dicerna初步合作所取得的進(jìn)展感到高興，以早期探索及我們的密切合作關(guān)系作為基礎(chǔ)，我們正在拓展我們的研究工作，”勃林格殷格翰開發(fā)研究高級副總裁Clive R. Wood博士表示。“今天公布的消息例證了我們在探索非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝病新療法方面的承諾，同時(shí)也推動了我們在此重要領(lǐng)域的研究工作。”
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）由肝 臟脂肪堆積所引起，可能會導(dǎo)致肝纖維化及肝硬化。此病在肥胖及糖尿病患者中的患病率特別高，并且也是存在高度未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域。非酒精性脂肪性肝炎預(yù)計(jì)很快會成為晚期肝病的最常見原因，后者通常需要進(jìn)行肝移植。
Dicerna目前正在構(gòu)建一系列研究開發(fā)計(jì)劃以推進(jìn)肝 臟相關(guān)疾病，包括慢性肝病、病毒感染性疾病，心血管疾病及罕見病在內(nèi)的疾病治療。公司將利用其所專有的GalXC技術(shù)開發(fā)出創(chuàng)新的RNAi治療產(chǎn)品，以積極改變患有這些患者的生活。
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