MIT正在開發(fā)超簡單的基因修復(fù)方法：吸入RNA就行了

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來源：生物通

2019-01-12

你的基因組有點(diǎn)像一個(gè)圖書館，每個(gè)基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說明書。壞消息是，你的“出廠設(shè)置”決定你無法拒絕一本書并拿到一個(gè)夢寐以求的新版本。基因療法技術(shù)可以幫助你修改圖書館，這么說吧，它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。

你的基因組有點(diǎn)像一個(gè)圖書館，每個(gè)基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說明書。壞消息是，你的“出廠設(shè)置”決定你無法拒絕一本書并拿到一個(gè)夢寐以求的新版本?；虔煼夹g(shù)可以幫助你修改圖書館，這么說吧，它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。

現(xiàn)在，科學(xué)家們正在嘗試一種全新的方法——通過吸入“基因”變異修改文本。

研究人員讓小鼠吸入一種被稱為信使核糖核酸（mRNA）的遺傳物質(zhì)來測試這個(gè)概念。在測試中，mRNA包括制造熒光素酶的指令，該物質(zhì)可以讓螢火蟲發(fā)光。

他們用一種可降解的聚合物包裝mRNA，以誘騙小鼠的肺細(xì)胞接受，一旦細(xì)胞吞噬了它，細(xì)胞們就開始發(fā)光，證明吸入mRNA是一種有效的方式來啟動(dòng)新蛋白質(zhì)生產(chǎn)，例如來自螢火蟲的酶。

科學(xué)家們還在基因工程小鼠身上重復(fù)了這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)。這種小鼠自帶一個(gè)“計(jì)數(shù)系統(tǒng)”——當(dāng)它們接收一個(gè)拷貝的mRNA，它們就會(huì)永久地變成紅色。這可以計(jì)算出受一個(gè)劑量影響的細(xì)胞比例。

該概念性研究發(fā)表在Advanced Materials雜志，作者包括Asha Kumari Patel等人。

當(dāng)然，研究的目的不止在于讓小鼠發(fā)光。研究人員的想法是，使用這種技術(shù)幫助囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）患者。CF患者攜帶一個(gè)基因突變，導(dǎo)致肺部粘液積聚，該研究的幾位作者與一家名為Translate Bio的上市生物技術(shù)公司合作，正在進(jìn)行I期和II期臨床試驗(yàn)，以確定吸入mRNA是否可以為囊性纖維化患者提供基因修復(fù)。熒光素酶的例子表明“吸入基因療法”可能是一種啟發(fā)。

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