FDA 2018年度報告：59款新藥創(chuàng)歷史新高

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來源：藥明康德

2019-01-14

日前，美國FDA發(fā)布了2018年度新藥審批報告，其下屬機構CDER在這一年批準的新藥共計59款，創(chuàng)下歷史新高。其中，有幾個數字引人矚目：1/3為first-in-class的創(chuàng)新藥，70%以上通過加速審批通道獲批，24%為突破性療法，且罕見病治療藥物以34款強勢勝出。

2018年，美國FDA共批準了59款創(chuàng)新藥.

與2017年相比，2018年獲批新藥的數量同比增加13個，也遠超2009-2017年平均每年33款的數字。這一數字打破了20年的紀錄，創(chuàng)下了歷史新高。其中，全球新的一類新藥（first-in-class）占32%，共計19種，包括：Aimovig, Crysvita, Elzonris, Galafold, Gamifant, Lucemyra, Lutathera, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Xofluza。這類新藥具有與現有療法不同的作用機制，且對全球患者健康有較大的積極影響。

強勢創(chuàng)新，17款抗癌療法，首款RNA療法面世

在最受關注的癌癥治療領域，2018年共獲批17款新療法，占比28%。這些新療法提供了多種癌癥和血液腫瘤的治療選擇，包括乳腺癌、前列腺癌、肺癌、黑色素瘤和多種血液腫瘤新藥。

其中不乏突破性創(chuàng)新。2018年8月，Alnylam Pharmaceuticals帶來了史上第一款RNAi療法Onpattro。11月，Loxo Oncology和拜耳公司帶來的Vitrakvi，作為一款針對特定遺傳變異，而非腫瘤病發(fā)部位的抗癌藥，Vitrakvi所能治療的NTRK基因融合實體瘤，包含了乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌癥種類。這一新藥的批準，也是癌癥療法從“基于癌癥在體內的起源”轉向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過程中的重要里程碑。

正如這份報告的開頭所言：2018年是創(chuàng)新發(fā)展強勁的又一年！

“加速”政策作用凸顯，73%新藥獲益

在短時間內有更多新藥獲批，與CDER在2018年使用了加速政策是分不開的。這一年，FDA通過四大加速政策包括突破性療法、優(yōu)先審評、快速通道和加速批準，來加快新藥開發(fā)和審批效率。

從2018年新藥審批情況來看，通過至少一種加速政策而獲批上市的新藥共43款，占比73%。

這些使用至少一種加速政策而獲批的新藥包括：Aemcolo, Ajovy, Biktarvy，Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Epidiolex，Erleada, Firdapse，Galafold, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Xofluza, Xospata和Zemdri。

除此之外，這一年3/4的新藥通過“優(yōu)先審評”上市；95%的新藥（56個）在第一個申請周期就獲得了批準。

“孤兒藥”勝出，34款罕見病藥物獲批

往年，在FDA獲批的新藥中，腫瘤藥是頭，但2018年孤兒藥強勢勝出。這一年，FDA共批準了34種用于治療罕見病的孤兒藥，占比達58%。這一年獲批的創(chuàng)新分子實體中，大部分是治療罕見疾病的孤兒藥，這是歷史上不曾有過的。

早在2017年初，就有不少分析專家指出，新上任的FDA局長Scott Gottlieb博士對罕見病有足夠的重視，并希望FDA能精簡藥物開發(fā)流程。而2018年度報告數據證實了這一點。2012~2016年，這5年FDA平均每年批準17款罕見病新藥，而在2017~2018期間平均增長50%。在34款罕見病新藥中，包括首個用于治療罕見的遺傳性佝僂病患者的藥物，首個口服藥物治療法布里病，以及一種治療苯丙酮尿癥（PKU）患者的新藥。

2018年批準的孤兒藥包括：Asparlas, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Elzonris, Epidiolex, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Lorbrena, Lumoxiti, Lutathera, Mektovi, moxidectin, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro和 Xospata。

過去，患有罕見疾病的患者通常很少或沒有可用于治療其病癥的藥物，這些新藥的獲批為患有罕見病的患者帶來了治療的希望。

其他進展與展望

除了這些備受矚目的新藥外，FDA還批準了多種其他療法，包括生物類似物，以及已獲批藥物的新適應癥、新配方、組合或劑型等。其中7款獲批的生物類似物藥包括：Fulphila和Udenyca是Neulasta的生物類似物；Herzuma是赫賽汀（曲妥珠單抗）的生物類似物。Hyrimoz為Humira（阿達木單抗）的生物類似物；Nivestym為Neupogen的生物類似物；Retacrit是首個與Epogen/Procrit（epoetin alfa）類似的生物藥；以及Truxima是Rituxan（利妥昔單抗）的首個生物類似物。

與此同時，FDA在批準新適應癥、新配方以及新劑型方面取得了重大進展。其中有13款藥獲批用于新的適應癥，以及5款獲批用于擴大患者群體。值得一提的是，Gilenya(fngolimod)獲批用于治療10歲以上兒童和青少年復發(fā)性多發(fā)性硬化癥，是FDA首次批準用于治療小兒多發(fā)性硬化癥的藥物。報告指出，擴大已獲FDA批準的藥物的適應癥范圍，與開發(fā)一種全新的藥物相比，成本要低得多且同樣有效。此外，FDA還批準了一項生產Tc-99的新技術，用于診斷疾病的廣泛成像研究。

2018年，FDA批準的這59款新藥，以及新適應癥、新配方和新劑型等，為癌癥、各種罕見病、神經系統(tǒng)疾病，傳染病以及許多其他疾病在內的廣泛患者帶來了新的治療選擇，獲得了改善生活質量的新希望或提高了生存機會。

我們看到，2018年美國FDA對監(jiān)管框架進行了多次調整，“無縫臨床試驗”的框架已經浮出水面，阿茲海默病與非酒精性脂肪性肝炎等難治疾病有望采納新的臨床終點，而基因療法，微生物療法，人工智能與數字療法的監(jiān)管也逐漸清晰。我們期待在創(chuàng)新的監(jiān)管框架下，更多創(chuàng)新醫(yī)藥產品能夠問世，為全世界的患者帶來福音！

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