輝瑞tafamidis上市申請獲得優(yōu)先審評有望今年獲批

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來源：藥明康德

2019-01-15

輝瑞（Pfizer）宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)接受其用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）在研藥物tafamidis的新藥申請（NDA）。

今日，輝瑞（Pfizer）宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)接受其用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）在研藥物tafamidis的新藥申請（NDA）。本次NDA包括兩種劑型，分別為tafamidis的葡甲胺（meglumine form）劑型和游離酸（free acid form）劑型，其中葡甲胺劑型（20毫克膠囊）獲得了FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評資格，有望在2019年7月前得到批復(fù)。而游離酸劑型（61毫克膠囊），則有望在2019年11月前得到批復(fù)。

罕見，致命并常被漏診的ATTR-CM，是由被稱為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的去穩(wěn)定化引起。該蛋白是由4個(gè)相同亞單位組成的四聚體。在ATTR-CM中，當(dāng)不穩(wěn)定的四聚體解離時(shí)，導(dǎo)致錯(cuò)誤折疊的蛋白質(zhì)聚集成淀粉樣蛋白原纖維，并主要沉積在心臟中，因而引發(fā)心力衰竭。目前尚無針對該疾病的獲批藥物。

Tafamidis是一款小分子口服藥物，可以選擇性地結(jié)合TTR四聚體的特定位點(diǎn)，防止因其去穩(wěn)定化而引起的ATTR-CM淀粉樣蛋白的形成。2012年，在歐盟和美國，tafamidis均被頒發(fā)了孤兒藥資格。分別于2017年5月和2018年3月，F(xiàn)DA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格和突破性療法認(rèn)定。18年3月，日本厚生勞動省也為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅(qū)資格）。

此次NDA的提交是基于關(guān)鍵3期試驗(yàn)ATTR-ACT的結(jié)果。為期30個(gè)月的試驗(yàn)達(dá)到其主要終點(diǎn)，即與安慰劑相比，tafamidis顯著降低了野生型或突變（遺傳性）ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相關(guān)住院率，其中死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了30％，而心血管相關(guān)住院率降低了32％。此外，tafamidis也展示了良好的耐受性和安全性。該研究結(jié)果在德國慕尼黑舉行的2018年ESC大會上公布，同時(shí)在線發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。

輝瑞全球產(chǎn)品開發(fā)部，罕見疾病高級副總裁兼首席開發(fā)官Brenda Cooperstone博士說：“ATTR-CM的診斷通常是被延誤的，主因是對疾病意識的不足，而且患者心力衰竭癥狀類似于更常見原因的心衰。事實(shí)上，輝瑞認(rèn)為只有不到1％的ATTR-CM的患者得到正確診斷。FDA對tafamidis的NDA受理，是輝瑞進(jìn)一步提高對ATTR-CM認(rèn)知這一目標(biāo)的令人鼓舞一步，并為ATTR-CM患者帶來一種獲批的治療選擇。輝瑞期待與FDA合作，為這種致命疾病的帶來首款療法。”

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