近日，百濟神州旗下Zanubrutinib被FDA授予突破性療法認(rèn)定，由于這是我國自主研發(fā)藥物首次獲得該認(rèn)可，備受關(guān)注。所謂萬事開頭難，Zanubrutinib的獲批給我國其他在研藥物打入國際市場開了個好頭，定會有很多成功經(jīng)驗值得學(xué)習(xí)借鑒，下面，筆者就以該藥物為例來對"突破性療法認(rèn)定"進行全方位的解讀。
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一． 突破性療法認(rèn)定的由來
"突破性療法認(rèn)定"最初是由美國專利保護組織--Friends of Cancer Research ("癌癥研究之友"，F(xiàn)CR)倡議提出。意在倡導(dǎo)"安全且快速"的疾病治療方式。由于"突破性療法認(rèn)定"在藥物批準(zhǔn)上所取得的積極效果，美國食藥監(jiān)局（FDA）于2012年7月正式將其納入《美國食品藥品管理局安全和創(chuàng)新法案》(FDASIA)，成了法律性的文件。
根據(jù)FDA官方指南，"突破性療法認(rèn)定"旨在加速開發(fā)及審查治療嚴(yán)重、威脅生命的疾病的新藥。拿Zanubrutinib來說，其針對的是成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)是一種具有獨特臨床病理特征的B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，約占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%。雖然套細(xì)胞淋巴瘤與慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤(CLL/SLL)都同屬于小細(xì)胞淋巴瘤，但與這些疾病的低惡性相比, 套細(xì)胞淋巴瘤的惡性程度高且預(yù)后差,尤其是母細(xì)胞型套細(xì)胞淋巴瘤的臨床進展快，對常規(guī)治療響應(yīng)差。也就是說，套細(xì)胞淋巴瘤完全符合"突破性療法認(rèn)定"針對嚴(yán)重、威脅生命的疾病這一宗旨。
二．突破性療法認(rèn)定與FDA其他新藥評審?fù)ǖ赖谋容^研讀
FDA的新藥評審?fù)ǖ莱送黄菩辕煼ㄕJ(rèn)定，還有快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評等。
圖一 FDA的四條加速審批通道
"突破性療法認(rèn)定"與"快速通道"最為相似，但仍然是有區(qū)別的。其中，快速通道審批藥物是用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，只是非臨床或臨床數(shù)據(jù)表明它對未滿足的醫(yī)療需求有潛在價值；而"突破性療法"是治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，其初步的臨床證據(jù)需表明有一項臨床有意義的終點指標(biāo)較現(xiàn)有藥物有實質(zhì)性改善。比如，Zanubrutinib 在獲得突破性療法認(rèn)定就已經(jīng)在臨床研究中獲得積極數(shù)據(jù)，包括(NCT03206970)等。
三．獲得突破性療法認(rèn)定有哪些好處？
很多藥企不惜花費大量成本和人力希望自己的藥物獲得"突破性療法認(rèn)定"，那么，獲得突破性療法認(rèn)定是為了哪些好處呢？
從長遠一點來說，的好處是審批加速！據(jù)悉，獲得"突破性藥物"認(rèn)證的藥物開發(fā)可以得到包括FDA官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，也就是說"突破性療法認(rèn)定"可以讓企業(yè)與政府之間的溝通更為緊密，因此可以保障在最短時間內(nèi)獲得相應(yīng)審批。
從近一點來說，由于"獲得突破性療法認(rèn)定"可以被當(dāng)作相應(yīng)藥物已經(jīng)在一定程度上獲得FDA認(rèn)可，這對于藥物及企業(yè)無疑是一針強心劑。股票增值、獲得投資以及政策傾向都是觸手可得的好處。
小結(jié)與展望
從近年來獲得"突破性療法認(rèn)定"的藥物的適應(yīng)癥來看，腫瘤藥物最多。如果是所針對疾病的發(fā)病率相對較少、藥物的作用靶點較新且療效很好，那藥物獲得"突破性療法認(rèn)定"的可能性就很大。例如Zanubrutinib作用的套細(xì)胞淋巴瘤僅占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%，且作用靶點BTK是一個癌癥治療新靶點，同是作用于該靶點的Ibrutinib也曾經(jīng)獲得"突破性療法認(rèn)定"。希望未來我國會有更多的自主研發(fā)藥物獲得FDA"突破性療法認(rèn)定"等國際認(rèn)可，在國際上發(fā)出藥物的"中國之聲"。
參考文獻：
1. https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405397.htm
2. China's BeiGene gets FDA breakthrough therapy designation for BTK inhibitor
作者簡介：覓苓，藥學(xué)碩士，生物制藥專業(yè)，長期從事新藥研發(fā)，長期關(guān)注剖析國內(nèi)外藥物市場動態(tài)，擅長生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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