解讀FDA關于“加速批準”的指南

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來源：藥明康德

2019-01-25

近日，美國FDA公布了關于加速批準途徑下獲批的藥物和生物制劑標簽的指南文件終稿。這一指南對通過加速批準途徑獲批藥物和生物制劑的開發(fā)商在產品標簽的“適應癥和用途”部分需要透露的信息做出了規(guī)定和建議。

加速批準途徑，是FDA用于加快開發(fā)針對嚴重或危及生命疾病的藥物的幾種方法之一。在此途徑下，考慮到病情的嚴重性，罕見性或流行程度，以及替代療法的缺乏性，F(xiàn)DA可以使用可能預測臨床受益的替代終點的臨床數(shù)據(jù)批準在研療法的監(jiān)管申請。自從加速批準途徑推出之后，不少新藥已經通過這一途徑獲得批準，其中包括多款腫瘤學領域的新藥。根據(jù)加速批準途徑的規(guī)定，通過加速批準上市的藥物需要進行上市后研究證明臨床益處。

這一指南重點介紹了如何在產品標簽的“適應癥和用途”部分中表述與加速批準相關的信息，并向廠商提供文字方面的指導，以地對加速批準下各種特定情況進行表述。該指南還為獲得加速批準，并在隨后試驗中確認了臨床效益，或一項加速批準的適應癥被撤銷，但仍被批準用于其它適應癥的產品提供了標簽建議。

該指南稱，雖然獲得加速批準的產品標簽的內容和格式“在很大程度上與傳統(tǒng)批準的藥品標簽相同”，但基于替代或中間臨床終點獲得加速批準的產品必須包括“對該藥物有效性的局限，以及對預期臨床益處的任何不確定性進行簡明扼要的描述。”

FDA還表示，“適應癥和用途”部分，應表明產品所獲得的加速批準仍可能取決于對臨床獲益的驗證。在某些情況下，F(xiàn)DA表示，詳細說明用于支持加速批準的終點就足以傳達有效性和臨床獲益的不確定性這一局限。然而，在其它情況下，“需要增加背景說明指出那些尚未確認僅為預期的臨床結果。”廠商應該增加包括任何所需的上市后研究的簡要摘要，以“進一步強調加速批準所基于的臨床研究結果的局限性。”

當藥物的臨床受益在上市后研究中獲得驗證后，廠商被要求修改“適應癥和用途”部分中的信息，以反映對哪些適應人群和適應癥的療效得到了實質性數(shù)據(jù)的證明。

對于所獲加速批準被撤銷但仍被批準用于其它適應癥的產品，F(xiàn)DA表示廠商必須更新標簽以刪除與被撤銷的適應癥相關的信息。但是，在某些情況下，可能要求廠商在標簽上添加有關撤銷指示的新信息，例如當缺乏證據(jù)或者因安全問題而撤銷的適應癥。

FDA局長Scott Gottlieb博士說：“為確保這一途徑的健全，我們采取了新措施，以確保產品標簽提供有關支持加速批準的完整并可操作的臨床證據(jù)信息，并明確指出必須滿足對適應癥的上市后研究的承諾，才能繼續(xù)獲得批準。”

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