首創(chuàng)抗真菌劑APX001獲FDA孤兒藥指定拯救致命感染

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-02-12

Amplyx制藥2月11日宣布，美國(guó)FDA罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)辦公室已授予該公司的主要候選藥物APX001孤兒藥指定，用于治療隱球菌病（cryptococcosis）。

Amplyx制藥

作為一家開(kāi)發(fā)用于治療致命感染性疾病的首創(chuàng)藥物公司，Amplyx制藥2月11日宣布，美國(guó)FDA罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)辦公室已授予該公司的主要候選藥物APX001孤兒藥指定，用于治療隱球菌病（cryptococcosis）。

隱球菌病是一種由真菌隱球菌（新型隱球菌或加特隱球酵母）引起的肺或中樞神經(jīng)系統(tǒng)（腦或脊髓）受累的傳染病，該菌通常在環(huán)境中被發(fā)現(xiàn)并被吸入。由真菌隱球菌引起的腦部感染稱(chēng)為隱球菌性腦膜炎。感染最常見(jiàn)于那些免疫系統(tǒng)較弱的人中，包括感染艾滋病毒/艾滋病、服用高劑量皮質(zhì)類(lèi)固醇藥物、有過(guò)器官移植、正在接受免疫抑制治療癌癥或其他疾病的人以及患有霍奇金病的人。

由曲霉菌、鐮刀菌、足放線病菌和來(lái)自毛霉菌目的真菌引起的侵襲性感染特別難治，即使患者接受標(biāo)準(zhǔn)治療，也會(huì)造成高死亡率（50%-80％）。真菌對(duì)唑類(lèi)和棘白霉素類(lèi)藥物的抗藥性頻率正在增加。因此，對(duì)于新型廣譜抗真菌藥來(lái)治療嚴(yán)重侵襲性真菌感染并降低現(xiàn)有的高發(fā)病率和死亡率而言，仍然存在顯著未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。

APX001的活性部分為APX001A，其可以抑制高度保守的真菌酶Gwt1，損害主要真菌病原體的生長(zhǎng)。在多項(xiàng)非臨床研究中，APX001已顯示出針對(duì)常見(jiàn)念珠菌屬和曲霉菌屬的廣譜活性，包括多重耐藥菌株，念珠菌和罕見(jiàn)難以治療的霉菌，以及鐮刀菌屬、足放線病菌屬和來(lái)自毛霉菌目的真菌。APX001目前正進(jìn)行一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，在一線治療真菌感染患者中評(píng)估靜脈注射APX001和口服APX001的效力和安全性。

“雖然抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法已經(jīng)成功延長(zhǎng)了HIV患者的壽命，但隱球菌性腦膜炎仍然是HIV患者中致死的主要原因，特別是在一些低收入和中等收入的國(guó)家里。”Amplyx首席醫(yī)療官M(fèi)ichael Hodges博士說(shuō)。“靜脈注射兩性霉素B外加氟胞嘧啶的標(biāo)準(zhǔn)治療需要住院，并且已知會(huì)引起嚴(yán)重的副作用，包括貧血和腎**。Amplyx的首創(chuàng)（first-in-class）抗真菌劑AXX001聯(lián)合氟康唑?qū)⒂锌赡艹蔀橐环N變革性挽救生命、每日一次、通過(guò)口腔治療所有隱球菌性腦膜炎的療法。”

在FDA批準(zhǔn)針對(duì)孤兒藥指定適應(yīng)癥的新藥申請(qǐng)（NDA）后，孤兒藥指定將使APX001在美國(guó)享有七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。APX001此前已獲得孤兒藥指定用于治療侵襲性念珠菌病、侵襲性曲霉菌病、球孢子菌病以及由足放線病菌屬、鐮刀菌屬和毛霉真菌（包括毛霉菌屬和根霉菌屬）引起的罕見(jiàn)霉菌感染。除孤兒藥指定外，F(xiàn)DA之前還授予APX001合格感染疾病產(chǎn)品（QIDP）指定，用于治療隱球菌病、侵襲性念珠菌病、侵襲性曲霉菌病和球孢子菌病。QIDP提供一些重要的開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施，包括快速通道指定資格、優(yōu)先審查資格以及加上孤兒藥指定，共有12年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)資格。

Amplyx總裁兼首席執(zhí)行官Ciara Kennedy博士說(shuō)，“孤兒藥和QIDP的指定凸顯了APX001解決罕見(jiàn)、致命感染患者未滿(mǎn)足醫(yī)療需求的潛力。另外，F(xiàn)DA最近將隱球菌性腦膜炎加入其被忽視的熱帶疾病名單中，Amplyx將有可能從FDA獲得一份有價(jià)值的熱帶疾病優(yōu)先審查憑證，為Amplyx及其股東們創(chuàng)造額外的價(jià)值。”

文章參考來(lái)源：

FDA Grants Orphan Drug Designation to Amplyx Pharmaceuticals for APX001 for Treatment of Cryptococcosis

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