Intercept公司奧貝膽酸3期試驗達(dá)終點 NASH新藥有望誕生

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來源：藥明康德

2019-02-22

今日，業(yè)內(nèi)傳來重磅新聞：Intercept公司宣布，其非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在研新藥奧貝膽酸（obeticholic acid，OCA）在一項3期試驗中達(dá)到主要終點，顯著改善肝臟纖維化。這有望帶來第一款治療NASH的新藥！

NASH是一種由于在肝臟中脂肪過度積累導(dǎo)致的漸進(jìn)性肝病，會導(dǎo)致患者肝臟出現(xiàn)慢性炎癥，觸發(fā)漸進(jìn)性肝纖維化，肝硬化，最終導(dǎo)致肝功能衰竭、癌癥和患者死亡。晚期纖維化患者與肝臟相關(guān)的死亡率顯著升高。預(yù)計到2020年，NASH將成為導(dǎo)致肝臟移植的首要原因。目前尚無獲批療法治療這種疾病。

Intercept公司開發(fā)的OCA是一款法尼醇X受體（farnesoid X receptor, FXR）激動劑，而FXR參與膽酸代謝和膽固醇代謝等重要代謝過程。由于在肝臟纖維化NASH患者身上展現(xiàn)出的治療潛力，它也曾獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

本次臨床試驗的結(jié)果進(jìn)一步證實了這一潛力。在這項隨機(jī)雙盲、含安慰劑對照的多中心試驗中，931名出現(xiàn)2級或3級肝臟纖維化的NASH患者分為三組，分別接受了不同劑量的OCA（10 mg或25 mg）或安慰劑的治療。截至中期數(shù)據(jù)分析時，試驗結(jié)果表明，在接受治療18個月之后，每日一次OCA（25 mg）達(dá)到了試驗的主要終點：與安慰劑相比，顯著改善患者的肝臟纖維化程度（纖維化程度改善超過1級，p=0.0002）。同時，患者的NASH癥狀沒有出現(xiàn)顯著惡化。

“我們非常高興能夠匯報治療NASH患者的第一項積極的注冊性3期試驗結(jié)果。這一嚴(yán)重疾病未來將成為肝臟移植的首要原因，”Intercept公司總裁兼首席執(zhí)行官Mark Pruzanski博士說：“REGENERATE試驗的頂線數(shù)據(jù)支持我們對OCA的信心，它可能成為治療因為NASH出現(xiàn)肝臟纖維化的患者的第一款獲批療法。”

基于這些結(jié)果，Intercept預(yù)計在2019年下半年向美國和歐洲的監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交新藥申請。我們預(yù)祝這款新藥早日獲批，為NASH患者造福。

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