治療帕金森病基因療法收獲積極早期成果

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來(lái)源：藥明康德

2019-03-12

3月12日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項(xiàng)治療帕金森病的2期臨床試驗(yàn)中取得了積極的早期數(shù)據(jù)。該療法的安全性與耐受性得到了驗(yàn)證，且改善了患者的運(yùn)動(dòng)能力評(píng)分。

帕金森病是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經(jīng)元會(huì)逐漸死亡，導(dǎo)致多巴胺產(chǎn)量不足，從而影響患者的運(yùn)動(dòng)能力，使其肌肉出現(xiàn)僵硬和震顫。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物之一，但長(zhǎng)期使用這款藥物，會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)能力的波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩個(gè)階段：在“ON”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力能保持正常水平。而在“OFF”期，他們的運(yùn)動(dòng)能力會(huì)出現(xiàn)明顯下降，甚至難以行走。據(jù)估計(jì)，美國(guó)大約有40%的患者會(huì)經(jīng)歷“OFF”期。因此，這些患者需要全新的治療方案，對(duì)他們的病情進(jìn)行控制。

本次研究中，一項(xiàng)名為“AXO-Lenti-PD”的基因療法讓患者們看到了希望。使用慢病毒載體，這款基因療法能將一系列關(guān)鍵的酶遞送進(jìn)患者體內(nèi)，輔助生成多巴胺。理論上說(shuō)，它有望重塑大腦中的多巴胺水平，從而緩解病情。研究人員們期望通過(guò)簡(jiǎn)單的一次治療，它就可以為患者帶來(lái)多年的治療效果。

在一項(xiàng)名為SUNRISE-PD的2期臨床試驗(yàn)中，研究人員們?cè)u(píng)估了這款基因療法的治療潛力，并分析了最早接受治療的2名晚期帕金森病患者在治療后3個(gè)月的數(shù)據(jù)。在療效方面，研究人員們使用的是“統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表”（UPDRS）第三部分的評(píng)分，它常被醫(yī)生用來(lái)評(píng)估運(yùn)動(dòng)能力。分析表明，在去除其他療法（如左旋多巴）的影響時(shí)，處于“OFF”期的患者，其運(yùn)動(dòng)能力都得到了改善。相較基線，他們的改善幅度平均達(dá)42%。在其他的一些指標(biāo)上，研究人員們也觀察到了可喜的效果。

Axovant的新聞稿指出，這些結(jié)果表明相較之前公布的劑量的試驗(yàn)結(jié)果（注：ProSavin試驗(yàn)），劑量的AXO-Lenti-PD基因療法在3個(gè)月時(shí)可能有更好的治療效果?；谶@些積極的數(shù)據(jù)，研究人員們計(jì)劃繼續(xù)推進(jìn)該基因療法的研究，并有望在今年第二季度正式開(kāi)展。

“這些早期的數(shù)據(jù)表明AXO-Lenti-PD有潛力為晚期帕金森病患者帶來(lái)顯著的運(yùn)動(dòng)能力改善。AXO-Lenti-PD的作用機(jī)制是將內(nèi)源多巴胺生物合成所需的所有3個(gè)酶遞送進(jìn)體內(nèi)。之前ProSavin的試驗(yàn)告訴我們，這有望改善‘OFF’的癥狀。而我們?nèi)〉玫慕Y(jié)果也的確非常令人振奮，”本研究的負(fù)責(zé)人之一Roger Barker博士說(shuō)道：“我期待這一項(xiàng)目能轉(zhuǎn)化為帕金森病的創(chuàng)新療法。”

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