美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了諾華 Mayzent（siponimod）片劑用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥成人患者，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥和活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥。預(yù)計Mayzent將在大約一周內(nèi)在美國上市。
Mayzent是由諾華研制的一款口服藥物，其活性藥物成分siponimod是一種針對1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體特定亞型的新一代選擇性調(diào)節(jié)劑，能與淋巴細胞上的S1P1亞型受體結(jié)合，阻止其進入多發(fā)性硬化癥患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)，從而起到抗炎作用。此外，siponimod也能進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，并與其中的特定細胞（少突膠質(zhì)細胞和星形膠質(zhì)細胞）上的S1P5亞型受體結(jié)合，通過與這些特異性受體結(jié)合，具有調(diào)節(jié)損害性細胞活動的潛力。臨床前研究表明，該藥物可防止突觸神經(jīng)變性并促進中樞神經(jīng)系統(tǒng)的髓鞘再生。
多發(fā)性硬化癥是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的一種慢性疾病，通過炎癥和組織損失破壞大腦、視神經(jīng)和脊髓的正常功能，該病進展會導(dǎo)致物理（例如步行）和認知（例如記憶）功能的損失增加。多發(fā)性硬化癥主要有三種類型：復(fù)發(fā)緩解型、繼發(fā)性進展型和原發(fā)性進展型。其中繼發(fā)性進展型會導(dǎo)致進展且不可逆轉(zhuǎn)的殘疾，它很大程度上與復(fù)發(fā)無關(guān)，會嚴重影響患者進行日常活動的能力。患者通常由初始階段的復(fù)發(fā)緩解型過渡到繼發(fā)性進展型，約有四分之一的復(fù)發(fā)緩解型患者最終在初始診斷的10年內(nèi)繼發(fā)繼發(fā)性進展型，30年后會升至四分之三。這些患者急需有效且安全的治療方法來延緩繼發(fā)性進展型的殘疾進展。
此次Mayzent獲批的療效數(shù)據(jù)主要來自EXPAND臨床3期研究。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的，比較了siponimod與安慰劑治療SPMS患者的療效和安全性。這是迄今在繼發(fā)性進展型患者中進行的的隨機對照研究，包括來自31個國家的1651名繼發(fā)性進展型患者。在研究中，患者以2:1的比例隨機接受每日一次siponimod 2mg或安慰劑治療。試驗結(jié)果顯示，Mayzent組中確診殘疾進展的患者比例在統(tǒng)計學(xué)上顯著低于安慰劑組。與安慰劑相比，siponimod將3個月殘疾進展風(fēng)險顯著降低了21%（p=0.013），將6個月確認殘疾進展風(fēng)險降低26%（p=0.0058），將大腦體積損失率減少23%（相對差異；12和24個月的平均值，p=0.0002），限制T2病變體積增加約80%（12和24個月的平均值，p<0.0001），并且將年復(fù)發(fā)率（ARR）降低55%（p<0.0001），證明安全性概況與S1P受體調(diào)節(jié)的已知效應(yīng)總體一致。接受Mayzent臨床試驗的患者報告的最常見不良反應(yīng)包括頭痛、高血壓和肝功能檢查增加。
諾華制藥首席執(zhí)行官Paul Hudson表示，“多發(fā)性硬化癥治療最重要的目標之一是推遲患者殘疾進展和保護認知功能，Mayzent的獲批將使得患有活動性繼發(fā)進展性患者獲得第一種口服治療藥物。我們很高興一直致力于多發(fā)性硬化癥的研究，并使患者終于得到了期待已久的治療選擇。”
FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士表示，“多發(fā)性硬化癥可以對一個人的生活產(chǎn)生深遠的影響，我們致力于繼續(xù)與為多發(fā)性硬化患者開發(fā)其他治療方案的公司合作。多發(fā)性硬化癥是源自中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥性自身免疫疾病，該病可以破壞大腦與身體其他部分之間的通信。大多數(shù)人在20至40歲之間會首次發(fā)病。多發(fā)性硬化癥是年輕人中神經(jīng)殘疾的最常見原因之一，并且在女性中比男性更頻繁地發(fā)生。
同時FDA也提醒稱，使用Mayzent必須遵守患者用藥指南，該指南詳細描述了有關(guān)藥物用途和風(fēng)險的重要信息，包括Mayzent可能會增加感染風(fēng)險，因此患者應(yīng)在開始治療前進行全血細胞計數(shù)；該藥可能引起黃斑水腫，因此如果患者的視力發(fā)生變化，應(yīng)與醫(yī)生聯(lián)系；并可能導(dǎo)致心率短暫下降及肺功能下降。在開始使用藥物之前應(yīng)檢查肝酶，醫(yī)療保健專業(yè)人員應(yīng)密切監(jiān)測嚴重肝功能損害的患者；醫(yī)療保健專業(yè)人員還應(yīng)在治療期間監(jiān)測患者的血壓；由于存在潛在的致畸風(fēng)險，有生育潛力的婦女應(yīng)在停藥后10天內(nèi)使用有效避孕措施；醫(yī)療保健專業(yè)人員還應(yīng)監(jiān)測后部可逆性腦病綜合征的風(fēng)險，對接受免疫抑制/免疫調(diào)節(jié)治療的患者特別關(guān)注，因為Mayzent可能造成意想不到的額外的免疫抑制。
諾華表示，Mayzent的最新臨床研究是首個也是唯一一個在治療繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥中顯示出顯著和臨床意義結(jié)果的研究。Mayzent的成功至關(guān)重要，因為諾華另一款年銷32億美元的重磅多發(fā)性硬化癥口服藥物Gilenya正面臨著日益激烈的競爭。行業(yè)分析師預(yù)計，獲得批準后Mayzent的銷售峰值將高達30億美元。目前諾華正在與美國以外的其他衛(wèi)生部門進行額外的Mayzent監(jiān)管備案。該藥物目前也在接受歐洲監(jiān)管部門的審批，預(yù)計在2019年底獲批上市。此外，該藥物在瑞士、日本、澳大利亞和加拿大也將準入申請的工作。
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