4月2日，山西省藥械集中競價(jià)采購網(wǎng)發(fā)布《關(guān)于確定思而贊、美而贊醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的通知》，指出根據(jù)《關(guān)于部分高額費(fèi)用“罕見病”醫(yī)療保障問題的通知》（晉醫(yī)保發(fā)[2019]13號(hào)）要求，經(jīng)醫(yī)療保障局組織談判，將治療戈謝病的特效藥注射用伊米苷酶（商品名：思而贊）和治療龐貝氏病的特效藥注射用阿糖苷酶α（商品名：美爾贊）納入大病保險(xiǎn)用藥范圍，并確定了醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)。其中，思而贊（400單位/瓶）的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)為20700元/瓶，美爾贊（50mg/支）為5306.3元/支。
標(biāo)準(zhǔn)自4月1日起執(zhí)行。
思而贊是全球戈謝氏病治療的金標(biāo)準(zhǔn)，1994 年在美國正式上市，迄今已有 15 年。2008 年底，思而贊正式獲得國家藥監(jiān)局的進(jìn)口批件，成為目前中國唯一用于治療戈謝氏病的有效藥物。
中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心藥物綜合數(shù)據(jù)庫PDB顯示，2017年開始，思而贊在國內(nèi)重點(diǎn)城市醫(yī)院的銷售金額出現(xiàn)爆發(fā)式增長。
數(shù)據(jù)來源：PDB藥物綜合數(shù)據(jù)庫
治療龐貝氏病的的美爾贊，通過原CFDA免三期臨床試驗(yàn)流程進(jìn)入中國大陸市場。一瓶50毫克的藥定價(jià)5645，按體重算，每公斤20毫克，50公斤1000毫克，需要20瓶，一次112900，2周一次，一年得260多萬，且屬于終身用藥。價(jià)格的高昂讓不少患者仍然望而卻步，2018年，美爾贊在國內(nèi)重點(diǎn)城市醫(yī)院的銷售額為28.225萬元。
去年5月，國家衛(wèi)生健康委等五部門聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見病目錄》，第一批納入目錄的罕見病共121種，其中就包括龐貝病和戈謝病。這一目錄的出臺(tái)在科研攻關(guān)、醫(yī)療保障、藥品的準(zhǔn)入審批等與罕見病相關(guān)的問題上，提供了參考和指導(dǎo)。
今年3月13日，國家醫(yī)保局就《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》公開征求意見，預(yù)示著2019年目錄調(diào)整工作已經(jīng)啟動(dòng)。《方案》指出，將優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。根據(jù)藥品治療領(lǐng)域、藥理作用、功能主治等進(jìn)行分類，組織專家按類別評審。對同類藥品按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行比較，優(yōu)先選擇有充分證據(jù)證明其臨床必需、安全有效、價(jià)格合理的品種。
按照《方案》工作程序的安排，新一輪的藥品目錄調(diào)整分為準(zhǔn)備、評審、發(fā)布常規(guī)準(zhǔn)入目錄、談判、發(fā)布談判準(zhǔn)入目錄5個(gè)階段，其中，預(yù)計(jì)將在今年6月印發(fā)新版藥品目錄，公布擬談判藥品名單；8月發(fā)布談判準(zhǔn)入目錄。
這意味著，罕見病用藥將成為2019年醫(yī)保優(yōu)先考慮的對象。而目前，雖然國家醫(yī)保目錄尚未公布，但國內(nèi)已經(jīng)有很多省市將“思而贊”等納入大病救助或地方醫(yī)保范疇，讓苦苦等待的患者看到了希望。
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