瑞士生物技術(shù)公司Selexis SA與俄羅斯生物制藥公司Generium近日聯(lián)合宣布，來自Selexis公司SURE技術(shù)平臺(tái)生產(chǎn)的生物產(chǎn)品已獲批在俄羅斯上市。最新批準(zhǔn)的產(chǎn)品是單克隆抗體藥物Soliris（eculizumab）的一種生物仿制藥，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。Generium是全球第一家開發(fā)和銷售eculizumab生物仿制藥的制藥公司。
PNH是一種罕見的、危及生命的血液疾病，其特征是補(bǔ)體系統(tǒng)（機(jī)體先天免疫系統(tǒng)的一部分）破壞紅細(xì)胞。在PNH患者中，eculizumab可減少紅細(xì)胞的破壞以及輸血需求。
aHUS是一種極為罕見的、危及生命的進(jìn)行性疾病，常有遺傳原因。在大多數(shù)情況下，該病是由補(bǔ)體系統(tǒng)的慢性、不受控制的激活引起的。其特點(diǎn)是在全身的小血管中形成血栓，可導(dǎo)致中風(fēng)、心臟病發(fā)作、腎衰竭和死亡，eculizumab可顯著改善aHUS患者的腎功能。
Selexis公司首席執(zhí)行官Igor Fisch博士表示，“這種生物制品在俄羅斯的上市批準(zhǔn)代表了Selexis公司的另一個(gè)重大里程碑。目前有超過115個(gè)臨床項(xiàng)目使用了SURE技術(shù)平臺(tái)，其中包括9個(gè)III期項(xiàng)目。Selexis產(chǎn)生的研究細(xì)胞庫正在不斷地應(yīng)用于臨床項(xiàng)目。此次eculizumab生物仿制藥批準(zhǔn)，也是基于SURE技術(shù)平臺(tái)并獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的第5個(gè)產(chǎn)品，這些產(chǎn)品驗(yàn)證了我們正在進(jìn)行的科學(xué)創(chuàng)新。我們致力于通過更快、更安全和更具成本效益地開發(fā)復(fù)雜的蛋白質(zhì)療法來幫助我們的合作伙伴解決復(fù)雜和難治性疾病。”
Generium公司首席執(zhí)行官Dmitriy Kudlay表示，“俄羅斯、美國和瑞士科學(xué)家的共同努力，使得在開發(fā)治療PNH和aHUS等罕見疾病的高科技藥物方面取得了重大進(jìn)展，并將從俄羅斯當(dāng)?shù)厣a(chǎn)中獲得經(jīng)濟(jì)效益。我們相信與Selexis的合作可以提高產(chǎn)品的質(zhì)量，很自豪能夠在幫助俄羅斯臨床界對(duì)抗罕見疾病方面邁出新的一步。”
Selexis SA公司是哺乳動(dòng)物（懸浮適應(yīng)CHO-K1）細(xì)胞系開發(fā)領(lǐng)域的科學(xué)先驅(qū)，其SURE技術(shù)平臺(tái)基于SGE?（Selexis遺傳元件），這是一種新型的基于人類DNA的元件，控制哺乳動(dòng)物細(xì)胞染色質(zhì)的動(dòng)態(tài)組織。這些元件通過使表達(dá)盒獨(dú)立于整合位點(diǎn)而提高轉(zhuǎn)基因的轉(zhuǎn)錄速率，從而允許任何重組蛋白更高和更穩(wěn)定的表達(dá)。SURE技術(shù)改進(jìn)了細(xì)胞用于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和制造重組蛋白的方法。
SURE技術(shù)平臺(tái)：重新定義同類細(xì)胞系開發(fā)技術(shù)（圖片來源：Selexis SA公司網(wǎng)站）
該公司SURE CHO-M Cell Line?是一種源自CHO-K1細(xì)胞的專有、高性能哺乳動(dòng)物細(xì)胞系，用于生產(chǎn)治療性重組蛋白，包括單克隆抗體。該細(xì)胞系的基因組已被完全測(cè)序，并被用來表征轉(zhuǎn)基因序列、鑒定轉(zhuǎn)基因整合位點(diǎn)和記錄細(xì)胞群的單克隆性。該細(xì)胞系的開發(fā)旨在解決蛋白質(zhì)表達(dá)的瓶頸問題，其生長和生產(chǎn)特性已得到了很好的定義，并且細(xì)胞飼養(yǎng)策略已得到了優(yōu)化，允許更快速、更有效地?cái)U(kuò)大至生物反應(yīng)器。目前，利用該細(xì)胞系生產(chǎn)的蛋白療法已在臨床試驗(yàn)和上市產(chǎn)品中廣泛應(yīng)用。
Soliris：全球最暢銷的罕見病藥物之一，2018年銷售額35.63億美元
Soliris由美國罕見病生物制藥公司Alexion研制，該藥是一種首創(chuàng)（first-in-class）的補(bǔ)體抑制劑，通過抑制補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)終端部分的C5蛋白發(fā)揮作用。補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)是免疫系統(tǒng)的一部分，其不受控激活在嚴(yán)重的罕見病和超級(jí)罕見病中發(fā)揮了重要作用，包括：PNH、aHUS、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性的重癥肌無力（MG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）等等。
Soliris于2007年首次上市，截至目前已獲批3種超級(jí)罕見?。篜NH、aHUS、抗AchR抗體陽性gMG。該藥是全球最暢銷的孤兒藥之一，2018年銷售額高達(dá)35.63億美元。今年2月，Soliris治療NMOSD適應(yīng)癥獲美國FDA優(yōu)先審查，如果獲批，該適應(yīng)癥有望Soliris新增約7億美元的銷售額。
除了不斷擴(kuò)大Soliris適應(yīng)癥之外，Alexion公司也正在開發(fā)升級(jí)版產(chǎn)品Ultomiris，該藥已于2018年12月獲得美國FDA批準(zhǔn)PNH適應(yīng)癥。Ultomiris是首種也是唯一一種每8周給藥一次的長效C5補(bǔ)體抑制劑，在臨床研究中，Ultomiris每2個(gè)月（8周）輸注一次與Soliris每2周輸注一次在全部11個(gè)終點(diǎn)方面均達(dá)到了非劣效性。
業(yè)界預(yù)測(cè)，Ultomiris將成為PNH臨床治療的新標(biāo)準(zhǔn)?；趶?qiáng)勁的臨床數(shù)據(jù)和差異化特征，Ultomiris上市后將占據(jù)PNH市場(chǎng)絕大部分份額，包括PNH初治患者以及由Soliris轉(zhuǎn)向Ultomiris治療的經(jīng)治PNH患者，這2個(gè)藥物在2022年的合計(jì)銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到50億美元。
今年1月底，Ultomiris一線治療補(bǔ)體抑制劑初治aHUS患者的III期臨床獲得成功。Alexion公司已計(jì)劃在今年上半年向美國FDA提交新適應(yīng)癥申請(qǐng)。業(yè)界對(duì)Ultomiris的商業(yè)前景非常看好，醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma此前預(yù)測(cè)，Ultomiris在2024年的銷售額將有望達(dá)到34.3億美元，成為美國FDA在2018年批準(zhǔn)的59個(gè)新藥中商業(yè)潛力的產(chǎn)品。
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