由傳奇基因治療先驅(qū)和賓夕法尼亞大學(xué)研究員詹姆斯·威爾遜(JamesWilson)共同創(chuàng)立，一家與賓大合作的生物技術(shù)公司ScoutBio剛剛籌集了2000萬美元的B輪融資，以加強(qiáng)其針對(duì)常見寵物疾病的一次性基因療法管線。
沒錯(cuò)，ScoutBio正在使用一些熟悉的腺相關(guān)病毒(AAV)技術(shù)遞送治療性轉(zhuǎn)基因，治療慢性腎病、慢性疼痛和炎性皮膚病特應(yīng)性皮炎等疾病，以求改革針對(duì)這些慢性疾病的寵物藥物。
融資由DigitalisVentures的CompanionFund和RiverVestVenturePartners共同領(lǐng)導(dǎo)，新投資者GreenSpringAssociates以及現(xiàn)有投資者FrazierHealthcarePartners、AdageCapitalManagement和CorrelationVentures也參與其中。
ScoutBio已與賓大佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院的基因治療項(xiàng)目(GTP)開展AAV動(dòng)物健康研究與開發(fā)合作，該項(xiàng)目由Scout科學(xué)顧問和聯(lián)合創(chuàng)始人詹姆斯·威爾遜博士領(lǐng)導(dǎo)。近三十年來，GTP一直是基因治療研究和載體發(fā)現(xiàn)與開發(fā)的全球領(lǐng)導(dǎo)者。通過Scout和賓大之間的單獨(dú)許可協(xié)議，Scout獲得多個(gè)基于AAV的候選獸醫(yī)產(chǎn)品和用于動(dòng)物健康的相關(guān)AAV技術(shù)的獨(dú)家權(quán)利。
“Scout的使命是利用基因療法的進(jìn)步，大幅提升目前依賴長期服用藥物的多個(gè)獸醫(yī)領(lǐng)域的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，”ScoutBio首席執(zhí)行官M(fèi)arkHeffernan博士說。“我們的方法旨在通過一次性劑量持續(xù)有效的治療來改善患者的治療效果，同時(shí)滿足市場(chǎng)對(duì)長效寵物藥物的需求，以提高依從性和便利性。”
“僅在美國，就有9000萬只狗和9400萬只貓，這突顯了新一代藥物的機(jī)會(huì)，這些藥物可以顯著提高主要慢性病的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。我們對(duì)Scout滿足這一需求的戰(zhàn)略印象深刻，并期待支持他們進(jìn)入臨床開發(fā)。”DigitalisVentures技術(shù)合作伙伴CindyCole博士說。
Scout最先進(jìn)的治療候選藥物旨在為患有慢性腎病相關(guān)的貧血癥的貓?zhí)峁┴埣t細(xì)胞生成素(EPO)的長期表達(dá)。這種疾病導(dǎo)致生活質(zhì)量的逐步惡化，尚無FDA批準(zhǔn)的治療，并且目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)具有嚴(yán)重的缺點(diǎn)。最近的研究顯示，貓接受一次肌肉注射后，其紅細(xì)胞計(jì)數(shù)(EPO生物標(biāo)志物)在數(shù)月內(nèi)均有顯著增加，并為此項(xiàng)目啟動(dòng)了一項(xiàng)臨床試點(diǎn)實(shí)地研究(clinicalpilotfieldstudy,動(dòng)物健康關(guān)鍵研究之前的階段)。
一項(xiàng)針對(duì)424名獸醫(yī)的專有調(diào)查顯示，在所有其他治療方法中，超過90%的獸醫(yī)會(huì)使用具有Scout目標(biāo)特性的產(chǎn)品來治療貓貧血，并稱其最吸引人的特點(diǎn)是終身功效。
“GTP期待將其在AAV研發(fā)領(lǐng)域的長期領(lǐng)導(dǎo)地位延伸到寵物健康領(lǐng)域，以應(yīng)對(duì)與頻繁用藥相關(guān)的依從性挑戰(zhàn)，并提供解決慢性病的新方法，”賓大GTP的威爾遜博士說。“現(xiàn)在，成熟的基因治療技術(shù)和動(dòng)物健康方面的醫(yī)療需求已經(jīng)融合在一起，我們相信Scout在這個(gè)交匯點(diǎn)和機(jī)遇上定位非常明確。”
寵物基因治療這一概念聽起來十分有趣，但它會(huì)起效嗎？
價(jià)格方面？
要知道諾華曾表示，其脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma定價(jià)為400-500萬美元具有成本效益。
即使體重調(diào)整為貓或狗，這也是驚人的。當(dāng)然，該行業(yè)將提高CMC并降低成本。但也有人對(duì)此持懷疑態(tài)度。
Scout相信它可以向大量的寵物主人推銷基因療法，每一劑將低于一百萬美元。他們的市場(chǎng)調(diào)查顯示，有一半的寵物主人會(huì)花1000美元來治療他們的寵物；接近四分之一將高達(dá)5,000美元。
通過將制造基因療法所帶來的更高效率與潛在的數(shù)百萬的大眾市場(chǎng)相結(jié)合，Scout認(rèn)為它可以治療這些動(dòng)物并從中賺錢。
此外，他們補(bǔ)充說，動(dòng)物藥物開發(fā)并不像人類研發(fā)那樣昂貴。在基因治療成本方面，也許他們正在做一些有助于其他領(lǐng)域的事情。
倫理方面？
有人問道，該公司會(huì)為臨床前研究殺死多少只狗？
對(duì)于花費(fèi)數(shù)十萬美元來治療寵物疾病，您有什么看法？歡迎留言~
參考出處：
https://endpts.com/gene-therapies-for-the-cats-and-dogs-you-love-scout-bio-just-raised-20m-to-make-it-a-reality/
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