里程碑！FDA加速批準膀胱癌個體化療法

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來源：藥明康德

2019-04-15

13日，FDA宣布加速批準強生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司開發(fā)的Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進展的局部晚期或轉移性膀胱癌成人患者。

13日，FDA宣布加速批準強生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司開發(fā)的Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進展的局部晚期或轉移性膀胱癌成人患者。這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變?；颊咝枰邮蹻DA批準的伴隨診斷來確認適合接受erdafitinib治療。值得注意的是，這是FDA批準的首款針對轉移性膀胱癌的靶向療法。

在美國，膀胱癌是第6大常見癌癥，其中最常見的膀胱癌為尿路上皮癌。膀胱癌通常與患者膀胱或尿路上皮細胞中出現的基因突變相關。成纖維細胞生長因子受體（FGFR）中出現的突變出現在大約五分之一的復發(fā)/難治性膀胱癌患者中。

Erdafitinib是一種口服泛FGFR抑制劑。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，在不同腫瘤中出現的基因突變可以導致它們被激活，從而促進腫瘤細胞的生存和增殖。Erdafitinib曾經獲得FDA授予的突破性療法認定，該藥物的新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。

這一批準是基于erdafitinib在包含87名局部晚期或轉移性膀胱癌患者的2期臨床試驗中的表現。這些患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變。在這些接受過化療并且疾病繼續(xù)進展的患者中，erdafitinib達到32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達到完全緩解?；颊咂骄徑獬掷m(xù)時間達到5.4個月。這些患者中25%接受過抗PD-L1/PD-1療法，erdafitinib對那些對抗PD-L1/PD-1療法沒有反應的患者也產生療效。

“我們處于個體化療法和精準療法的時代，根據患者攜帶的特定基因突變提供靶向療法正在成為治療癌癥的標準。今天的批準代表著第一款針對攜帶特定FGFR基因突變的轉移性膀胱癌患者的個體化療法，”FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“FGFRs調節(jié)細胞生長和分裂等重要生理過程。這款新藥能夠靶向FGFRs的特定基因突變。”

我們祝愿這款新藥早日上市，為膀胱癌患者造福，也預祝更多個體化創(chuàng)新療法能夠為患者提供更有效、更安全的治療選擇。

參考資料：

[1] FDA approves first targeted therapy for metastatic bladder cancer. Retrieved April 12, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm635906.htm

[2] Janssen Submits New Drug Application to U.S. FDA Seeking Approval of Erdafitinib for the Treatment of Metastatic Urothelial Cancer. Retrieved April 12, 2019, from https://www.jnj.com/janssen-submits-new-drug-application-to-u-s-fda-seeking-approval-of-erdafitinib-for-the-treatment-of-metastatic-urothelial-cancer

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