款！FDA今日批準(zhǔn)兒童紅斑狼瘡療法

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來源：藥明康德

2019-04-29

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種慢性的自身免疫疾病，無法治愈。伴隨疾病的發(fā)展，患者會出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛或腫脹、極度疲勞、無法解釋的發(fā)熱、皮膚起皮疹、以及器官受損等多種癥狀。

今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)葛蘭素史克（GSK）的Benlysta（belimumab）靜脈輸注療法上市，治療患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的兒童患者。值得一提的是，這也是美國FDA批準(zhǔn)的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創(chuàng)新療法。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種慢性的自身免疫疾病，無法治愈。伴隨疾病的發(fā)展，患者會出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛或腫脹、極度疲勞、無法解釋的發(fā)熱、皮膚起皮疹、以及器官受損等多種癥狀。作為最常見的紅斑狼瘡，這種疾病在全世界影響了超過500萬人。

罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兒童患者雖并不多見，其病情發(fā)展卻比成人患者要來得更為猛烈。相比成年患者，兒童患者的腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)會更容易受到侵害，他們因此出現(xiàn)嚴(yán)重器官損傷和并發(fā)癥的風(fēng)險也來得更高。通常來講，這些患者需要接受終身治療，而長期治療帶來的副作用積累也不容小覷。

今日獲批治療兒童紅斑狼瘡患者的Benlysta是一款人源化的單克隆抗體，能夠特異性地與BLyS（B淋巴細(xì)胞刺激因子）結(jié)合，抑制B細(xì)胞的生存。從機(jī)理上看，這款藥物能夠有效抑制自身反應(yīng)性的B細(xì)胞，并讓B細(xì)胞不容易分化成生產(chǎn)免疫球蛋白的漿細(xì)胞。由于其治療紅斑狼瘡的有效性，它早在2011年3月就得到了美國FDA的批準(zhǔn)。

最近，這款療法治療兒童患者的潛力也在臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。在一項(xiàng)研究里，93名罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兒童患者接受了長達(dá)52周的Benlysta靜脈輸注治療。研究人員們發(fā)現(xiàn)，相比接受安慰劑 + 標(biāo)準(zhǔn)療法的兒童患者，接受Benlysta + 標(biāo)準(zhǔn)療法的患者中，有更高比例達(dá)到了SLE緩解指數(shù)（SRI-4），即本研究的臨床終點(diǎn)。而且，治療組的兒童出現(xiàn)嚴(yán)重爆發(fā)（severe flare）的風(fēng)險更低，兩次爆發(fā)之間的間隔時間也更長。

在安全性上，兒童患者體內(nèi)的藥物動力學(xué)數(shù)據(jù)與成人中獲得的數(shù)據(jù)一致，最常見的副作用包括惡心、腹瀉、以及發(fā)燒。需要注意的是，患者經(jīng)常會出現(xiàn)輸注反應(yīng)，因此FDA建議在治療前，醫(yī)生為患者明確治療風(fēng)險，并提供抗組胺劑。

基于這些療效與安全性的數(shù)據(jù)，美國FDA曾授予Benlysta優(yōu)先審評資格，加速這款新藥獲批的流程。今日的最終獲批，也證實(shí)了其治療兒童患者的潛力。

“Benlysta的靜脈輸注療法填補(bǔ)了兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的未竟醫(yī)療需求，因此FDA對其審評和批準(zhǔn)進(jìn)行了加速，”美國FDA藥物評估與研究中心的主任Janet Woodcock博士說道：“紅斑狼瘡目前沒有治愈的療法，這種療法能幫助年輕患者控制他們的病情，并期望能改善他們的生活質(zhì)量，降低長期器官受損和殘疾的風(fēng)險。”

“兒童紅斑狼瘡患者用來治療的方案非常有限，”GSK的首席科學(xué)官兼研發(fā)總裁Hal Barron博士補(bǔ)充道：“這一加速批準(zhǔn)意味著美國的兒童患者有了一款創(chuàng)新，經(jīng)過FDA批準(zhǔn)的療法，能幫助他們管理這一難治且影響生活的自身免疫疾病。”

我們感謝GSK的研發(fā)人員為這些兒童紅斑狼瘡患者帶來首款治療方案，也期待將來人類終能征服紅斑狼瘡，帶來能夠治愈的創(chuàng)新療法！

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