基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA批準(zhǔn)其抗體偶聯(lián)藥物Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）擴(kuò)大適應(yīng)癥，作為術(shù)后輔助療法，治療HER2陽性，在接受新輔助療法治療后，依舊有殘余病灶的早期乳腺癌患者。這一療法的獲批，不但為早期乳腺癌患者提供了一款新的治療選擇，而且驗證了針對早期高危乳腺癌患者開展臨床試驗的新模式。
乳腺癌是全球女性最為常見的癌癥之一。根據(jù)美國癌癥協(xié)會的統(tǒng)計，美國在 2019年約有27.1萬名新發(fā)乳腺癌患者，有4.2萬名患者會由于乳腺癌去世。在一系列不同的乳腺癌中，大約有15%-20%屬于HER2陽性乳腺癌。這些患者的癌細(xì)胞表面，會表達(dá)有HER2蛋白。
對于這些患者，靶向HER2的療法有望帶來良好的治療效果。Kadcyla便是諸多療法之一。作為一種抗體偶聯(lián)藥物，它的一端是靶向HER2的抗體trastuzumab，也就是赫賽汀的主要活性成分。它的另一端則連有化療藥物DM1。按設(shè)想，這種藥物能結(jié)合表達(dá)HER2的癌細(xì)胞，并對其進(jìn)行殺傷。目前，Kadcyla是在美國唯一一款獲批治療HER2陽性的早期乳腺癌和轉(zhuǎn)移性乳腺癌的抗體偶聯(lián)藥物。
在一項名為KATHERINE的3期臨床試驗中，Kadcyla的療效得到了驗證。具體來看，相較使用赫賽汀的患者群體，使用Kadcyla的患者群體，其乳腺癌復(fù)發(fā)或全因死亡風(fēng)險出現(xiàn)了顯著下降，幅度達(dá)50%（HR=0.50，95% CI: 0.39-0.64，p<0.0001）。在3年節(jié)點，接受Kadcyla治療的患者，有88.3%沒有出現(xiàn)乳腺癌復(fù)發(fā)，而這一數(shù)據(jù)在對照組中為77.0%。
值得一提的是，為了加速藥物開發(fā)和審評過程，這款藥物的臨床試驗設(shè)計和審評過程中利用了FDA提供的多種加速渠道。在臨床試驗的設(shè)計中，研究人員利用FDA推出的病理學(xué)完全緩解（Pathological Complete Response，pCR）的替代終點作為標(biāo)準(zhǔn)對接受過新輔助療法的早期乳腺癌患者進(jìn)行了篩選。根據(jù)FDA的指南，pCR的定義是，在完成新輔助療法之后，在切除的乳房和周圍取樣的淋巴結(jié)中不存在殘余的侵襲性（和原位）腫瘤。在KATHERINE臨床試驗中，只有接受新輔助療法后未達(dá)到pCR的患者被納入下一步臨床試驗，接受Kadcyla或赫賽汀的輔助治療。
這一針對高危早期乳腺癌患者的臨床試驗設(shè)計不但可以更早完成患者注冊，而且可能幫助更早得出試驗結(jié)果。美國FDA腫瘤卓越中心主任，F(xiàn)DA藥物評估和研究中心血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室代理主任Richard Pazdur博士曾在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表評論，闡述了這種臨床試驗設(shè)計在加快乳腺癌新藥的開發(fā)，造福高危早期患者方面的優(yōu)越之處。
這款藥物的獲批渠道是FDA的實時腫瘤審評（Real-Time Oncology Review，RTOR）與評定協(xié)助試點項目（Assessment Aid pilot program），這讓這款療法在遞交申請的短短12周后，就得到了批準(zhǔn)。這也是基因泰克首個在RTOR試點項目下獲批的藥物。在新聞稿中，基因泰克指出，該試點項目正在探索一個更為高效的審評流程，確保安全有效的療法能盡早來到患者身邊。
隨著這款藥物獲批，早期乳腺癌患者有望得到新的治療選擇，這也能給她們帶來的治愈希望。“這一批準(zhǔn)對于HER2陽性早期乳腺癌的治療來說意義重大。通過與美國FDA密切合作，并參與RTOR試點項目，我們讓Kadcyla在比預(yù)期短得多的時間下，來到了經(jīng)過新輔助治療后，依舊帶有殘留病灶的患者身邊，”基因泰克的首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說道：“通過減少疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險的每一小步，我們距離讓每一名早期乳腺癌患者得到治愈希望的目標(biāo)又近了一些！”
我們期待這款藥物能夠為早期乳腺癌患者帶來更好的預(yù)后！也希望幫助這一藥物獲批的臨床試驗與審評過程中的創(chuàng)新能夠被更多藥物開發(fā)人員應(yīng)用，加快其它新藥來到患者身邊的速度。
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