近日，葛蘭素史克（GSK）公司與加州大學(xué)（University of California）的一項合作得到了業(yè)界的廣泛關(guān)注。GSK將與CRISPR技術(shù)先驅(qū)Jennifer Doudna教授，以及CRISPR篩選技術(shù)先驅(qū)——加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）的Jonathan Weissman教授合作，創(chuàng)建基因組研究實驗室（Laboratory for Genomics Research, LGR）。這一實驗室將探索基因突變?nèi)绾螌?dǎo)致疾病發(fā)生，并且開發(fā)基于CRISPR的創(chuàng)新技術(shù)來迅速加快新藥開發(fā)。GSK在未來5年內(nèi)將為這一合作投入6700萬美元的研發(fā)資金。
自從人類基因組圖譜問世以來，如何利用人類基因組序列進(jìn)行新藥研發(fā)一直是業(yè)界關(guān)注的問題。GSK在這一領(lǐng)域也早有布局。去年，GSK宣布與消費者基因檢測先驅(qū)公司23andMe達(dá)成為期4年的研發(fā)合作，利用23andMe的基因組和表型數(shù)據(jù)庫，尋找創(chuàng)新藥物靶點，并且發(fā)現(xiàn)適合加入臨床試驗的患者。而與加州大學(xué)CRISPR技術(shù)先驅(qū)的合作則在這一基礎(chǔ)上更進(jìn)一步。
隨著基因組和表型數(shù)據(jù)的不斷積累，研究人員不但需要了解基因變異與疾病之間的相關(guān)性，還需要發(fā)掘基因突變導(dǎo)致疾病的原因。然而，由于不同基因之間的復(fù)雜相互作用，90%基因的功能尚未得到完全澄清。CRISPR基因編輯系統(tǒng)提供了一種精準(zhǔn)而強力的工具，能夠逐個敲除基因組中的每一個基因，并且觀察它對細(xì)胞帶來的影響。這對建立基因變異與疾病之間的因果關(guān)系至關(guān)重要。
UCSF的Jonathan Weissman教授是使用CRISPR技術(shù)進(jìn)行全基因組篩選的先驅(qū)之一。他的實驗室開發(fā)了高度復(fù)雜的CRISPR篩選庫，不但能夠覆蓋基因組中的每一個基因，而且能夠利用CRISPR系統(tǒng)來精準(zhǔn)抑制或激活特定基因的表達(dá)，從而多方位探索基因功能與疾病之間的聯(lián)系。
使用CRISPR篩選來發(fā)現(xiàn)治療疾病的新靶點已經(jīng)取得顯著的成果。例如，英國Wellcom Trust Sanger Institute和美國Broad研究所的團(tuán)隊分別使用這一技術(shù)發(fā)現(xiàn)了“合成致死”的新靶點，有望治療多種癌癥。上海科技大學(xué)、哈佛大學(xué)和藥明康德主導(dǎo)的研究團(tuán)隊，也通過CRISPR系統(tǒng)進(jìn)行全基因組篩選，找到有望增強免疫調(diào)控藥物療效的潛在靶點，可以提高治療多發(fā)性骨髓瘤患者的效果。
GSK的加入將進(jìn)一步增強這些篩選工具的威力和效率。GSK的人工智能和機器學(xué)習(xí)團(tuán)隊將幫助構(gòu)建分析篩選數(shù)據(jù)的計算平臺?；蚪M研究實驗室的目標(biāo)是將已有的CRISPR篩選工具自動化，使用機器人大規(guī)模完成從前需要研究人員逐個完成的基因組篩選工作。與機器學(xué)習(xí)相結(jié)合，這些數(shù)據(jù)可以構(gòu)建一張龐大的基因相互作用圖譜，為藥物研發(fā)人員發(fā)現(xiàn)靶點提供洞見。GSK首席科學(xué)官Hal Barron博士預(yù)計，基因組研究實驗室能夠?qū)⒕哂忻鞔_功能的基因數(shù)目提高一倍。“這意味著我們可能開發(fā)的藥物也會比以前多一倍！“他說。
Doudna教授表示：“這是一個前所未有的機會，將灣區(qū)的頂尖學(xué)術(shù)研究和藥物科學(xué)研究結(jié)合起來，以我們從前不可能完成的方式來探索疾病的起源。“最終，基因組研究實驗室希望他們開發(fā)出下一代創(chuàng)新技術(shù)，能夠成為未來醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)藥物研發(fā)的標(biāo)準(zhǔn)工具。
參考資料：
[1] GSK joins forces with the University of California to advance genomic research and improve drug discovery. Retrieved June 13, 2019, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-joins-forces-with-the-university-of-california-to-advance-genomic-research-and-improve-drug-discovery/
[2] Weissman Lab. Retrieved June 13, 2019, from https://weissmanlab.ucsf.edu/research/research.html
[3] University of California CRISPR researchers form drug discovery alliance with pharma giant. Retrieved June 13, 2019, from https://www.sciencemag.org/news/2019/06/university-california-crispr-researchers-form-drug-discovery-alliance-pharma-giant
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