6月18日，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已獲日本厚生勞動省（MHLW）批準，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的（hATTR）淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病。此次批準，也使得Onpattro成為日本批準的首個RNAi治療藥物。
遺傳性hATTR淀粉樣變性是一種遺傳性疾病，可引起各種使人衰弱的癥狀，并且往往是致命的。日本患有這種病癥的人的治療選擇是有限的，該類患者的V30M突變也很普遍。
Alnylam亞洲區(qū)負責(zé)人高級副總裁Masako Nakamura表示，“很高興能夠為日本患有多發(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者帶來這種重要的新療法，也期待與hATTR淀粉樣變性患者緊密合作，繼續(xù)提高疾病意識，提高診斷率，并最終為患有這種破壞性疾病的患者提供治療。”
Onpattro的獲批是基于III期臨床研究APOLLO的試驗數(shù)據(jù)。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、全球性研究，在伴發(fā)多發(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者中開展，旨在評估Onpattro的有效性和安全性。
研究結(jié)果顯示，Onpattro取得了極佳的治療效果，達到了研究的主要終點和所有次要終點：與安慰劑相比，Onpattro改善了多神經(jīng)病、生活質(zhì)量、日常生活活動能力、步行能力、營養(yǎng)狀況、自主神經(jīng)癥狀。此外，在心肌受累的患者（占研究患者總數(shù)的56%）中開展的一項心臟亞組分析結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Onpattro在心臟結(jié)構(gòu)和功能探索性終點方面也表現(xiàn)出顯著改善。安全性方面，Onpattro治療組和安慰劑組不良事件發(fā)生率和嚴重程度均相似，Onpattro治療組周圍水腫和輸液相關(guān)反應(yīng)發(fā)生率較高，但通常是輕至中度。
Onpattro是一種通過靜脈注射的RNAi藥物，通過靶向并沉默特異的信使RNA（mRNA），阻斷甲狀腺素運載蛋白（TTR）的生成，這可能有助于減少沉積并促進TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除，并恢復(fù)這些組織的功能。在美國和歐盟，Onpattro分別于2018年8月10日和8月30日獲批，成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。
業(yè)界對Onpattro的商業(yè)前景十分看好。EvaluatePharma預(yù)測，Onpattro在2024年的銷售額將達到13.08億美元。此外，由于該藥物之前曾獲得MHLW罕見病藥物的稱號，這使其有資格獲得優(yōu)先審查以及在日本境內(nèi)10年的市場獨占權(quán)。
參考來源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO? for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
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